Lysogene organise un KOL Meeting sur l’apport de la thérapie génique dans la maladie de Sanfilippo de type A, à New York
05 Octobre 2017 - 6:00PM
Business Wire
- Le Docteur Ronald G. Crystal, qui
dirige le département de médecine génétique de la faculté de
médecine Weill Cornell, et KOL pour Lysogene, sera l’orateur
Regulatory News:
Lysogene (Paris:LYS) (FR0013233475 – LYS), société
biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les
maladies du système nerveux central (SNC), annonce qu’elle organise
une conférence sur la thérapie génique pour les patients souffrant
de la maladie de Sanfilippo de Type A (MPS IIIA) le vendredi 13
octobre 2017 de 12h à 13h30 EDT, à New York.
La présentation du Docteur Ronald G. Crystal, qui dirige
le département de médecine génétique de la faculté de médecine
Weill Cornell, marquera un temps fort de la conférence. Il fera le
point sur les avancées de la thérapie génique pour traiter les
patients atteints de pathologies dégénératives du système nerveux
central (SNC), comme la MPS IIIA. Sa présentation sera suivie d’une
session de questions/réponses.
Cette conférence sera, en outre, l’occasion pour la direction de
Lysogene de présenter le programme de développement clinique de son
produit candidat de thérapie génique in vivo ciblant la MPS IIIA,
un vecteur rAAV sérotype rh.10, incluant le gène codant pour
SGSH. La thérapie génique de Lysogene est délivrée directement dans
le SNC en une seule procédure neurochirurgicale. En fournissant le
gène déficient SGSH, Lysogene estime que les patients souffrant de
MPS IIIA auront accès à une source permanente d’enzyme
fonctionnelle dans le cerveau, qui corrigera les anormalités
phénotypiques du SNC.
Cette conférence est organisée à l’intention des investisseurs
institutionnels, analystes financiers de société de bourse et
professionnels de la banque d’investissement et du développement
d’entreprises. Nous vous recommandons de vous inscrire dès
maintenant en raison du nombre limité de participants. Si vous ne
pouvez être présent, vous pourrez vous connecter ici pour assister
à cet événement en direct ou en rediffusion.
À propos du Professeur Ronald G. CrystalLe Professeur
Ronald G. Crystal dirige le département de médecine génétique de la
faculté de médecine Weill Cornell, où il occupe la chaire Bruce
Webster de médecine interne. Il dirige également le centre de
thérapie génique Belfer et exerce à New York, à l’hôpital
presbytérien et au centre médical Weill Cornell. Le Professeur
Crystal est l’un des pionniers de la thérapie génique. Il a été le
premier à employer un virus recombinant comme véhicule de la
thérapie génique in vivo, et il a réalisé des essais de thérapie
génique sur des patients souffrant de fibrose cystique, d’ischémie
cardiaque, de cancer et de pathologies du système nerveux central.
Son laboratoire poursuit en outre des programmes d’importance
cruciale pour décrypter la façon dont les variations génétiques
humaines modulent l’expression génique dans le contexte de
l’exposition à l’environnement, et exploiter ces relations en vue
de l’établissement d’une nomenclature biologique des maladies
humaines et de l’identification des personnes à risque. Le
Professeur Crystal siège au comité de rédaction de nombreuses
revues biomédicales. Il a publié plus de 850 articles scientifiques
et ses travaux ont été cités plus de 50 000 fois dans les
ouvrages de recherche. Il a publié un certain nombre de manuels
universitaires et il siège dans plusieurs conseils d’organisations
gouvernementales et de groupes industriels. Le Professeur Crystal
est à l’origine de nombreux brevets biomédicaux et il a fondé
plusieurs entreprises de biotechnologies ciblant le développement
de thérapies géniques.
A propos de LysogeneLysogene est une société
internationale biopharmaceutique pionnière dans la recherche
fondamentale et le développement clinique de traitements des
maladies rares du SNC. Lysogene a généré un total de cinq années de
données d’innocuité clinique démontrant l’efficacité d’une route
d’administration directe au SNC dans le cadre de son premier essai
de thérapie génique dans la MPS IIIA. Lysogene a récemment achevé
le recrutement des patients pour la première étude pivot
observationnelle internationale qui servira de groupe de contrôle
en vue de la première étude pivot dans la MPS IIIA, qui devrait
débuter au premier semestre 2018. Lysogene prévoit également
le démarrage d’un essai clinique dans la Gangliosidose à GM1 en
2019. Lysogene a obtenu pour ces deux programmes la désignation de
médicament orphelin, délivrée par l’EMA et par la FDA, et la
désignation de maladie pédiatrique rare, délivrée par la FDA.
Lysogene est cotée sur le marché réglementé d’Euronext à Paris
d’Euronext à Paris (code ISIN : FR0013233475). Plus d’informations
: www.lysogene.com.
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