Acadia Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq:ACAD) a annoncé aujourd’hui
que Santé Canada a accepté sa présentation de drogue nouvelle (PDN)
pour la trofinetide dans le traitement du syndrome de Rett, un
trouble rare du neurodéveloppement. Santé Canada a accordé à la
présentation d’Acadia le statut d’évaluation prioritaire.
« Le syndrome de Rett est un trouble du neurodéveloppement
complexe et profondément débilitant qui se manifeste différemment
d’un(e) patient(e) à l’autre et peut entraîner une série de
symptômes imprévisibles », explique Pamela di Cenzo,
vice-présidente, directrice générale, Maladies rares, Canada, chez
Acadia. « Si l’autorisation de mise sur le marché est accordée, la
trofinetide sera le premier médicament approuvé pour traiter le
syndrome de Rett au Canada ».
Santé Canada accorde un statut d’évaluation prioritaire aux
présentations de médicaments destinés au traitement, à la
prévention ou au diagnostic de maladies ou d’affections graves,
mettant la vie en danger ou sévèrement débilitantes, pour
lesquelles il existe des preuves substantielles d’efficacité
clinique démontrant que le médicament répond à un besoin médical
non satisfait ou que le profil bienfaits/risques est sensiblement
meilleur que celui des médicaments existants.
« L’O.R.S.A. se réjouit que Santé Canada ait accordé une
évaluation prioritaire à ce traitement prometteur qui, s’il est
approuvé, constituera une étape importante pour répondre aux
besoins médicaux non satisfaits des Canadiens vivant avec le
syndrome de Rett », déclare Sabrina Millson, présidente de
l’Ontario Rett Syndrome Association (O.R.S.A.). « Notre communauté
de patients, de soignants et de sympathisants est enthousiaste à
l’idée de disposer d’une option thérapeutique pour le syndrome de
Rett. »
Le dépôt auprès de Santé Canada est étayé par les résultats de
l’étude pivot positive de phase 3 LAVENDER™ évaluant l’efficacité
et l’innocuité de la trofinetide par rapport à un placebo chez 187
filles et jeunes femmes atteintes du syndrome de Rett. Les critères
d’évaluation coprimaires sont le changement par rapport à la ligne
de base du score total du Rett Syndrome Behaviour Questionnaire
(RSBQ), une évaluation du soignant, et le score de l’échelle
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I), selon la
perspective vue du clinicien, à la semaine 12, tous deux étant
statiquement significatifs. Le critère d’évaluation secondaire
principal, qui évaluait l’amélioration de la communication, s’est
également révélé statistiquement significatif. La trofinetide a été
approuvée pour le traitement du syndrome de Rett chez les patients
adultes et pédiatriques âgés de deux ans et plus aux États-Unis,
mais n’est pas actuellement autorisée à la vente au Canada pour le
traitement du syndrome de Rett.
À propos du syndrome de Rett
Le syndrome de Rett est un trouble du neurodéveloppement rare
d’origine génétique qui survient principalement chez les femmes
après un développement presque normal au cours des deux premières
années de la vie.1,2 Il est causé par des mutations sur le
chromosome X d’un gène appelé MECP2.3 Le syndrome de Rett est un
trouble complexe et multisystémique qui entraîne une altération
profonde des fonctions du système nerveux central (SNC), y compris
la perte des capacités de communication, l’utilisation délibérée
des mains, des anomalies de la démarche et des mouvements
stéréotypés des mains, tels que des automatismes de torsion,
d’applaudissement, de frappe, de mise en bouche et de lavage ou de
frottement.2
Le syndrome de Rett touche dans le monde entier environ une
naissance féminine sur 10000 à 15 000.4 Au Canada, la prévalence du
syndrome de Rett est estimée entre 600 et 900 patientes.5 Les
enfants atteints du syndrome de Rett connaissent une période de
régression développementale entre 18 et 30 mois, qui est
généralement suivie d’une période de plateau qui dure des années,
voire des décennies.1-3 Le syndrome de Rett est diagnostiqué sur la
base d’une évaluation clinique, généralement vers l’âge de trois
ans.2,6
À propos d’Acadia Pharmaceuticals Inc.
Acadia réalise des percées dans le domaine des neurosciences
afin d’améliorer la vie. Depuis 30 ans, nous travaillons à
l’avant-garde des soins de santé pour apporter des solutions
vitales aux personnes qui en ont le plus besoin. Nous avons élaboré
et commercialisé aux États-Unis le premier et le seul médicament
autorisé par la FDA pour traiter les hallucinations et les délires
associés à la psychose de la maladie de Parkinson et le premier et
le seul médicament autorisé par la FDA pour le traitement du
syndrome de Rett. Nos efforts de développement au stade clinique se
concentrent sur le syndrome de Prader-Willi, la psychose liée à la
maladie d’Alzheimer et de nombreux autres programmes ciblant les
symptômes neuropsychiatriques associés aux troubles du système
nerveux central. Pour plus d’informations, rendez-vous sur
CA.Acadia.com/FR et suivez-nous sur LinkedIn et Twitter.
