GENFIT annonce
l'approbation par la FDA de son
protocole d'essai clinique de Phase 2 pour elafibranor
dans la NASH pédiatrique
-
La FDA accepte le protocole
d'étude, autorisant GENFIT à initier son essai clinique de Phase 2
dans la NASH pédiatrique
-
Elafibranor, première molécule
ayant délivré des résultats de Phase 2b positifs chez l'adulte (sur
base du critère d'enregistrement) à être évaluée dans la NASH
pédiatrique
-
Essai clinique randomisé
conduit sur 20 patients pédiatriques, pendant 12 semaines, dans des
centres cliniques américains spécialisés dans la NASH
pédiatrique
Lille (France),
Cambridge (Massachusetts, États-Unis), le 11 mars 2019 - GENFIT
(Euronext : GNFT - ISIN : FR0004163111), Société biopharmaceutique
de phase avancée focalisée sur la découverte et le développement de
solutions thérapeutiques et diagnostiques innovantes dans le
domaine des maladies du foie, notamment d'origine métabolique,
annonce aujourd'hui l'approbation par la FDA du protocole d'un
essai clinique pédiatrique de Phase 2 évaluant elafibranor chez des
enfants et adolescents atteints de NASH.
Premier essai
pédiatrique NASH basé sur de solides données de Phase 2 chez
l'adulte
Elafibranor est en position idéale
pour être évalué chez l'enfant et l'adolescent atteint de NASH, au
regard de ses résultats concluants de Phase 2 dans la
NASH[1] adulte
:
-
Efficacité sur la « résolution de la NASH
sans aggravation de la fibrose » (26% elafibranor vs 5%
placebo ; p-value 0,02), critère d'évaluation réglementaire
pour une autorisation de mise sur le marché, basé sur une biopsie,
et visant les causes de progression de la maladie ;
-
Profil cardiovasculaire avantageux (réduction
des taux de LDL, TG, HDL, amélioration de la sensibilité à
l'insuline), reconnu comme un élément important pour les patients
NASH ;
-
Aucune inquiétude soulevée quant au profil de
sécurité et de tolérabilité, paramètres essentiels dans le cadre
d'une maladie chronique et silencieuse comme la NASH.
Sur la base de ces preuves
cliniques, GENFIT avait déjà obtenu l'approbation de son PSP
(Pediatric Study Plan) par la FDA ainsi que l'approbation de son
PIP (Pediatric Investigation Plan) par l'EMA (European Medicines
Agency), ouvrant ainsi la voie au lancement de cet essai
pédiatrique inédit. La randomisation des premiers patients devrait
commencer dans les prochaines semaines.
Design de
l'étude
-
Étude destinée à évaluer le profil
pharmacocinétique et pharmacodynamique ainsi que le profil de
sécurité et de tolérabilité de deux doses d'elafibranor (80 mg et
120 mg) ;
-
20 patients âgés de 8 à 17 ans, atteints de
NASH ;
-
Durée de 12 semaines ;
-
Étude ouverte ;
-
Randomisée sur deux bras ;
-
Multicentrique aux États-Unis.
Le fardeau de la
NASH dans la population pédiatrique
La maladie du foie gras, ou NAFLD
(nonalcoholic fatty liver disease) constitue l'anomalie hépatique
la plus couramment diagnostiquée chez les enfants[2], et
est associée à l'insulinorésistance et
l'hypertriglycéridémie[3]. La NAFLD
est considérée comme la manifestation hépatique du syndrome
métabolique, et devrait être suspectée chez tous les enfants et
adolescents en surpoids ou obèses[4].
Des chiffres inquiétants,
collectés en 1988 et 2010 chez plus de 8000 enfants et adolescents
américains (participant à l'étude NHANES) font état d'un triplement
des taux de NAFLD, de 3.3% à 10.1%, et d'une prévalence de la NASH
presque multipliée par cinq, passant de 0.7% à 3.4% sur cette même
période, provoquant des maladies hépatiques sévères[5].
