Ipsen obtient une nouvelle PDUFA date de la FDA pour le palovarotène expérimental dans le traitement des personnes atteintes de FOP
16 Mars 2023 - 7:02PM
Ipsen obtient une nouvelle PDUFA date de la FDA pour le
palovarotène expérimental dans le traitement des personnes
atteintes de FOP
Ipsen obtient une nouvelle
PDUFA date de la FDA pour le palovarotène
expérimental dans le traitement des personnes atteintes de
FOP
- La date a été fixée au le 16 août 2023, suite à la soumission
d’une nouvelle demande d’approbation contenant des informations
supplémentaires sur les données de l’essai clinique évaluant le
palovarotène, demandées dans une lettre de réponse complète à Ipsen
en décembre 2022.
PARIS, FRANCE, le 16 mars 2023
– Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY) a annoncé
aujourd’hui que les autorités réglementaires américaines (FDA) ont
communiqué une nouvelle date au titre du Prescription Drug User Fee
Act (PDUFA), le 16 août 2023, pour répondre à la nouvelle demande
d’approbation du palovarotène expérimental comme traitement
potentiel de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP). Des
informations supplémentaires concernant les données des essais
cliniques sur le palovarotène, demandées dans une lettre de réponse
complète à Ipsen en décembre 2022, seront examinées dans le cadre
du nouveau processus de soumission.
S’il est approuvé, le palovarotène, qui a obtenu
le statut de médicament orphelin et la désignation
« Breakthrough Therapy » de la FDA, sera le premier
traitement pour environ 400 personnes aux États-Unis atteintes de
FOP, une maladie osseuse ultra-rare et évolutive qui limite
l’espérance de vie.1, 2
Les données soumises à la FDA comprennent des
analyses supplémentaires de l'ensemble du programme d'essais
cliniques sur le palovarotène, y compris l'étude pivot MOVE,3 la
première étude de Phase III menée chez des personnes atteintes de
FOP.
Ipsen a en outre demandé au Comité des
médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des
médicaments de bien vouloir réexaminer sa position sur le
palovarotène communiquée en janvier 2023.
Le palovarotène est autorisé chez les patients
éligibles au Canada, où il est commercialisé sous le nom de
SohonosTM (capsules de palovarotène). Le médicament a également
obtenu une approbation conditionnelle aux Émirats arabes unis. Une
demande d’approbation du palovarotène expérimental est en cours
d’examen auprès de plusieurs autorités réglementaires.
FIN
À propos de la FOPLa FOP
impacte le quotidien de près de 900 personnes dans le monde.1,2 La
maladie progresse continuellement avec des épisodes de poussée
provoquant une croissance osseuse rapide. La plupart des personnes
vivant avec la FOP perdent inévitablement la capacité de manger et
de boire par elles-mêmes. Elles ne peuvent plus prendre soin
d’elles ni utiliser les toilettes seules. Elles sont incapables de
conserver un emploi4. À l’âge de 30 ans, la majorité des personnes
atteintes de FOP ont besoin d’un fauteuil roulant et d’une
assistance à plein temps.1 Sans traitement ayant pour effet de
modifier l’évolution de la maladie, la prise en charge actuelle se
limite aux soins palliatifs. La FOP réduit l’espérance de vie
médiane à 56 ans. La mort prématurée est causée par la formation
d’une matière osseuse autour de la cage thoracique entraînant des
problèmes respiratoires et une insuffisance
cardiorespiratoire.4
À propos de l’essai MOVEL’essai
MOVE (NCT03312634) est une étude ouverte à un seul volet
multicentrique de Phase III visant à évaluer l’efficacité et
l’innocuité du palovarotène. Les 107 patients atteints de FOP ayant
participé à l’étude ont reçu le palovarotène par voie orale comme
traitement chronique (5mg une fois par jour) et épisodique
(20 mg une fois par jour pendant 4 semaines, suivi de
10 mg pendant ≥ 8 semaines pour les poussées et les
traumatismes). Le critère d’évaluation principal était l’évolution
annualisée du volume de nouvelles ossifications hétérotopiques,
mesurée par tomodensitométrie corps entier à faible dose. Données
d’efficacité issues des sujets de l’essai MOVE par rapport aux
données issues des sujets non traités de l’étude d’histoire
naturelle (NHS) de la FOP ; les individus ≤65 ans atteints de FOP
diagnostiquée cliniquement et d’un variant pathogène ACVR1R206H
confirmé étaient éligibles à l’inclusion dans la NHS.
