- Journée R&D consacrée à la thérapie génique pour les
troubles de l’oreille interne le 6 avril 2023
Regulatory News:
Sensorion (FR0012596468 – ALSEN), société de
biotechnologie pionnière au stade clinique, spécialisée dans le
développement de thérapies géniques pour l’oreille interne,
présentera de nouvelles données permettant l’identification d’un
candidat thérapeutique pour le programme GJB2-GT, afin de traiter
la perte d’audition liée à des mutations du gène GJB2, à l’occasion
de sa Journée R&D, qui a lieu aujourd’hui, jeudi 6 avril 2023
(informations relatives à cet évènement ci-dessous).
Le candidat thérapeutique, conçu avec une capside virale
adéno-associée (AAV) spécifique, cible les cellules ciliées clés
qui expriment habituellement GJB2 et ne provoque pas
d’ototoxicité.
Sensorion fera avancer son candidat vers des activités
nécessaires à la soumission d’une demande d’autorisation d’essai
clinique auprès de la Food and Drug Administration (FDA) américaine
permettant un développement clinique dans trois indications liées
aux mutations du gène GJB2 : des formes précoces de presbyacousie
sévère chez les adultes, la perte d’audition pendant l’enfance et
la perte d’audition pédiatrique congénitale.
Géraldine Honnet, Directrice Médicale de Sensorion, a
déclaré : « Nous sommes très fiers d’avoir sélectionné un candidat
médicament pour notre programme GJB2-GT, le deuxième programme de
notre portefeuille passionnant de candidats de thérapie génique,
développé en collaboration avec l’Institut Pasteur. GJB2-GT a le
potentiel de proposer des solutions thérapeutiques pérennes aux
patients souffrant de troubles de l’audition dus à des mutations du
gène GJB2.
« Sensorion estime que la thérapie a le potentiel de transformer
des vies et nous sommes ravis de faire progresser ce candidat
prometteur vers un développement clinique. Nous pensons avoir
sélectionné un candidat qui est optimal et bien intégré dans le
cadre de nos capacités internes de production CMC, ce qui permet un
transfert de technologie simplifié à nos partenaires de production
pharmaceutiques CDMO ».
Sensorion, en collaboration avec l’Institut Pasteur, a obtenu
des données de Preuve de Concept (POC) positives chez des Primates
Non-Humains et des modèles de souris reproduisant les formes
congénitales et progressives présentes chez l’homme, qui confirment
le potentiel du candidat à traiter les pertes d’audition liées aux
mutations du gène GJB2.
Christine Petit, Professeur à l’Institut Pasteur et
Professeur au Collège de France, a ajouté : « Les formes
génétiques de surdité restent incurables. La connaissance de
l’architecture génétique de la surdité humaine a ouvert la voie au
développement de traitements basés notamment sur la thérapie
génique. La conception, l’optimisation et la définition précise du
champ d’application des produits de thérapie génique dépendent
essentiellement de modèles pertinents de formes humaines de surdité
causées par diverses variantes pathogènes des gènes de la
surdité.
« Dans le cadre de notre collaboration avec Sensorion, qui vise
les différentes formes de surdité liées à des défauts du gène GJB2,
codant pour la protéine Connexine 26, le développement de
différents modèles de souris reproduisant les indications cliniques
liées aux déficits en GJB2 nous a permis de faire progresser vers
un développement préclinique un produit de thérapie génique
prometteur ciblant les cellules cochléaires qui fabriquent
spécifiquement la Connexine 26 ».
Les mutations du gène GJB2 sont les formes les plus fréquentes
de surdité congénitale et il est estimé qu’elles affectent environ
300 000 patients adultes et pédiatriques aux Etats-Unis, en Europe
et au Japon. La sévérité de ces mutations varie de légère à
profonde, mais elle oscille généralement de sévère à profonde.
En parallèle, Sensorion prévoit la soumission d’une demande
d’autorisation d’essai clinique, au cours de ce trimestre, pour
OTOF-GT, son programme de thérapie génique à double vecteur AAV
pour le traitement des pertes d’audition dont souffrent les enfants
nés avec une déficience en otoferline. Sensorion a reçu la
Désignation de Médicament Orphelin pour OTOF-GT de la part de la
Food and Drug Administration américaine et de l’Agence Européenne
des Médicaments.
Journée R&D consacrée à la thérapie
génique pour les maladies de l’oreille interne
Sensorion organise une Journée R&D qui se tiendra le
jeudi 6 avril 2023, à 14h CEST (8h EDT). L’évènement se tiendra à
l’Institut de l’Audition, centre de l’Institut Pasteur, situé au
63, rue de Charenton, 75012 à Paris, en France. Une retransmission
en direct et un replay de la présentation seront également
disponibles. Pour vous inscrire à la retransmission en direct,
veuillez cliquer ici.
L’équipe de direction de Sensorion, dont notamment Nawal Ouzren,
Directrice Générale, Géraldine Honnet, Directrice Médicale, Laurent
Désiré, Ph.D., Directeur du Développement Préclinique et Christine
Le Bec, Ph.D., Directrice CMC Thérapie Génique, fera le point sur
les plans de développement de la Société et les jalons attendus en
2023.
L’évènement comprendra également des présentations de cliniciens
et de scientifiques internationaux de renom du domaine de
l’audition, qui porteront sur les besoins du patient, le paysage
thérapeutique et le marché ainsi que l’approche chirurgicale
propres aux secteurs clés des formes monogéniques héréditaires de
surdité.
