GENFIT : La FDA et l’EMA accordent la désignation d’Orphan Drug à
elafibranor pour le traitement de la Cholangite Biliaire Primitive
(PBC)
La FDA et l’EMA accordent la désignation
d’Orphan Drug à elafibranor pour le traitement de la Cholangite
Biliaire Primitive (PBC)
Lille (France), Cambridge
(Massachusetts, États-Unis), le 29 juillet 2019 –
GENFIT (Nasdaq et Euronext: GNFT), société
biopharmaceutique de phase avancée focalisée sur la découverte et
le développement de solutions thérapeutiques et diagnostiques
innovantes dans le domaine des maladies du foie, notamment
d’origine métabolique, annonce aujourd’hui que la Food and Drug
Administration (FDA) américaine et que l’European Medicines Agency
(EMA) ont toutes les deux accordé la désignation d’Orphan Drug à
elafibranor, agoniste des PPAR alpha/delta, pour le traitement de
la Cholangite Biliaire Primitive (PBC).
La PBC est une maladie cholestatique du foie qui
affecte les canaux biliaires, engendrant une fibrose des tissus
hépatiques, voire une cirrhose. Les causes de la maladie restent
aujourd’hui encore inconnues. La PBC touche majoritairement les
femmes, et, à ce jour, de nombreux patients ne répondent pas aux
traitements existants ce qui représente un besoin médical
non-satisfait important.
Au cours d’un essai clinique de Phase 2 mené
contre placebo chez des patients atteints de PBC et présentant une
réponse inadéquate à l’UDCA, elafibranor a atteint le critère
principal de réduction de l’ALP, versus placebo, de manière très
claire et statistiquement significative. L’effet bénéfique constaté
chez les patients inclut une amélioration des marqueurs
cholestatiques (GGT, 5’), lipidiques (cholestérol total, LDL et
triglycérides) et anti-inflammatoires (IgM, CRP, haptoglobine et
fibrinogène). L’amélioration de ces marqueurs est conforme aux
observations faites lors de l’essai de Phase 2 dans la NASH, et
essentielle dans le cadre d’une maladie cholestatique comme la PBC,
mais également dans le cas de la NASH, considérée comme la
manifestation hépatique du syndrome métabolique.
Dans cet essai, elafibranor a également atteint
le critère composite utilisé pour l’enregistrement des médicaments
dans la PBC, apportant des éléments de preuves supplémentaires
quant à son potentiel pour traiter cette pathologie, et des
informations solides confirmant son profil hautement
compétitif.
Plus tôt cette année, elafibranor a reçu de la
FDA la désignation de Breakthrough Therapy pour le traitement de la
PBC, à la suite de la présentation détaillée des résultats positifs
de cet essai clinique de Phase 2 lors de l’EASL 2019.
Dr Velimir A. C. Luketic, MD, Division
de Gastroentérologie, Hépatologie et Nutrition, Virginia
Commonwealth University School of Medicine, Richmond, VA
(États-Unis) a commenté : « Elafibranor a
démontré en à peine 12 semaines un impact anti-cholestatique
important chez des patients atteints de PBC et présentant une
réponse inadéquate à l’UDCA. L’amplitude des effets observés sur
les marqueurs de dysfonction hépatique et de l’inflammation
renforce notre confiance quant à la capacité de la molécule de
répondre au besoin médical des patients souffrant de cette maladie
grave. Au-delà des bénéfices cliniques, elafibranor a également
démontré un profil de sécurité et de tolérabilité favorable,
apportant même potentiellement un effet antipruritique, répondant
ainsi à un symptôme spécifique de la PBC. »
Dr Pascal Birman, Directeur Médical
Adjoint de GENFIT, a ajouté : « La PBC
est une maladie dévastatrice avec très peu d’options
thérapeutiques. En outre, ces traitements sont souvent insuffisants
pour provoquer une réponse adéquate chez le patient. C’est pourquoi
il est urgent de mettre à disposition des patients de nouvelles
solutions thérapeutiques, et c’est aussi l’une des raisons pour
laquelle nous bénéficions du soutien des agences réglementaires
américaine et européenne. Nos résultats de Phase 2 très positifs
dans la PBC apportent un réel espoir pour les patients et leurs
familles. Nous prévoyons de lancer l’essai de Phase 3 au cours de
l’année, afin de continuer à démontrer l’efficacité et l’innocuité
d’elafibranor dans la PBC. »
À PROPOS
D’ELAFIBRANORElafibranor est le composé candidat le plus
avancé du portefeuille de GENFIT. Elafibranor est un
candidat-médicament de type « first-in-class », Agoniste
du Récepteur Activé par les Proliférateurs des Peroxysomes alpha et
delta, administré une fois par jour par voie orale, et développé
pour traiter notamment la stéatohépatite non-alcoolique (NASH).
GENFIT estime, sur base des résultats d’études cliniques à date,
qu’elafibranor a le potentiel de traiter les multiples facettes de
la NASH telles que l’inflammation, la sensibilité à l’insuline, les
profils lipidique et métabolique et les marqueurs du foie. Les
résultats d’une étude clinique de Phase 2 ont également démontré
qu’elafibranor pourrait être un traitement efficace dans la PBC,
maladie rare du foie. Elafibranor a reçu de la FDA la Breakthrough
Therapy Designation pour le traitement de la PBC.