Les résultats des trois analyses intermédiaires
post-hoc ont démontré une diminution significative de 60 % du
volume des nouvelles ossifications hétérotopiques anormales chez
les sujets ayant reçu le palovarotène par rapport à ceux ayant reçu
un traitement standard. Le palovarotène a aussi démontré un profil
d’innocuité bien caractérisé cohérent avec les autres thérapies
dans la classe des rénoïdes systémiques.3
Ces données ont été publiées dans le Journal of
Bone and Mineral Research en décembre 2022.
[https://doi.org/10.1002/jbmr.4762]
À propos d’IpsenIpsen est une
société biopharmaceutique mondiale de taille moyenne focalisée sur
la mise au point de médicaments innovants en Oncologie, dans les
Maladies Rares et en Neurosciences. Avec un chiffre d’affaires
Groupe de 3,0 milliards d’euros pour l’exercice 2022, Ipsen vend
des médicaments dans plus de 100 pays. Outre sa stratégie
d’innovation externe, les efforts d’Ipsen en matière de R&D
sont focalisés sur ses plateformes technologiques différenciées et
innovantes situées au cœur de clusters mondiaux de la recherche
biotechnologique ou en sciences de la vie : Paris-Saclay, France ;
Oxford, Royaume-Uni ; Cambridge, États- Unis ; Shanghai, Chine.
Ipsen emploie environ 5 000 collaborateurs dans le monde. Ipsen est
coté à Paris (Euronext : IPN) et aux États-Unis à travers un
programme d’American Depositary Receipt (ADR : IPSEY) sponsorisé de
niveau I. Le site Internet d’Ipsen est ipsen.com.
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Avertissement Ipsen Les
déclarations prospectives et les objectifs contenus dans cette
présentation sont basés sur la stratégie et les hypothèses
actuelles de la Direction d’Ipsen. Ces déclarations et objectifs
dépendent de risques connus ou non, et d’éléments aléatoires qui
peuvent entraîner une divergence significative entre les résultats,
performances ou événements effectifs et ceux envisagés dans ce
communiqué. Ces risques et éléments aléatoires pourraient affecter
la capacité d’Ipsen à atteindre ses objectifs financiers qui sont
basés sur des conditions macroéconomiques raisonnables, provenant
de l’information disponible à ce jour. L’utilisation des termes «
croit », « envisage » et « prévoit » ou d’expressions similaires a
pour but d’identifier des déclarations prévisionnelles, notamment
les attentes d’Ipsen quant aux événements futurs, y compris les
soumissions et décisions réglementaires. De plus, les prévisions
mentionnées dans ce document sont établies en dehors d’éventuelles
opérations futures de croissance externe qui pourraient venir
modifier ces paramètres. Ces prévisions sont notamment fondées sur
des données et hypothèses considérées comme raisonnables par Ipsen
et dépendent de circonstances ou de faits susceptibles de se
produire à l’avenir et dont certains échappent au contrôle du
Groupe, et non pas exclusivement de données historiques. Les
résultats réels pourraient s’avérer substantiellement différents de
ces objectifs compte tenu de la matérialisation de certains risques
ou incertitudes, et notamment qu’un nouveau médicament peut
paraître prometteur au cours d’une phase préparatoire de
développement ou après des essais cliniques, mais n’être jamais
commercialisé ou ne pas atteindre ses objectifs commerciaux,
notamment pour des raisons réglementaires ou concurrentielles.
