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Communiqué de presse: La FDA approuve ALTUVIIIO™ une fois par semaine – une nouvelle classe de facteur VIII de remplacement pour le traitement de l’hémophilie A, qui confère une protection significative contre les saignements

 La FDA approuve ALTUVIIIO™ une fois par semaine – une nouvelle classe de facteur VIII de remplacement pour le traitement de l’hémophilie A, qui confère une protection significative contre les saignements

Paris et Stockholm – Le 23 février 2023 – La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé ALTUVIIIO™ [facteur antihémophilique (recombinant), protéine de fusion-ehtl Fc-VWF-XTEN], anciennement efanesoctocog alpha, le premier facteur VIII de remplacement à action soutenue de sa classe pharmacothérapeutique. ALTUVIIIO est indiqué pour la prophylaxie de routine et le traitement ponctuel pour contrôler les épisodes hémorragiques, ainsi que pour la prise en charge périopératoire (chirurgicale), chez l’adulte et l’enfant atteints d’hémophilie A. ALTUVIIIO est le premier et le seul traitement de l’hémophilie A permettant d’obtenir des niveaux d’activité du facteur normaux ou quasi-normaux (supérieurs à 40 %) pendant presque toute la semaine, à raison d’une dose hebdomadaire, et de réduire significativement les saignements comparativement au traitement prophylactique antérieur par facteur VIII.

Paul HudsonDirecteur Général, Sanofi « L’approbation d’ALTUVIIIO permet aux patients et aux médecins de réimaginer la vie avec l’hémophilie. L’activité soutenue du facteur obtenue avec ALTUVIIIO a le potentiel de transformer le traitement de l’hémophilie. Pour la première fois, la possibilité d’obtenir une puissante protection contre les saignements, à raison d’une dose par semaine, est devenue une réalité pour les patients. La transformation en profondeur des paradigmes thérapeutiques pour améliorer la vie des patients, comme c’est la cas avec ALTUVIIIO, constitue la raison d’être de Sanofi. »

L’hémophilie A est une maladie rare qui dure toute la vie et se traduit par l'incapacité du sang à coaguler correctement, ce qui provoque des saignements excessifs et spontanés dans les articulations causant des lésions et douleurs chroniques et pouvant avoir d’importantes répercussions sur la qualité de vie. La gravité de l’hémophilie est fonction du niveau d’activité du facteur de coagulation dans le sang, avec une corrélation négative entre le risque de saignement et les niveaux d’activité du facteur.

Dr Lynn MalecDirectrice médicale du Comprehensive Center for Bleeding Disorders, Chercheure associée au Versiti Blood Research Institute et Professeure agrégée de médecine et de pédiatrie au Collège de médecine du Wisconsin« Cette approbation constitue un progrès clinique important pour les patients hémophiles car nous disposons désormais d’une option thérapeutique qui permet d’obtenir des niveaux élevés d’activité du facteur à raison d’une seule dose simplifiée par semaine. En maintenant un haut niveau d’activité du facteur pendant toute la semaine, ALTUVIIIO donne aux patients l’assurance d’être protégés contre les saignements. »

Il s’agit de la première approbation d’ALTUVIIIO. La FDA a accordé un examen prioritaire à cette demande – un statut qu’elle réserve aux médicaments qui ont le potentiel d’apporter des améliorations significatives au traitement, au diagnostic ou à la prévention de maladies graves. ALTUVIIIO a également été le premier facteur VIII de remplacement à obtenir la désignation de médicament innovant (Breakthrough Therapy) de la FDA en mai 2022. LA FDA lui a également accordé une évaluation accélérée (Fast Track ) en février 2021 et la désignation de médicament orphelin en août 2017.

Une soumission réglementaire est prévue dans l’Union européenne au deuxième semestre de 2023. La Commission européenne lui a accordé la désignation de médicament orphelin en juin 2019.

