Sensorion reçoit la désignation de maladie pédiatrique rare de la Food and Drug Administration américaine pour le traitement de la perte auditive liée au gène de l’otoferline
07 Novembre 2022 - 7:30AM
Business Wire
- OTOF-GT a pour objectif de restaurer l’audition des patients
atteints d’une déficience en otoferline
- Sensorion est en bonne voie pour déposer une demande
d’autorisation d’essai clinique pour OTOF-GT au S1 2023
Regulatory News:
Sensorion (FR0012596468 – ALSEN), société
biotechnologique pionnière au stade clinique dédiée au
développement de thérapies innovantes pour restaurer, traiter et
prévenir les pertes d’audition, annonce que la Food and Drug
Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de maladie
pédiatrique rare au programme le plus avancé de thérapie génique de
la Société, OTOF-GT, une thérapie génique prévue pour le traitement
de la perte auditive liée au gène de l’otoferline.
Le programme de développement du produit de thérapie génique de
Sensorion, OTOF-GT, vise à restaurer l’audition de patients
atteints de déficience en otoferline, l’une des formes les plus
fréquentes de surdité congénitale. La protéine de l’otoferline est
de grande taille et est délivrée à l’aide de deux vecteurs
standards de thérapie génique (AAV) dans l’oreille interne, elle
est ensuite ré-assemblée dans les cellules cibles. Les patients
présentant des mutations liées à un déficit en otoferline souffrent
d’une perte d’audition neurosensorielle prélinguale non syndromique
sévère à profonde. La déficience en otoferline pourrait être
responsable de près de 8% de tous les cas de déficience auditive
congénitale et environ 20 000 personnes sont concernées aux
Etats-Unis et en Europe1.
Sensorion continue de progresser dans ses plans de développement
préclinique et clinique pour OTOF-GT et est en bonne voie pour
déposer une demande d’autorisation d’essai clinique au premier
semestre 2023. En septembre 2022, la Société a reçu l’avis
favorable de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) pour la
désignation de médicament orphelin (ODD) pour OTOF-GT. La décision
a été adoptée par la Commission Européenne le 11 octobre 2022.
« Nous sommes vraiment satisfaits que la FDA ait reconnu le
caractère urgent du besoin de développer des thérapies pour cette
maladie pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement
approuvé. Cette importante désignation réglementaire nous
soutiendra dans le développement de cette thérapie potentiellement
transformatrice pour les patients, » a déclaré Géraldine Honnet,
Directrice Médicale de Sensorion. « Il s’agit d’une étape clé
pour notre franchise importante de thérapie génique, qui permet le
développement potentiel de solutions durables pour ces maladies
invalidantes et qui devient centrale dans l’évolution stratégique
de Sensorion. Cette désignation est un élément majeur qui permet à
Sensorion de progresser vers le développement clinique d’OTOF-GT en
2023. »
La FDA accorde la désignation de maladie pédiatrique rare aux
maladies graves et mortelles qui touchent essentiellement les
enfants âgés de 18 ans et moins, et affectant moins de 200 000
personnes aux Etats-Unis.
Dans le cadre de cette désignation, un promoteur qui reçoit une
approbation pour un médicament ou un produit biologique pour une «
maladie pédiatrique rare » peut bénéficier d’un bon qui peut être
échangé afin de recevoir une revue accélérée d’une demande de mise
sur le marché ultérieure pour un produit différent ou être vendu à
un autre promoteur pour une revue accélérée de sa demande de mise
sur le marché, ce qui représente une opportunité pour laquelle il
existe un marché dynamique.
À propos de Sensorion
Sensorion est une société de biotechnologie pionnière au stade
clinique dédiée au développement de thérapies innovantes pour
restaurer, traiter et prévenir les troubles de l’audition, un
important besoin médical non-satisfait.
Sensorion a développé une plateforme unique de R&D pour
approfondir sa compréhension de la physiopathologie et de
l’étiologie des maladies de l’oreille interne, lui permettant de
sélectionner les meilleures cibles thérapeutiques et mécanismes
d’action appropriés à ses candidats médicaments. Son portefeuille
comprend des programmes de petites molécules ainsi qu’un
portefeuille préclinique de thérapies géniques de l’oreille
interne.
Son portefeuille de produits en phase clinique comprend un
produit de Phase 2 : le SENS-401 (Arazasetron) qui progresse dans
une étude clinique de Preuve de Concept dans l’ototoxicité induite
par le cisplatine (CIO), et dans une étude en partenariat avec
Cochlear Limited, chez des patients devant recevoir un implant
cochléaire. Une étude de Phase 2 du SENS-401 dans la perte auditive
neurosensorielle soudaine (SSNHL) a également été finalisée en
janvier 2022.
Sensorion poursuit sa large collaboration stratégique avec
l’Institut Pasteur ciblant la génétique de l’audition. Sensorion
développe deux programmes de thérapie génique visant à corriger les
formes monogéniques héréditaires de surdité, parmi lesquelles
OTOF-GT, visant la surdité causée par une mutation du gène codant
pour l’Otoferline, et la perte auditive liée à la mutation du gène
GJB2, afin de potentiellement traiter d’importants segments de
perte auditive chez les adultes et les enfants (GJB2-GT). La
société travaille également sur l’identification de biomarqueurs
afin d’améliorer le diagnostic de ces maladies peu ou mal
soignées.
www.sensorion.com
Étiquette : SENSORION ISIN : FR0012596468
Mnémonique : ALSEN
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relatives à Sensorion et à ses activités. Sensorion estime que ces
déclarations prospectives reposent sur des hypothèses raisonnables.
Cependant, aucune garantie ne peut être donnée quant à la
réalisation des prévisions exprimées dans ces déclarations
prospectives qui sont soumises à des risques, dont ceux décrits
dans le Rapport Financier Annuel 2021 publié le 28 avril 2022 et
disponible sur le site internet de la Société, et à l’évolution de
la conjoncture économique, des marchés financiers et des marchés
sur lesquels Sensorion est présente. Les déclarations prospectives
figurant dans le présent communiqué sont également soumises à des
risques inconnus de Sensorion ou que Sensorion ne considère pas
comme significatifs à cette date. La réalisation de tout ou partie
de ces risques pourrait conduire à ce que les résultats réels,
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diffèrent significativement des résultats, conditions financières,
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violation des dispositions légales en vigueur. Les personnes en
possession du communiqué doivent donc s’informer des éventuelles
restrictions locales et s’y conformer.
____________________________ 1 Rodríguez-Ballesteros M, Reynoso
R, Olarte M, Villamar M, Morera C, Santarelli R, Arslan E, Medá C,
Curet C, V�lter C, Sainz-Quevedo M, Castorina P, Ambrosetti U,
Berrettini S, Frei K, Tedín S, Smith J, Cruz Tapia M, Cavallé L,
Gelvez N, Primignani P, Gómez-Rosas E, Martín M, Moreno-Pelayo MA,
Tamayo M, Moreno-Barral J, Moreno F, del Castillo I. A multicenter
study on the prevalence and spectrum of mutations in the otoferlin
gene (OTOF) in subjects with nonsyndromic hearing impairment and
auditory neuropathy. Hum Mutat. 2008 Jun;29(6):823-31. doi:
10.1002/humu.20708. PMID: 18381613.
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