Ipsen doit faire face ou est susceptible d’avoir à faire face à la
concurrence des médicaments génériques qui pourrait se traduire par
des pertes de parts de marché. En outre, le processus de recherche
et développement comprend plusieurs étapes et, lors de chaque
étape, le risque est important qu’Ipsen ne parvienne pas à
atteindre ses objectifs et qu’il soit conduit à renoncer à
poursuivre ses efforts sur un médicament dans lequel il a investi
des sommes significatives. Aussi, Ipsen ne peut être certain que
des résultats favorables obtenus lors des essais pré cliniques
seront confirmés ultérieurement lors des essais cliniques ou que
les résultats des essais cliniques seront suffisants pour démontrer
le caractère sûr et efficace du médicament concerné. Il ne saurait
être garanti qu’un médicament recevra les homologations nécessaires
ou qu’il atteindra ses objectifs commerciaux. Les résultats réels
pourraient être sensiblement différents de ceux annoncés dans les
déclarations prévisionnelles si les hypothèses sous-jacentes
s’avèrent inexactes ou si certains risques ou incertitudes se
matérialisent. Les autres risques et incertitudes comprennent, sans
toutefois s’y limiter, la situation générale du secteur et la
concurrence ; les facteurs économiques généraux, y compris les
fluctuations du taux d’intérêt et du taux de change ; l’incidence
de la réglementation de l’industrie pharmaceutique et de la
législation en matière de soins de santé ; les tendances mondiales
à l’égard de la maîtrise des coûts en matière de soins de santé ;
les avancées technologiques, les nouveaux médicaments et les
brevets obtenus par la concurrence ; les problèmes inhérents au
développement de nouveaux médicaments, notamment l’obtention d’une
homologation ; la capacité d’Ipsen à prévoir avec précision les
futures conditions du marché ; les difficultés ou délais de
production ; l’instabilité financière de l’économie internationale
et le risque souverain ; la dépendance à l’égard de l’efficacité
des brevets d’Ipsen et autres protections concernant les
médicaments novateurs ; et le risque de litiges, notamment des
litiges en matière de brevets et/ou des recours réglementaires.
Ipsen dépend également de tierces parties pour le développement et
la commercialisation de ses médicaments, qui pourraient
potentiellement générer des redevances substantielles ; ces
partenaires pourraient agir de telle manière que cela pourrait
avoir un impact négatif sur les activités d’Ipsen ainsi que sur ses
résultats financiers. Ipsen ne peut être certain que ses
partenaires tiendront leurs engagements. À ce titre, le Groupe
pourrait ne pas être en mesure de bénéficier de ces accords. Une
défaillance d’un des partenaires d’Ipsen pourrait engendrer une
baisse imprévue de revenus. De telles situations pourraient avoir
un impact négatif sur l’activité d’Ipsen, sa situation financière
ou ses résultats. Sous réserve des dispositions légales en vigueur,
Ipsen ne prend aucun engagement de mettre à jour ou de réviser les
déclarations prospectives ou objectifs visés dans le présent
communiqué afin de refléter les changements qui interviendraient
sur les événements, situations, hypothèses ou circonstances sur
lesquels ces déclarations sont basées. L’activité d’Ipsen est
soumise à des facteurs de risques qui sont décrits dans ses
documents de référence enregistrés auprès de l’Autorité des marchés
financiers. Les risques et incertitudes présentés ne sont pas les
seuls auxquels Ipsen peut être confronté et le lecteur est invité à
prendre connaissance du Document d’enregistrement universel 2021 du
Groupe disponible sur son site web www.ipsen.com
- Liljesthröm M, Pignolo RJ, Kaplan FS. Epidemiology of the
Global Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) Community. J
Rare Dis Res Treat. (2020) 5(2): 31-36
- Pignolo, RJ et al. Bone. 2020; 134:115274.
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https://doi.org/10.1002/jbmr.4762
- Al Mukaddam M, et al. Val Health 2022;25:S273 (POSA427)
- Ipsen_Palovarotene Nouvelle PDUFA Date_032023
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