Les études démontrent également
que 17% des enfants américains atteints de NAFLD présentent
probablement une fibrose[6]. Parmi les
enfants obèses, ceux présentant un syndrome métabolique ont trois
fois plus de risques de développer une NAFLD que les enfants
présentant une fonction métabolique normale[7]. Il
existe une différence statistiquement significative entre la NASH
et la NAFLD, mettant en évidence un risque cardiovasculaire plus
élevé chez les enfants atteints de NASH[8].
Dr. Joel Lavine,
MD, Ph.D., Co-président du NASH CRN (NIDDK), Professeur et Chef de
Gastroentérologie/Hépatologie/Nutrition Pédiatrique, Columbia
University, New-York, USA a commenté: « L'obésité pédiatrique est un diagnostic problématique pour
les enfants, leurs familles et la communauté médicale plus
globalement. La prévalence de la NASH chez l'enfant est en
augmentation rapide - conséquence directe des modes de vies
modernes, d'habitudes alimentaires dégradées et d'activité physique
insuffisante - provoquant une inquiétude importante chez les
hépatologues, gastroentérologues et diabétologues dans le monde
entier. L'essai évaluant elafibranor dans la NASH pédiatrique est
le premier du genre, et constitue une étape-clé dans l'écosystème
de la NASH. Le rationnel scientifique, basé sur les résultats
cliniques d'une Phase 2 effectuée chez l'adulte est solide. Le
profil de sécurité neutre d'elafibranor couplé à son efficacité
cardiométabolique pourrait répondre aux besoins médicaux majeurs
auxquels ces enfants font face. En l'absence d'intervention
efficace, les enfants présentant une dysfonction métabolique sont à
risque de progression vers la fibrose avancée, le diabète de type 2
et les maladies cardiovasculaires. C'est pour cette raison que la
communauté scientifique attend avec impatience les résultats
d'elafibranor dans cette population NASH. »
Dean Hum,
Directeur Général Adjoint de GENFIT, a
ajouté : « L'initiation d'un essai de Phase 2
évaluant elafibranor dans la NASH pédiatrique est déterminante,
puisqu'il n'existe à notre connaissance aucune autre molécule ayant
démontré une efficacité clinique chez l'adulte dans une Phase 2b
NASH, qui ait progressé dans le cadre d'une évaluation pédiatrique.
Au regard du nombre important d'enfants entre 8 et 17 ans atteints
de NASH, GENFIT se réjouit d'explorer la possibilité d'apporter à
ces enfants et adolescents une option de traitement dans un futur
proche. Au-delà de l'utilisation clinique d'elafibranor, nous
pensons que les données scientifiques générées grâce à l'essai
seront hautement utiles pour les médecins cherchant à lutter contre
cette maladie, et auront un impact fort dans le domaine encore
immature de la NASH pédiatrique. »
À propos dE
GENFIT
GENFIT est une Société
biopharmaceutique de phase avancée focalisée sur la découverte et
le développement de solutions thérapeutiques et diagnostiques
innovantes dans le domaine des maladies du foie, notamment
d'origine métabolique et hépatobiliaire. GENFIT concentre ses
efforts de R&D dans des domaines où les besoins médicaux non
satisfaits sont considérables, notamment en raison d'un manque de
traitements approuvés. Son candidat médicament le plus avancé,
elafibranor, est actuellement en cours d'évaluation dans une des
études cliniques pivot internationales de phase 3
(« RESOLVE-IT ») les plus avancées, comme traitement
potentiel de la stéatohépatite non-alcoolique, ou NASH. Cette
pathologie est considérée comme une urgence médicale par les
autorités réglementaires, parce qu'elle est potentiellement grave,
bien que souvent asymptomatique avant les stades avancés, et parce
que sa prévalence est en augmentation. Elafibranor a également
obtenu des résultats cliniques préliminaires positifs lors de son
étude de phase 2 dans la cholangite biliaire primitive, ou PBC, une
maladie hépatique chronique grave. GENFIT abordant la prise en
charge clinique des patients NASH à travers une approche intégrée,
la Société développe également un programme ambitieux de découverte
et de développement destiné à permettre l'accès aux patients et
médecins à test sanguin pour le diagnostic de la NASH, non-invasif
et facile d'accès. Installée à Lille, Paris et Cambridge, MA (USA),
l'entreprise compte environ 150 collaborateurs. GENFIT est une
société cotée sur le marché réglementé d'Euronext à Paris,
Compartiment B (Euronext : GNFT - ISIN : FR0004163111).
