Lysogene obtient le feu vert de l’Agence européenne des médicaments (EMA) ouvrant la voie à l’approbation pour débute...
06 Février 2018 - 5:45PM
Business Wire
- Avis positif de l’EMA concernant le
Plan d’Investigation Pédiatrique (PIP) sur LYS-SAF302, thérapie
génique AAV dans la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS
IIIA)
- L’étude pivot constitue un élément
essentiel du PIP validé
- Avancée significative vers le dépôt
d’une demande d’autorisation de mise sur le marché au sein de
l’Union Européenne (UE)
- La validation du PIP prolonge à 12 ans
l’exclusivité de commercialisation à compter de l’obtention de
l’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) au sein de l’UE
Regulatory News:
Lysogene (FR0013233475 – LYS) (Paris:LYS), société
biopharmaceutique pionnière dans la thérapie génique ciblant les
maladies du système nerveux central (SNC), annonce aujourd’hui que
le Comité Pédiatrique (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments
(EMA) a émis un avis positif concernant le Plan d’Investigation
Pédiatrique (PIP) soumis pour son principal produit candidat,
LYS-SAF302, chez des patients atteints de mucopolysaccharidose de
type IIIA (MPS IIIA).
Tout PIP doit être validé par l’EMA avant d’obtenir une AMM pour
des nouveaux médicaments.
La validation du PIP pour LYS-SAF302 signifie que le protocole
de l’étude clinique de Phase 3, à un seul bras de traitement, qui
sera menée par Lysogene chez des enfants atteints de MPS IIIA, est
considéré comme approprié.
Par ailleurs, grâce à la validation du PIP, LYS-SAF302 devient
éligible pour une extension de deux ans de l’exclusivité de
commercialisation, en plus de l’exclusivité de dix ans accordée sur
la base de son statut de médicament orphelin octroyé par l’EMA.
« L’avis positif rendu par le Comité PDCO de l’EMA sur le
Plan d’Investigation Pédiatrique constitue une étape importante
vers le dépôt de notre demande d’autorisation de mise sur le marché
après la fin de l’étude de Phase 3, » explique Sean O’Bryan,
Directeur des Affaires Réglementaires et de l’Assurance Qualité
chez Lysogene. « Il s’agit d’une avancée significative vers un
traitement ciblant la cause de la maladie ».
La MPS IIIA est une maladie neurodégénérative qui apparaît dans
la petite enfance et qui provoque le décès précoce des patients. Il
n’existe actuellement aucun traitement médicamenteux autorisé. Les
manifestations concernent principalement le SNC, avec notamment un
déficit intellectuel, la perte progressive des compétences
acquises, ainsi que des troubles du comportement et du sommeil. La
réduction de l’espérance de vie est liée à une détérioration
neurologique progressive grave. Les autres organes ne présentent
pas d’atteinte pathologique majeure.
L’étude clinique de Phase 1-2 sur la thérapie génique de
première génération, LYS-SAF301, de Lysogene, menée chez des
enfants atteints de MPS IIIA et désormais terminée, avait mis en
évidence un profil de tolérance à 5 ans favorable, ainsi que des
données d’efficacité encourageantes.
LYS-SAF302 est un vecteur rAAV de sérotype rh.10, incluant le
gène humain codant de la SGSH. Cette thérapie génique in vivo est
administrée en une seule procédure, consistant à insérer chez les
malades une copie normale du gène codant la SGSH, afin que
l’organisme puisse produire l’enzyme déficiente et ainsi ralentir
ou arrêter la progression de la maladie. La thérapie génique de
Lysogene est délivrée directement dans le SNC au cours d’une
procédure neurochirurgicale. Lysogene estime que l’apport du gène
SGSH manquant permettra aux patients souffrant de MPS IIIA de
produire de manière permanente l’enzyme fonctionnelle dans leur
cerveau, et corriger ainsi les anormalités phénotypiques des
cellules du SNC.
Lysogene détient une licence d’utilisation exclusive et mondiale
de REGENXBIO pour le vecteur AAVrh.10 dans la MPS IIIA.
À propos de Lysogene
Lysogene est une société de thérapie génique spécialisée dans
les maladies rares du SNC et un leader dans le domaine de la MPS
IIIA. Lysogene a généré des données d’innocuité clinique sur un
total de 5 ans de suivi démontrant l'efficacité de la voie
d’administration directe dans le SNC dans le cadre de son premier
essai de thérapie génique dans la MPS IIIA. La société a inclus 23
patients dans l’ étude observationnelle internationale qui servira
de groupe de contrôle à la première étude pivot dans la MPS IIIA,
qui devrait débuter au premier semestre 2018. Lysogene prévoit
également le démarrage d’un essai clinique dans la Gangliosidose à
GM1 en 2019. Les deux programmes ont obtenu la désignation de
médicament orphelin par l’EMA et la FDA (Food and Drug
Administration), et la désignation de maladie rare pédiatrique par
la FDA.
Lysogene est cotée sur le marché réglementé d’Euronext à Paris
(code ISIN : FR0013233475). Pour plus d’informations :
www.lysogene.com
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