Lysogene : retour sur la réunion du Comité clinique consultatif (Clinical Advisory Board) dédiée à la MPS IIIA et à la...
21 Décembre 2017 - 05:45PM
Business Wire
- Le Comité clinique consultatif est
composé d’experts de renommée internationale en thérapie génique et
traitement de maladies lysosomales
- Les discussions ont porté sur le design
de l’étude pivot dans la MPS IIIA et sur la stratégie de
développement clinique dans la gangliosidose à GM1
- Des informations précieuses ont été
fournies sur les attentes en matière de traitement et sur le besoin
urgent de trouver des solutions pour les atteintes neurologiques
dans la MPS IIIA
- Les cliniciens confirment la capacité
de Lysogene à délivrer directement dans le système nerveux central
(SNC) et sa stratégie de recrutement dans la MPS IIIA
Regulatory News:
Lysogene (FR0013233475 – LYS) (Paris:LYS), société
biopharmaceutique pionnière dans la thérapie génique ciblant les
maladies du système nerveux central (SNC), annonce avoir organisé
la première réunion de son Comité clinique consultatif (le « Comité
»), le 8 décembre dernier à New York, États-Unis.
Ce Comité, composé d’experts venant des États-Unis, d’Europe et
du Brésil, de renommée internationale en thérapie génique et en
traitement de maladies lysosomales, est présidé par le Professeur
Roberto Giugliani (Université de Rio Grande do Sul, Porto Allegre,
au Brésil) et le Professeur Frits Wijburg (Centre Médical
Académique AMC, aux Pays-Bas). Le Comité a été créé pour prodiguer
des conseils stratégiques à Lysogene sur ses programmes de
développement clinique, ainsi que sur son plan de commercialisation
de ses candidats-médicaments en thérapie génique pour les maladies
du SNC, dont les premiers adressent la Mucopolysaccharidose de type
IIIA (MPS IIIA) avec le produit LYS-SAF302 et la Gangliosidose à
GM1 (GM1) avec le produit LYS-GM101, qui sont deux indications
orphelines et mortelles pour lesquelles il n’y a actuellement pas
de traitement disponible.
Lysogene a obtenu pour ces deux programmes la désignation de
médicament orphelin, délivrée par l’Agence Européenne des
Médicaments (EMA) ainsi que de la Food and Drug Administration
(FDA), et la désignation de maladie pédiatrique rare, délivrée par
la FDA.
Lors de la réunion, le Comité a confirmé que « l’étude
pivot de Lysogene [dans la MPS IIIA] semble être unique et
avantageuse car implique une méthode d’administration plus efficace
[au niveau du SNC] que l’administration de médicament par voie
intraveineuse. Par ailleurs, Lysogene a sélectionné des critères
d’évaluation clinique et des outils d’évaluation qui, selon les
experts, permettent de mesurer des données cliniquement
pertinentes. »
Les membres du Comité ont été impressionnés par la qualité des
données de l’étude observationnelle de Lysogene dans la MPS IIIA,
qui seront utilisées comme bras contrôle pour l’étude pivot de
LYS-SAF302, menée en interaction avec la FDA et l’EMA. Les membres
du Comité ont confirmé que les données démontrent que la maladie
affecte principalement le SNC des patients. Les enfants atteints de
MPS IIIA souffrent de symptômes neurologiques, tels qu’un retard de
développement, des troubles du sommeil, une hyperactivité, et des
troubles moteurs. Les symptômes et la sévérité de la maladie
varient d’un enfant à l’autre, et il est nécessaire de comparer les
enfants traités avec des témoins appariés, en utilisant l’unique
outil validé et faisant l’objet d’un consensus international, à
savoir l’échelle de mesure nommée « Bayley Scales of Infant
and Toddler Development third edition » (BSID-III)1. Le Comité
a apporté un soutien significatif à la stratégie de recrutement des
patients de Lysogene.
Les principaux centres internationaux de thérapie génique et de
prise en charge de maladies lysosomales participeront à l'étude
pivot de LYS-SAF302.
LYS-SAF302 est un vecteur rAAV sérotype rh.10, incluant le gène
codant pour SGSH. Cette thérapie génique in vivo offre la
possibilité d’un traitement en une fois, en insérant une copie
saine du gène SGSH dans l’organisme, permettant ainsi au corps de
fabriquer l’enzyme manquante avec comme objectif de ralentir voire
stopper la progression de la maladie. La thérapie génique de
Lysogene est délivrée directement dans le SNC au cours d’une
procédure neurochirurgicale. Lysogene estime que l’apport du gène
déficient SGSH permettra aux patients souffrant de MPS IIIA de
produire de manière permanente l’enzyme fonctionnelle dans leur
cerveau, et de corriger ainsi les anormalités phénotypiques des
cellules du SNC.
Lysogene détient une licence exclusive pour l’utilisation du
vecteur rAAV sérotype rh.10 dans la MPS IIIA.
À propos de Lysogene
Lysogene est une société internationale biopharmaceutique
pionnière dans la recherche fondamentale et le développement
clinique de traitements des maladies rares du SNC. Lysogene a
généré un total de cinq années de données d’innocuité clinique
démontrant l’efficacité d’une route d’administration directe au SNC
dans le cadre de son premier essai de thérapie génique dans la MPS
IIIA. Lysogene a récemment achevé le recrutement des patients pour
la première étude pivot observationnelle internationale qui servira
de groupe de contrôle en vue de la première étude pivot dans la MPS
IIIA, qui devrait débuter au premier semestre 2018. Lysogene
prévoit également le démarrage d’un essai clinique dans la
Gangliosidose à GM1 en 2019.
Lysogene est cotée sur le marché réglementé d’Euronext à Paris
d’Euronext à Paris (code ISIN : FR0013233475). Plus d’informations
: www.lysogene.com.
1 Van der Lee et al (2017) Cognitive endpoints for therapy
development for neuronopathic Mucopolysaccharidoses: Results of a
consensus procedure. Mol Genet Metab
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