ALTUVIIIO redonne espoir aux patients atteints d’hémophilie A en les protégeant plus longtemps contre les saignements  

L’approbation de la FDA repose sur l’étude pivot XTEND-1 de phase III dont les résultats ont été récemment publiés dans The New England Journal of Medicine. Dans le cadre de cette étude, le traitement prophylactique hebdomadaire par ALTUVIIIO a atteint son critère d’évaluation primaire et a permis de prévenir les épisodes hémorragiques de manière cliniquement significative chez les personnes présentant une hémophilie A sévère, avec un taux de saignements annualisé (TSA) moyen de 0,70 (IC à 95 % : 0,5-1,0) et médian de 0 (Q1-Q3 : 0,0-1,0). ALTUVIIIO a atteint son principal critère d’évaluation secondaire avec une réduction significative du TSA de 77 %, comparativement à prophylaxie antérieure par facteur VIII, sur la base d’une comparaison entre patients (IC à 95 % : 58 %-87 %).

Des données supplémentaires ont montré qu’ALTUVIIIO a permis de prévenir les saignements intra-articulaires, avec un taux de saignements annualisé médian de 0 (Q1-Q3 : 0,0-1,0), et de résoudre 100 % des saignements intra-articulaires dans les articulations cibles, à savoir les articulations dans lesquelles se produisent des saignements répétés (genoux, chevilles ou coudes par exemple). ALTUVIIIO a permis d’obtenir une activité moyenne du facteur VIII supérieure à 40 % pendant presque toute la semaine et supérieure à 10 % au Jour 7 ; ces niveaux ont été associés à une diminution du risque de saignements. Dans le cadre de cette étude, ALTUVIIIO a été bien toléré et aucun inhibiteur anti-facteur VIII n’a été détecté, encore que le développement d’inhibiteurs soit possible après l’administration d’ALTUVIIIO.

Par ailleurs, les données intermédiaires de l’étude XTEND-Kids ont montré que les enfants de moins de 12 ans traités par ALTUVIIIO une fois par semaine pendant 26 semaines (n=23) ont présenté un TSA moyen de 0,5 (IC à 95 % : 0,2-1,3) et un TSA médian de 0 (Q1-Q3 : 0,0-1,3). Les résultats de sécurité ont été cohérents avec ceux de l’essai XTEND-1. Les résultats complets de l’essai XTEND-Kids seront présentés dans le cadre d’un prochain congrès médical.

Dans toutes les études, ALTUVIIIO a présenté un profil de sécurité bien établi et aucun inhibiteur anti-facteur VIII n’a été détecté, encore que le développement d’inhibiteurs soit possible après son administration. Les effets secondaires les plus fréquents (>10 %) d’ALTUVIIIO sont les maux de tête et l’arthralgie.

ALTUVIIIO est indiqué pour la prophylaxie de routine, le traitement ponctuel, le contrôle des épisodes hémorragiques et la prise en charge des saignements périopératoires. La dose recommandée simplifiée de 50 IU/kg est destinée à tous les patients, quel que soit le scénario clinique. La mise sur le marché d’ALTUVIIIO aux États-Unis est prévue pour avril.

Afin de s'assurer que les patients aient accès à la protection significative contre les saignements conférée par ALTUVIIIO, Sanofi fixera le prix d'ALTUVIIIO à parité avec le coût annuel du traitement d'un patient en prophylaxie par Eloctate [Facteur antihémophilique (recombinant), protéine de fusion Fc]. Sanofi fournira également des services et des ressources complets d'assistance aux patients en ligne et au 1.855.MyALTUVIIIO (692.5888). Aux Etats-Unis, ALTUVIIIO devrait être disponible en avril.

À propos d’ALTUVIIIO™ALTUVIIIO [facteur antihémophilique (recombinant), protéine de fusion-ehtl Fc-VWF-XTEN] est un nouveau facteur VIII de remplacement, indépendant du facteur von Willebrand (VWF), conçu pour prolonger la protection à raison d’une dose prophylactique par semaine, chez l’adulte et l’enfant atteints d’hémophilie A. La demi-vie d’ALTUVIIIO est trois à quatre fois plus longue que celle des facteurs VIII de remplacement standards ou à demi-vie prolongée. Il s’agit du premier facteur VIII de remplacement ayant montré qu’il pouvait surmonter l’effet-plafond du facteur von Willebrand, qui limite la demi-vie des facteurs VIII de remplacement ancienne génération. ALTUVIIIO repose sur la technologie innovante de fusion avec un fragment Fc auquel un fragment du facteur von Willebrand et des séquences polypeptidiques XTEN® ont été ajoutés de manière à prolonger sa présence dans la circulation sanguine.