Énoncés prospectifs
Le présent communiqué de presse contient des énoncés prospectifs
au sens du Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Les
énoncés prospectifs comprennent tous les énoncés autres que les
énoncés de faits historiques et peuvent être identifiés par des
termes tels que « est destiné », « peut », « sera », « devrait », «
peut » « pourrait », « s’attend à », « planifie », « anticipe », «
croit », « estime », « projette », « prédit », « potentiel » et des
expressions similaires (y compris la forme négative de celles-ci)
destinées à identifier les énoncés prospectifs. Les énoncés
prospectifs contenus dans le présent communiqué de presse
comprennent, sans s’y limiter, des déclarations concernant : i)
l'approbation potentielle de la trofinetide en tant que première
option au Canada pour le traitement du syndrome de Rett, ii)
l’efficacité et le profil d’innocuité de la trofinetide pour les
patient(e)s atteint(e)s du syndrome de Rett, iii) l’approbation de
la commercialisation au Canada, notamment l’importance de la
trofinetide pour le traitement du syndrome de Rett, si elle est
approuvée, pour les patient(e)s atteint(e)s du syndrome de Rett ou
les familles de patient(e)s atteint(e)s du syndrome de Rett et (iv)
la capacité de la trofinetide à répondre aux besoins médicaux non
satisfaits des Canadiens atteints du syndrome de Rett. Les énoncés
prospectifs sont soumis à des risques connus et inconnus, à des
incertitudes, à des hypothèses et à d’autres facteurs qui peuvent
faire en sorte que nos résultats réels, nos performances ou nos
réalisations diffèrent matériellement et négativement de ceux
anticipés ou sous-entendus dans nos énoncés prospectifs. Ces
risques, incertitudes, hypothèses et autres facteurs comprennent,
sans s’y limiter : la capacité de la trofinetide à fournir des
résultats efficaces et d’innocuité aux patient(e)s, s'il est
approuvé, notre dépendance à l’égard de la poursuite de la
commercialisation réussie de DaybueTM aux États-Unis, où il est
approuvé, notre capacité à obtenir l’approbation réglementaire de
DaybueTM au Canada et dans d’autres juridictions en dehors des
États-Unis, et notre capacité à protéger et à améliorer notre
propriété intellectuelle; et notre capacité à continuer à rester en
conformité avec les lois et règlements applicables. Compte tenu des
risques et des incertitudes, vous ne devriez pas accorder une
confiance excessive à ces énoncés prospectifs. Pour une description
de ces risques et d’autres risques, incertitudes, hypothèses et
autres facteurs susceptibles d’entraîner des différences dans nos
résultats, performances ou réalisations réels, veuillez consulter
notre rapport annuel sur le formulaire 10-K pour l’exercice clos le
31 décembre 2023, déposé auprès de la Securities and Exchange
Commission le 28 février 2024, ainsi que nos documents ultérieurs
déposés auprès de la Securities and Exchange Commission de temps à
autre. Les énoncés prospectifs contenus dans le présent document
sont faits à la date du présent document et nous ne nous engageons
pas à les mettre à jour après cette date, sauf si la loi
l’exige.
Références
1 Fu et al. Consensus guidelines on managing Rett syndrome
across the lifespan. BMJ Paediatrics Open. 2020;4:1-14. 2 Neul JL,
Kaufmann WE, Glaze DG, et al. Rett syndrome: revised diagnostic
criteria and nomenclature. Ann Neurol. 2010;68(6):944-950. 3 Amir
RE, Van den Veyver IB, Wan M, et al. Rett syndrome is caused by
mutations in X-linked MECP2, encoding methyl-CpG-binding protein 2.
Nat Genet. 1999; 23(2):185-188. 4 May DM, Neul JL, Satija A, et al.
Real-world clinical management of individuals with Rett syndrome: a
physician survey. J of Med Econ. 26(1), 1570–1580. 5 Acadia
Pharmaceuticals Inc. Data on File. Canada prevalence of Rett
syndrome. February 2024. 6 Tarquinio DC, Hou W, Neul JL, et al. Age
of Diagnosis in Rett Syndrome: Patterns of Recognition Among
Diagnosticians and Risk Factors for Late Diagnosis. Pediatric
Neurology. 2015;52:585-591.
Consultez la
version source sur businesswire.com : https://www.businesswire.com/news/home/20240422293128/fr/
Relations avec les médias : Acadia Pharmaceuticals Inc. Deb
Kazenelson (818) 395-3043 media@acadia-pharm.com
Relations avec les investisseurs : Acadia Pharmaceuticals Inc.
Al Kildani (858) 261-2872 ir@acadia-pharm.com
Acadia Pharmaceuticals Inc. Jessica Tieszen (858) 261-2950
ir@acadia-pharm.com
Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ:ACAD)
Graphique Historique de l'Action
De Août 2024 à Sept 2024
Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ:ACAD)
Graphique Historique de l'Action
De Sept 2023 à Sept 2024