ABIONYX Pharma annonce de nouveaux résultats cliniques positifs pour CER-001 dans les maladies rénales associées à un déficit en LCAT publiés dans la revue « Journal of Internal Medicine »
15 Novembre 2021 - 7:30AM
Business Wire
- Efficacité démontrée dans l'indication rénale
- Démonstration de la capacité à normaliser les
lipoprotéines
- Clarification du mécanisme d'action de CER-001
Regulatory News:
ABIONYX Pharma (Paris:ABNX) (FR0012616852 – ABNX),
société biotech de nouvelle génération dédiée à la découverte et au
développement de thérapies innovantes, annonce aujourd’hui de
nouveaux résultats cliniques positifs pour CER-001 dans les
maladies rénales associées à un déficit familial en LCAT (FLD)
publiés dans le « Journal of Internal Medicine », une revue
de médecine interne de premier plan.
L'aggravation de la fonction rénale du patient a été ralentie
par les perfusions de CER-001. La biopsie rénale a montré une
réduction des dépôts lipidiques et une stabilisation de la maladie.
Ces résultats démontrent que CER-001 a le potentiel de pouvoir être
bénéfique dans d'autres maladies rénales caractérisées par des
dépôts lipidiques rénaux.
Pour rappel, le traitement compassionnel par CER-001 d'un
patient italien présentant un déficit en LCAT a été autorisé par le
comité d'éthique régional de Friuli Venezia Giulia (avis
CEUR-2020-EAP-012-ASUFC) en février 2020.
Le patient présentait une mutation homozygote du gène de la
lécithine-cholestérol acyltransférase (LCAT) et avait développé une
glomérulopathie agressive nécessitant trois transplantations
rénales distinctes en 20 ans. Neuf mois après la troisième greffe
rénale, la fonction rénale avait déjà diminué de moitié. Dans le
cadre de ce traitement compassionnel de la maladie rénale associée
au déficit en LCAT, le patient avait été traité avec CER-001, un
mimétique de HDL contenant de l'apoA-I, pour tenter d’améliorer son
insuffisance rénale rapidement évolutive.
Le CER-001 réduit les dépôts lipidiques rénaux
Après 12 semaines de traitement, l'analyse histologique a montré
une réduction des dépôts lipidiques glomérulaires, malgré la
présence de fibrose et d'atrophie. L'aggravation de la fonction
rénale a été ralentie par le traitement. Les ratios
albumine-créatinine et protéines-créatinine ont augmenté au cours
des trois premières semaines de traitement, puis ont diminué au
cours des semaines suivantes. Le traitement a été bien toléré.
Le CER-001 remodèle les lipoprotéines plasmatiques en
réduisant les LpX
Le patient présentait un taux de cholestérol HDL très bas et des
complexes lipoprotéiques anormalement élevés, appelés LpX, reconnus
pour être toxiques pour le rein. Le traitement par CER-001 a
conduit à une normalisation du profil lipoprotéique, avec la
diminution des LpX anormaux au profit de lipoprotéines de taille
normale.
L'effet bénéfique de CER-001 est médié par le remodelage des
lipoprotéines et l'élimination directe du cholestérol des cellules
rénales
Dans le but de clarifier le(s) mécanisme(s) d'action de l'effet
bénéfique observé avec CER-001, des expériences in vitro ont été
réalisées en utilisant des podocytes, les cellules rénales
impliquées dans les dommages rénaux induits par la FLD.
L'incubation des cellules podocytes avec le plasma du patient
prélevé avant et à différents moments pendant le traitement par
CER-001 a progressivement conduit à une moindre accumulation de
lipides dans les cellules rénales, confirmant que le remodelage des
lipoprotéines plasmatiques induit par le médicament est responsable
de la réduction du dépôt de cholestérol dans les cellules.
Le présent rapport confirme les effets bénéfiques sur le rein de
CER-001, un mimétique de HDL, précédemment observés dans le cas
d'un déficit en LCAT en France et fournit de nouvelles informations
sur les mécanismes de stabilisation de la fonction rénale exercés
par le médicament.
L'effet bénéfique est médié par au moins une double action de
CER-001, qui efflue directement le cholestérol des podocytes, mais
induit également une normalisation des lipoprotéines plasmatiques
par un mécanisme encore inconnu, réduisant ainsi le dépôt toxique
de lipides dans le rein.
Le Dr. Laura Calabresi déclare : « Ces données cliniques
positives démontrent une nouvelle fois que CER-001 a empêché un
déclin significatif de la fonction rénale. La FLD est une
dyslipidémie rare qui entraîne de graves complications rénales et
pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement. CER-001
peut représenter une option thérapeutique, avec l'objectif de
retarder l'insuffisance rénale terminale. CER-001 a également le
potentiel d'être testé dans des maladies rénales plus courantes
caractérisées par des dépôts lipidiques rénaux. »
L'ensemble de ces résultats peut être consulté dans l’article
suivant : onlinelibrary.wiley.com
A propos de Journal of Internal Medecine
Le Journal of Internal Medicine (JIM) (Facteur d'impact : 8 989)
est un journal scientifique international évalué par des pairs et
publié en continu depuis 1863. Le JIM publie des travaux en science
clinique, du laboratoire au chevet du patient, couvrant un large
champ de la médecine interne et de ses sous-spécialités. Le JIM
soutient et organise des réunions scientifiques sous forme de
symposiums dans le cadre de la revue.
A propos d’ABIONYX Pharma
ABIONYX Pharma est une société biotech de nouvelle génération
qui entend contribuer à la santé grâce à des thérapies innovantes
dans des indications sans traitement efficace ou existant, même les
plus rares. Grâce à ses partenaires chercheurs, médecins,
producteurs de biomédicaments et actionnaires, la Société innove
quotidiennement pour proposer des médicaments pour le traitement
des maladies rénales et ophtalmologiques, ou de nouveaux vecteurs
HDL utilisés pour la délivrance ciblée de médicaments.
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