AVERTISSEMENT
Ce communiqué de presse contient
des déclarations prospectives. Bien que la Société considère que
ses projections sont basées sur des hypothèses raisonnables, ces
déclarations prospectives peuvent être remises en cause par un
certain nombre d'aléas et d'incertitudes, ce qui pourrait donner
lieu à des résultats substantiellement différents de ceux décrits,
induits ou anticipés dans lesdites déclarations prospectives. Ces
aléas et incertitudes comprennent notamment les incertitudes
inhérentes à la recherche et développement, y compris celles liées
à la sécurité d'emploi, à la progression et aux résultats des
essais cliniques en cours et planifiés, y compris l'essai clinique
prévu d'elafibranor dans la NASH pédiatrique et l'essai clinique de
Phase 3 RESOLVE-IT évaluant elafibranor, au potentiel d'elafibranor
d'obtenir, dans la population pédiatrique, des résultats similaires
aux résultats obtenus dans la population adulte, aux examens et
autorisations d'autorités réglementaires comme la FDA et l'EMA
concernant les candidats-médicaments et outils diagnostiques, y
compris ceux évoqués ou identifiés dans les déclarations de la
Société auprès de l'AMF, ainsi que ceux développés à la section 4
«Principaux Risques et incertitudes» du Document de Référence 2018
enregistré par l'Autorité des marchés financiers (AMF) le 27
février 2019 sous le numéro D.19-0078, disponible sur les sites
Internet de GENFIT (www.genfit.fr) et de l'AMF
(www.amf-france.org). Sous réserve de la réglementation applicable,
la Société ne prend aucun engagement de mise à jour ou de révision
des informations contenues dans ce communiqué. Le présent
communiqué, et les informations qu'il contient, ne constituent ni
une offre de vente ou de souscription, ni la sollicitation d'un
ordre d'achat ou de souscription, des actions GENFIT dans un
quelconque pays. Ce communiqué de presse a été réalisé en langues
Française et Anglaise ; en cas de différence entre les textes, la
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Avenue Eugène Avinée, 59120 Loos - FRANCE | +333 2016 4000 |
www.genfit.com
[1] Ratziu, et
al. (2016). Elafibranor, an Agonist of the Peroxisome
Proliferator-Activated Receptor-a and -d, Induces Resolution of
Nonalcoholic Steatohepatitis Without Fibrosis Worsening. Gastroenterology, 150(5), pp.1147-1159.e5.
[2] Schwimmer,
et al. (2006). Prevalence of Fatty Liver in Children and
Adolescents. Pediatrics, 118(4), pp.1388-1393.
[3] Schwimmer,
J., Pardee, P., Lavine, J., Blumkin, A. and Cook, S. (2008).
Cardiovascular Risk Factors and the Metabolic Syndrome in Pediatric
Nonalcoholic Fatty Liver Disease. Circulation, 118(3),
pp.277-283.
[4] Nobili, V.,
et al. (2015). Nonalcoholic Fatty Liver Disease. JAMA Pediatrics,
169/2: 170.
[5] Selvakumar,
et al. (2016). Reduced lysosomal acid lipase activity - A potential
role in the pathogenesis of non alcoholic fatty liver disease in
pediatric patients. Digestive and Liver
Disease, 48/8: 909-913.
[6] Africa et
al., In Children With Nonalcoholic Fatty Liver Disease, Zone 1
Steatosis Is Associated With Advanced Fibrosis. Clin Gastroenterol
Hepatol, 2017.
[7] Papandreou,
D., Karavetian, M., Karabouta, Z., & Andreou, E. (2017). Obese
Children with Metabolic Syndrome Have 3 Times Higher Risk to Have
Nonalcoholic Fatty Liver Disease Compared with Those without
Metabolic Syndrome. International Journal of Endocrinology, 2017:
1-5.
[8] AASLD,
Poster 20-96, Konomi et al., 2017, NASH CRN, Vos, 2017.
2019.03.11-CP GENFIT - NASH
protocole pediatrique
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Source: GENFIT via Globenewswire
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