Cette journée R&D Day accueillera les intervenants suivants
:
- Le Professeur Christine Petit, M.D., Ph.D., Professeur
émérite au Collège de France, Professeur de « Classe Exceptionnelle
» à l’Institut Pasteur, Directrice du laboratoire d’innovation en
thérapies de l’audition, à Paris, en France
- Barbara Kelley, Directrice de l’Association Américaine
des Malentendants (Hearing Loss Association of America, HLAA), la
principale association nationale américaine pour la représentation
des personnes souffrant de troubles de l’audition, à Washington DC,
aux Etats-Unis
- Le Professeur Natalie Loundon, M.D., Ph.D., Directrice
du Centre de Recherche en Audiologie pédiatrique, Chirurgien tête
et cou et ORL (oto-rhino-laryngologie) pédiatrique à l’Hôpital
Necker Enfants Malades, AP-HP, à Paris, en France
Programme de la Journée R&D :
- Mot de bienvenue et introduction, Nawal Ouzren
- Prise en compte du ressenti du patient pour les soins de
demain, Barbara Kelley
- Surdité : De l’architecture génétique à la thérapie
génique, Pr Christine Petit
- Programme GJB2-GT : Les données qui guideront les prochaines
étapes, Dr Laurent Désiré
- Programme GJB1-GT : Les Etudes d’Histoire Naturelle pour
préparer l’exécution des essais cliniques, Dr Géraldine
Honnet
- Déficience en otoferline : Approches de la restauration de
l’audition, Pr Natalie Loundon
- Programme OTOF-GT : SENS-501, le programme de thérapie
génique le plus avancé de Sensorion, Dr Laurent Désiré
- Permettre une fabrication des thérapies géniques et un
contrôle analytique fiables, Dr Christine Le Bec
- Session de questions et réponses et clôture
À propos de Sensorion
Sensorion est une société de biotechnologie pionnière au stade
clinique dédiée au développement de thérapies géniques innovantes
pour restaurer les troubles de l’audition, un important besoin
médical non-satisfait.
Sensorion a développé une plateforme unique de R&D pour
approfondir sa compréhension de la physiopathologie et de
l’étiologie des maladies de l’oreille interne, lui permettant de
sélectionner les meilleures cibles thérapeutiques et mécanismes
d’action appropriés à ses candidats médicaments.
Sensorion développe dans le cadre de la mise en place d’une
large collaboration stratégique ciblant la génétique de l’audition
avec l’Institut Pasteur, deux programmes de thérapie génique visant
à corriger les formes monogéniques héréditaires de surdité. OTOF-GT
vise la surdité causée par des mutations du gène codant pour
l’otoferline et GJB2-GT cible la perte auditive liée à des
mutations du gène GJB2, afin de potentiellement traiter
d’importants segments de perte auditive chez les adultes et les
enfants. La société travaille également sur l’identification de
biomarqueurs afin d’améliorer le diagnostic de ces maladies peu ou
mal soignées.
Le portefeuille de Sensorion comprend également des programmes
de petite molécule au stade clinique pour le traitement et la
prévention des troubles de l’audition.
Son portefeuille de produits en phase clinique comprend un
produit de Phase 2 : le SENS-401 (Arazasetron) qui progresse dans
une étude clinique de Preuve de Concept dans l’ototoxicité induite
par le cisplatine (CIO), et dans une étude en partenariat avec
Cochlear Limited, chez des patients devant recevoir un implant
cochléaire. Une étude de Phase 2 du SENS-401 dans la perte auditive
neurosensorielle soudaine (SSNHL) a également été finalisée en
janvier 2022.
www.sensorion.com
Étiquette : SENSORION ISIN : FR0012596468
Mnémonique : ALSEN
Avertissement
Le présent communiqué contient des déclarations prospectives
relatives à Sensorion et à ses activités. Sensorion estime que ces
déclarations prospectives reposent sur des hypothèses raisonnables.
Cependant, aucune garantie ne peut être donnée quant à la
réalisation des prévisions exprimées dans ces déclarations
prospectives qui sont soumises à des risques, dont ceux décrits
dans le Rapport Financier Annuel 2022 publié le 30 mars 2023 et
disponible sur le site internet de la Société, et à l’évolution de
la conjoncture économique, des marchés financiers et des marchés
sur lesquels Sensorion est présente. Les déclarations prospectives
figurant dans le présent communiqué sont également soumises à des
risques inconnus de Sensorion ou que Sensorion ne considère pas
comme significatifs à cette date. La réalisation de tout ou partie
de ces risques pourrait conduire à ce que les résultats réels,
conditions financières, performances ou réalisations de Sensorion
diffèrent significativement des résultats, conditions financières,
performances ou réalisations exprimés dans ces déclarations
prospectives. Le présent communiqué et les informations qu’il
contient ne constituent pas, ni ne sauraient être interprétés comme
une offre ou une invitation de vente ou de souscription, ou la
sollicitation de tout ordre ou invitation d’achat ou de
souscription d’actions Sensorion dans un quelconque pays. La
diffusion de ce communiqué dans certains pays peut constituer une
violation des dispositions légales en vigueur. Les personnes en
possession du communiqué doivent donc s’informer des éventuelles
restrictions locales et s’y conformer.
Consultez la
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Relations investisseurs David Lawrence, Directeur
Financier (Royaume-Uni / Etats-Unis) Noémie Djokovic, Chargée des
Relations Investisseurs et de la Communication (Europe / France)
ir.contact@sensorion-pharma.com
Relations presse Consilium Communication Stratégique
Matthew Cole/Jessica Hodgson/Sue Stuart +44 7593 572720 +44 7561
424788 sensorion@consilium-comms.com
Sensorion (EU:ALSEN)
Graphique Historique de l'Action
De Mar 2024 à Avr 2024
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De Avr 2023 à Avr 2024