Sensorion soumet une demande d’autorisation d’essai clinique, en Europe, pour OTOF-GT, son produit de thérapie génique le plus avancé
19 Juillet 2023 - 7:30AM
Business Wire
Regulatory News:
Sensorion (FR0012596468 – ALSEN) (Paris:ALSEN) société de
biotechnologie pionnière au stade clinique, dédiée au développement
de thérapies innovantes pour restaurer, traiter et prévenir les
pertes d’audition, annonce aujourd'hui avoir soumis une demande
d’autorisation d’essai clinique (CTA) pour initier un essai
clinique de phase 1/2 avec OTOF-GT en Europe (France, Italie et
Allemagne).
Pour rappel, le 10 juillet 2023, Sensorion a soumis une première
demande pour OTOF-GT auprès de l'Agence britannique de
réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA).
L'essai clinique de phase 1/2, Audiogene, vise à évaluer la
sécurité, la tolérance et l'efficacité de l'administration
intra-cochléaire d'OTOF-GT, pour le traitement de la perte auditive
liée au gène de l'otoferline chez des patients âgés de 6 à 31 mois.
La soumission du CTA fait suite à des études précliniques
approfondies ayant permis l’évaluation de la sécurité et de
l’efficacité d’OTOF-GT et à la réussite de la production d’un lot
du produit pharmaceutique de thérapie génique pour l’essai
clinique.
OTOF-GT, le programme de thérapie génique Adéno-Associé (AAV) à
double vecteur de Sensorion est développé dans l’optique de
restaurer l’audition des patients porteurs de mutations liées à un
déficit en otoferline souffrant d’une perte d’audition
neurosensorielle sévère à profonde, prélinguale, et non
syndromique. L’otoferline est une protéine qui est exprimée dans
les cellules ciliées internes (IHC) présentes dans la cochlée et
qui est essentielle à la transmission du signal jusqu’au nerf
auditif. La perte d’audition liée à la déficience en otoferline est
responsable de près de 8% de tous les cas de déficience auditive
congénitale et environ 20 000 personnes sont concernées aux
Etats-Unis et en Europe1. OTOF-GT a reçu précédemment la
désignation de médicament orphelin (ODD) de la Food and Drug
Administration (FDA)2 américaine et de l’Agence européenne des
médicaments (EMA)3 ainsi que la désignation de maladie pédiatrique
rare (RPDD) de la FDA au 4e trimestre 2022.
Nawal Ouzren, directrice générale de Sensorion, a
commenté : « Nos programmes de thérapie génique, dont OTOF-GT est
le projet le plus avancé, ouvrent de grands espoirs pour de
nombreux enfants atteints de surdité congénitale, aujourd’hui
privés de traitements curatifs approuvés. Avec ce dépôt de demande
d’autorisation en Europe, nous franchissons les dernières étapes
avant le démarrage de l’essai clinique pour OTOF-GT, et confortons
notre place parmi les leaders dans le domaine des thérapies
géniques appliquées aux troubles de l’audition. Nous restons
concentrés sur le calendrier de développement et sur la
valorisation de ce portefeuille de candidat-médicaments innovants,
dans le respect des engagements pris vis-à-vis des patients, des
partenaires académiques et hospitaliers nous accompagnant et des
actionnaires qui nous soutiennent ».
Géraldine Honnet, directrice médicale de Sensorion, a
ajouté : « Nous sommes impatients d’entrer en phase clinique pour
OTOF-GT, notre premier programme de thérapie génique, pour répondre
à des besoins médicaux non satisfaits dans le domaine complexe de
l'audition. Dans l'attente des autorisations des autorités
réglementaires, nous nous tenons prêts à recruter les premiers
patients, âgés de 6 à 31 mois, et à leur offrir l’accès à un
traitement innovant ayant le potentiel de corriger leur perte
d’audition liée à un déficit en otoferline. La perte auditive
causée par des mutations du gène codant pour l’otoferline est une
maladie handicapante pour laquelle aucun médicament n'est
actuellement approuvé ».
À propos de Sensorion Sensorion est une société de
biotechnologie pionnière au stade clinique dédiée au développement
de thérapies innovantes pour restaurer, traiter et prévenir les
troubles de l’audition, un important besoin médical non-satisfait.
