Lysogene a réuni son premier Conseil consultatif de parents d’enfants souffrant de MPS IIIA
21 Septembre 2017 - 7:00AM
Business Wire
- Premier conseil consultatif réunissant
des parents d’enfants souffrant de MPS IIIA, une maladie rare et
incurable du système nerveux central
- Ce conseil consultatif a permis de
collecter des informations précieuses sur les attentes des parents
concernant le traitement et notamment sur l’urgence de traiter la
composante neurologique de la maladie
- Les parents soutiennent la stratégie de
recrutement de Lysogene et lui font confiance pour ses futurs
essais cliniques
Regulatory News:
Lysogene (la « Société » FR0013233475 – LYS) (Paris:LYS),
société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique
ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), annonce
avoir organisé le premier Conseil consultatif de parents, destiné à
la famille et l’entourage des enfants souffrant de
Mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA), également connue
sous le nom de maladie de Sanfilippo de type A, en août 2017 à
Minneapolis aux États-Unis.
Le Conseil consultatif de parents, entièrement dédié aux
questions, attentes et inquiétudes autour de l’enfant malade, a été
organisé par Lysogene en collaboration avec la National MPS
society, la Cure Sanfilippo Foundation et le Centre d’information
et d’étude sur la participation à la recherche clinique
(Center for Information and Study on Clinical Research
Participation - CISCRP). Les objectifs du Conseil étaient de
mieux comprendre la façon dont les patients et leur entourage
vivent la maladie, d’évaluer leur perception générale des essais
cliniques dans la MPS IIIA et de solliciter leur point de vue et
réactions à propos de la conception des essais cliniques envisagés
dans le traitement de la MPS IIIA.
Les membres du Conseil, composé de parents et/ou entourage
d’enfants atteints de MPS IIIA, ont fait part de leur expérience
personnelle de la maladie et des difficultés liées à la
participation à un essai clinique. A l’occasion de cette rencontre,
les parents ont confirmé l’impact considérable de cette pathologie
sur la vie de la famille, qui s’en trouve bouleversée, et les
écarts importants entre les enfants (symptômes, gravité de leur
état...). Les enfants atteints de MPS IIIA présentent des symptômes
neurologiques, tels qu'un retard dans le développement cognitif, de
troubles du sommeil, d'hyperactivité et de troubles moteurs (comme
des difficultés de préhension ou pour tourner la tête sur le
côté).
« Depuis toujours, Lysogene place le patient au cœur de la
conception de ses essais cliniques. Les commentaires et
recommandations du Conseil consultatif de parents sont une aide
précieuse pour continuer notre effort, » a déclaré Samantha
Parker, Chief Patient Access Officer de Lysogene. « Les
apports fournis par le Conseil ont dépassé nos attentes et
nous remercions les familles pour leur engagement évident et leur
participation active. Ces données précieuses nous aideront à
concevoir notre essai clinique pivot dans la MPS IIIA. »
« Nous sommes heureux de cette opportunité de mettre en
place un Conseil consultatif de parents en partenariat avec
Lysogene, car c’est une nouvelle façon de donner la parole aux
familles qui sont affectées par cette terrible maladie » a déclaré
Annick Anderson, Directrice des Services de recherche du CISCRP.
« Comprendre le chemin parcouru par ces familles pour obtenir
un diagnostic et les difficultés rencontrées pour prendre soin d'un
enfant qui souffre de MPS IIIA, permettront à terme d’élaborer de
meilleurs traitements pour ces patients. »
À propos du CISCRP
Le Centre d’information et d’étude sur la participation à
la recherche clinique (Center for Information & Study on
Clinical Research Participation—CISCRP) est une organisation
américaine indépendante à but non lucratif dont l’objectif est
d’impliquer le public et le patient dans le processus de recherche
clinique en tant que partenaires de ce processus. Le CICRP fournit
gratuitement des informations au public et aux patients dans le
cadre d’actions de sensibilisation et d’éducation. Rendez-vous sur
le site www.CISCRP.org pour obtenir des informations plus
détaillées ou pour soutenir les actions du CISCRP.
À propos de Lysogene
Lysogene (www.lysogene.com) est une société internationale
biopharmaceutique pionnière dans la recherche fondamentale et le
développement clinique de traitements des maladies rares du SNC.
Lysogene a généré un total de cinq années de données d’innocuité
clinique démontrant l’efficacité d’une route d’administration
directe au SNC dans le cadre de son premier essai de thérapie
génique dans la MPS IIIA. Lysogene a récemment achevé le
recrutement des patients pour la première étude pivot
observationnelle internationale qui servira de groupe de contrôle
en vue de la première étude pivot dans la MPS IIIA, qui devrait
débuter au premier semestre 2018. Lysogene prévoit également
le démarrage d’un essai clinique dans la gangliosidose à GM1 en
2019. Lysogene a obtenu pour ces deux programmes la désignation de
médicament orphelin, délivrée par l’EMA et par la FDA, et la
désignation de maladie pédiatrique rare, délivrée par la FDA.
Lysogene est cotée sur le marché réglementé d’Euronext à Paris
d’Euronext à Paris (code ISIN : FR0013233475). Plus d’informations
: www.lysogene.com.
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