À PROPOS DE LA PBC
La « PBC » est une maladie chronique
au cours de laquelle les canaux biliaires intra-hépatiques sont
endommagés. L'altération des canaux biliaires réduit la capacité du
foie à éliminer des toxines, et peut conduire à la cicatrisation
des tissus hépatiques et la cirrhose. Elafibranor a démontré des
résultats prometteurs pour le traitement de la PBC au cours d’un
essai clinique de Phase 2, et a reçu de la FDA la Breakthrough
Therapy Designation dans cette indication.
À PROPOS DE LA NASH
La « NASH » est une maladie du foie qui
associe une accumulation de graisse dans le foie, une inflammation
et une dégénérescence des cellules hépatiques. La maladie est
associée à un risque élevé de progression vers la cirrhose, un état
correspondant à une fonction hépatique détériorée, conduisant à une
insuffisance hépatique et au cancer du foie.
À PROPOS DE GENFIT
GENFIT est une Société biopharmaceutique de
phase avancée focalisée sur la découverte et le développement de
solutions thérapeutiques et diagnostiques innovantes dans le
domaine des maladies du foie, notamment d’origine métabolique, où
les besoins médicaux non satisfaits sont considérables, notamment
en raison d’un manque de traitements approuvés. GENFIT est leader
dans le domaine de la découverte de médicaments basés sur les
récepteurs nucléaires, fort d'une histoire riche et d'un
solide héritage scientifique de près de deux décennies. Son
candidat médicament le plus avancé, elafibranor, est actuellement
en cours d’évaluation dans une étude clinique pivot internationale
de phase 3 (« RESOLVE-IT ») comme traitement potentiel de
la NASH, et GENFIT prévoit d’initier un essai clinique de Phase 3
dans la PBC au cours de l’année. GENFIT abordant la prise en charge
clinique des patients NASH à travers une approche intégrée, la
Société développe également un nouveau test diagnostic in vitro
non-invasif et facile d’accès, destiné à identifier les patients
atteints de la NASH éligibles à une intervention thérapeutique.
Installée à Lille, Paris et Cambridge, MA (USA), l’entreprise
compte environ 160 collaborateurs. GENFIT est une société cotée sur
le Nasdaq Global Select Market et sur le marché réglementé
d’Euronext à Paris, Compartiment B (Nasdaq et Euronext: GNFT).
www.genfit.fr
AVERTISSEMENT
Ce communiqué de presse contient des
déclarations prospectives à propos de GENFIT, y compris au sens où
l’entend le Private Securities Litigation Reform Act de 1995, et en
particulier des déclarations prospectives relatives au calendrier
de lancement d’un essai clinique de Phase 3 évaluant elafibranor
dans la PBC. L’utilisation de certains mots, comme
« penser », « potentiel »,
« espérer », « devrait » et d’autres tournures
ou expressions similaires, a pour but d’identifier ces déclarations
prospectives. Bien que la Société considère que ses projections
soient basées sur des hypothèses et attentes raisonnables de sa
Direction Générale, ces déclarations prospectives peuvent être
remises en cause par un certain nombre d’aléas et d’incertitudes
connus ou inconnus, ce qui pourrait donner lieu à des résultats
substantiellement différents de ceux décrits, induits ou anticipés
dans lesdites déclarations prospectives. Ces aléas et incertitudes
comprennent, parmi d’autres, les incertitudes inhérentes à la
recherche et développement, y compris dans le domaine des
biomarqueurs, au progrès et aux résultats des essais cliniques
prévus et en cours, aux examens et autorisations d’autorités
réglementaires concernant ses candidats-médicaments et solutions
diagnostiques, à la capacité de la Société à continuer à lever des
fonds pour son développement, ainsi qu’à ceux développés à la
section 4 «Principaux Risques et incertitudes» du Document de
Référence 2018 de la Société enregistré par l’Autorité des marchés
financiers (AMF) le 27 février 2019 sous le numéro D.19-0078 ,
qui est disponible sur les sites Internet de GENFIT (www.genfit.fr)
et de l’AMF (www.amf-france.org) et à ceux développés dans les
documents publics et rapports déposés auprès de la Securities and
Exchange Commissions américaine (« SEC »), dont le
prospectus final de la Société daté du 26 mars 2019, et dans les
documents publics et rapports consécutifs déposés auprès de l’AMF
et de la SEC, ou rendus publics par ailleurs par la Société. De
plus, même si les résultats, la performance, la situation
financière et la liquidité de la Société et le développement du
secteur industriel dans lequel elle évolue sont en ligne avec de
telles déclarations prospectives, elles ne sauraient être
prédictives de résultats ou de développements dans le futur. Ces
déclarations prospectives ne sont valables qu’à la date de
publication de ce document. Sous réserve de la réglementation
applicable, la Société ne prend aucun engagement de mise à jour ou
de révision des informations contenues dans ce communiqué, que ce
soit en raison de nouvelles informations, d’évènements futurs ou
autres.
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- 2019.07.29 - CP - FDA Orphan Designation for PBC