À propos des programmes cliniques XTENDLe programme clinique XTEND se compose de deux essais de phase III pour le traitement de l’hémophilie A : XTEND-1 mené chez des patients de plus de 12 ans et XTEND-Kids mené chez des enfants de moins de 12 ans. Une étude d’extension (XTEND-ed) est également en cours.

L’étude XTEND-1 de phase III (NCT04161495) était une étude interventionnelle en ouvert, non randomisée, qui avait pour but d’évaluer la sécurité, l’efficacité et le profil pharmacocinétique d’ALTUVIIIO chez des personnes de plus de 12 ans (n=159) atteintes d’hémophilie A sévère, ayant déjà reçu un traitement par facteur VIII de remplacement. L’étude comportait deux groupes de traitement parallèles : un groupe de traitement prophylactique (groupe A, n=133) dans le cadre duquel les participants ayant déjà bénéficié d’une prophylaxie par facteur VIII ont commencé à recevoir une dose prophylactique hebdomadaire de 50 UI/kg d’ALTUVIIIO pendant 52 semaines et un groupe de traitement épisodique ou « à la demande » (groupe B, n=26), dans le cadre duquel les participants ont reçu une dose d’ALTUVIIIO de 50 UI/kg à la demande pendant 26 semaines, avant de passer à un traitement prophylactique hebdomadaire (50 UI/kg) pendant 26 autres semaines.

Le critère d’évaluation primaire était le taux de saignements annualisé (TSA) dans le Groupe A et le principal critère d’évaluation secondaire, la comparaison entre patients du TSA pendant le traitement prophylactique hebdomadaire par ALTUVIIIO, comparativement au TSA avec le traitement prophylactique antérieur, dans un sous-ensemble de participants du Groupe A ayant pris part à l’étude observationnelle (étude 242HA201/OBS16221).

L’étude XTEND-Kids (NCT04759131) était une étude interventionnelle en ouvert, non randomisée, de la sécurité, de l’efficacité et du profil pharmacocinétique d’une dose hebdomadaire d’ALTUVIIIO administrée à des enfants de moins de 12 ans (n=67) présentant une hémophilie A sévère ayant déjà été traités. Les patients ont reçu une dose prophylactique hebdomadaire d’ALTUVIIIO (50 UI/kg) pendant 52 semaines.

À propos de la collaboration entre Sanofi et Sobi La collaboration entre Sobi et Sanofi porte sur le développement et la commercialisation d’Alprolix® et d’Elocta®/Eloctate®. Les deux entreprises collaborent également au développement et à la commercialisation de l’efanesoctocog alpha ou ALTUVIIIO™ aux États-Unis. Sobi détient les droits sur le développement final et la commercialisation sur son territoire (principalement l’Europe, l’Afrique du Nord, la Russie et la plupart des pays du Moyen-Orient). Sanofi détient les droits sur le développement final et la commercialisation en Amérique du Nord et dans tous les autres pays ne faisant pas partie du territoire couvert par Sobi.

À propos de Sobi®Sobi est une entreprise biopharmaceutique internationale spécialisée dans le développement de traitements qui transforment la vie des personnes atteintes de maladies rares. Sobi offre un accès durable à des médicaments innovants dans les domaines de l’hématologie, de l’immunologie et de la médecine de spécialités. L’entreprise emploie environ 1 600 collaborateurs en Europe, en Amérique du Nord, au Moyen-Orient et en Asie. En 2022, Sobi a généré un chiffre d’affaires de 18,8 milliards de couronnes suédoises. Son action (STO:SOBI) est cotée au Nasdaq de Stockholm. Plus d’informations disponibles sur sobi.com, LinkedIn et YouTube.

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