Sensorion a développé une plateforme unique de R&D pour
approfondir sa compréhension de la physiopathologie et de
l’étiologie des maladies de l’oreille interne, lui permettant de
sélectionner les meilleures cibles thérapeutiques et mécanismes
d’action appropriés à ses candidats médicaments. Sensorion
développe dans le cadre de la mise en place d’une large
collaboration stratégique ciblant la génétique de l’audition avec
l’Institut Pasteur, deux programmes de thérapie génique visant à
corriger les formes monogéniques héréditaires de surdité. OTOF-GT
vise la surdité causée par des mutations du gène codant pour
l’otoferline et GJB2-GT cible la perte auditive liée à des
mutations du gène GJB2, afin de potentiellement traiter
d’importants segments de perte auditive chez les adultes et les
enfants. La société travaille également sur l’identification de
biomarqueurs afin d’améliorer le diagnostic de ces maladies
Sensorion peu ou mal soignées. Le portefeuille de comprend
également des programmes de petite molécule au stade clinique pour
le traitement et la prévention des troubles de l’audition. Son
portefeuille de produits en phase clinique comprend un produit de
Phase 2 : le SENS-401 (Arazasetron) qui progresse dans une étude
clinique de Preuve de Concept dans l’ototoxicité induite par le
cisplatine (CIO), et dans une étude en partenariat avec Cochlear
Limited, chez des patients devant recevoir un implant cochléaire.
Une étude de Phase 2 du SENS-401 dans la perte auditive
neurosensorielle soudaine (SSNHL) a également été finalisée en
janvier 2022. www.sensorion.com
Label: SENSORION ISIN: FR0012596468 Mnemonic:
ALSEN
Avertissement Le présent communiqué contient des
déclarations prospectives relatives à Sensorion et à ses activités.
Sensorion estime que ces déclarations prospectives reposent sur des
hypothèses raisonnables. Cependant, aucune garantie ne peut être
donnée quant à la réalisation des prévisions exprimées dans ces
déclarations prospectives qui sont soumises à des risques, dont
ceux décrits dans le Rapport Financier Annuel 2022 publié le 30
mars 2023 et disponible sur le site internet de la Société, et à
l’évolution de la conjoncture économique, des marchés financiers et
des marchés sur lesquels Sensorion est présente. Les déclarations
prospectives figurant dans le présent communiqué sont également
soumises à des risques inconnus de Sensorion ou que Sensorion ne
considère pas comme significatifs à cette date. La réalisation de
tout ou partie de ces risques pourrait conduire à ce que les
résultats réels, conditions financières, performances ou
réalisations de Sensorion diffèrent significativement des
résultats, conditions financières, performances ou réalisations
exprimés dans ces déclarations prospectives. Le présent communiqué
et les informations qu’il contient ne constituent pas, ni ne
sauraient être interprétés comme une offre ou une invitation de
vente ou de souscription, ou la sollicitation de tout ordre ou
invitation d’achat ou de souscription d’actions Sensorion dans un
quelconque pays. La diffusion de ce communiqué dans certains pays
peut constituer une violation des dispositions légales en vigueur.
Les personnes en possession du communiqué doivent donc s’informer
des éventuelles restrictions locales et s’y conformer.
1 Rodríguez-Ballesteros M, Reynoso R, Olarte M, Villamar M,
Morera C, Santarelli R, Arslan E, Medá C, Curet C, V�lter C,
Sainz-Quevedo M, Castorina P, Ambrosetti U, Berrettini S, Frei K,
Tedín S, Smith J, Cruz Tapia M, Cavallé L, Gelvez N, Primignani P,
Gómez-Rosas E, Martín M, Moreno-Pelayo MA, Tamayo M, Moreno-Barral
J, Moreno F, del Castillo I. A multicenter study on the prevalence
and spectrum of mutations in the otoferlin gene (OTOF) in subjects
with nonsyndromic hearing impairment and auditory neuropathy. Hum
Mutat. 2008 Jun;29(6):823-31. doi: 10.1002/humu.20708. PMID:
18381613. 2 FDA Orphan Drug Designations and Approvals
https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/listResult.cfm
3 EU Community Register of orphan medicinal products
https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/o2698.htm
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