Ipsen reçoit un avis négatif du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) à la suite du réexamen du palovarotène en tant que premier traitement de FOP au sein de l'Union européenne (UE)
26 Mai 2023 - 2:20PM
Ipsen reçoit un avis négatif du Comité des médicaments à usage
humain (CHMP) à la suite du réexamen du palovarotène en tant que
premier traitement de FOP au sein de l'Union européenne (UE)
- Le palovarotène est le premier médicament à être soumis à
l'approbation des autorités réglementaires pour le traitement de la
FOP, une maladie ultra-rare avec une prévalence estimée à 1,36 par
million d'individus, ce qui représente environ 900 personnes
diagnostiquées à travers le monde.1,2
- La FOP provoque de manière continue et permanente une formation
osseuse anormale3, entraînant une perte progressive de mobilité et
une réduction de l'espérance de vie.
- Il n’existe actuellement aucune option de traitement capable de
modifier l’évolution de la maladie au sein de l'Union européenne
(UE).
- Les processus réglementaires se poursuivent dans d'autres pays,
y compris aux États-Unis.
PARIS, FRANCE, le
26 mai 2023 – Ipsen
(Euronext : IPN ; ADR : IPSEY) a annoncé aujourd'hui
que, malgré le réexamen du palovarotène pour le traitement
potentiel de la FOP, une maladie osseuse ultra-rare, le CHMP de
l'Agence européenne des médicaments (AEM) a confirmé l'avis négatif
qu'il avait rendu en janvier 2023. Le palovarotène est le
premier médicament à être soumis à l'approbation des autorités
réglementaires pour le traitement de la FOP. Les médicaments
actuellement disponibles au sein de l'UE permettent seulement de
traiter les symptômes de la FOP, comme l'inflammation et la douleur
chronique, et non la maladie sous-jacente.
« Malgré la profonde déception des
collaborateurs d'Ipsen ayant travaillé aux côtés de la communauté
FOP pendant toutes ces années, nous sommes toujours autant
déterminés à apporter un traitement innovant aux patients atteints
de cette maladie. Nous devons désormais pleinement nous concentrer
sur les processus réglementaires en cours dans d'autres
pays », a déclaré Howard Mayer, Vice-Président Exécutif
et Directeur de la Recherche et du Développement chez Ipsen.
« Les premiers symptômes de la FOP apparaissent souvent chez
les jeunes enfants et au fil du temps, à mesure que de nouveaux os
se forment et s'accumulent dans les articulations et d'autres
parties du corps. La plupart des patients perdent la capacité de
manger et de boire par eux-mêmes, et ont besoin d'un fauteuil
roulant pour se déplacer. La maladie réduit également
considérablement l'espérance de vie des patients. » Notre
essai de Phase III MOVE, la première et la plus grande étude menée
sur des patients atteints de FOP, a montré que le palovarotène
avait le potentiel de réduire l'ossification hétérotopique (OH) ou
la croissance osseuse extra-squelettique causée par la maladie afin
de ralentir sa progression. »
Le CHMP a examiné les données du programme
d'essais cliniques sur le palovarotène, y compris l'étude MOVE, un
essai ouvert de Phase III, multicentrique, visant à évaluer
l'efficacité et l'innocuité du palovarotène, mené sur des patients
atteints de FOP. Les principaux objectifs de l'essai MOVE
consistaient à évaluer l'efficacité du palovarotène concernant la
réduction du volume de nouvelles OH anormales chez les enfants et
les adultes atteints de FOP, et d'étudier son profil
d'innocuité.4
« La décision annoncée aujourd'hui est un
pas en arrière pour les patients atteints de FOP au sein de l'UE
ainsi que pour les médecins qui luttent contre cette maladie
chronique et évolutive », a déclaré le Dr
Geneviève Baujat, consultante en génétique médicale au sein de
l'hôpital Necker-Enfants malades à Paris, en France. « Nous
sommes nombreux à attendre depuis longtemps un traitement capable
de nous aider à enrayer cette maladie dévastatrice qu'est la FOP.
Nous étions si près du but, mais nous allons apparemment devoir
encore attendre un peu en Europe. D'ici là, nous nous appuierons
sur notre solide compréhension scientifique et clinique de la
maladie, que nous avons acquise au fil d'études comme
MOVE. »
FIN
À propos du
palovarotèneLe palovarotène est un médicament oral
expérimental qui cible de manière sélective le récepteur gamma de
l’acide rétinoïque (RARγ), un important régulateur du développement
du squelette et de l’os ectopique dans la voie de signalisation des
rétinoïdes. Le palovarotène est conçu pour jouer le rôle de
médiateur dans les interactions entre les récepteurs, les facteurs
de croissance et les protéines au sein de la voie de signalisation
des rétinoïdes afin de réduire la formation anormale d’une nouvelle
matière osseuse (ossification hétérotopique ou OH). Le palovarotène
a obtenu le statut de médicament orphelin et la désignation
« Breakthrough Therapy » comme traitement potentiel de la
FOP auprès des autorités réglementaires américaines (FDA), qui a
également accordé un examen prioritaire à sa demande d’approbation.
La palovarotène a également obtenu le statut de médicament orphelin
auprès de l'Agence européenne des médicaments (AEM). Un certain
nombre d'autorités réglementaires, notamment la FDA et l'AEM,
examinent actuellement le palovarotène. À ce jour, le palovarotène
est autorisé chez les patients éligibles uniquement au Canada et
provisoirement aux Émirats arabes unis, où il est commercialisé
sous le nom de SohonosTM (capsules de palovarotène).6
À propos de l’essai MOVEMOVE
(NCT03312634) est un essai ouvert de Phase III, multicentrique, à
un seul groupe, visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du
palovarotène. 107 patients atteints de FOP ont reçu le
palovarotène par voie orale comme traitement chronique (5 mg
une fois par jour) et épisodique (20 mg une fois par jour
pendant quatre semaines, suivi de 10 mg pendant ≥
huit semaines pour les poussées et les traumatismes). Le
critère d'évaluation principal était l'évolution annualisée du
volume de nouvelles OH, mesurée par tomodensitométrie corps entier
à faible dose.4 Les données d'efficacité issues des sujets de
l'essai MOVE ont été comparées aux données issues des sujets non
traités de l'étude d'histoire naturelle (NHS) de la FOP, hors
traitement standard. Les individus âgés de ≤ 65 ans atteints
de FOP diagnostiquée cliniquement et d'un variant pathogène
ACVR1R206H confirmé étaient éligibles à l'inclusion dans la
NHS.5
IpsenIpsen est une société
biopharmaceutique mondiale de taille moyenne focalisée sur la mise
au point de médicaments innovants en Oncologie, dans les Maladies
Rares et en Neurosciences. Avec un chiffre d’affaires Groupe de 3,0
milliards d’euros pour l’exercice 2022, Ipsen vend des médicaments
dans plus de 100 pays. Outre sa stratégie d’innovation externe, les
efforts d’Ipsen en matière de R&D sont focalisés sur ses
plateformes technologiques différenciées et innovantes situées au
cœur de clusters mondiaux de la recherche biotechnologique ou en
sciences de la vie : Paris-Saclay, France ; Oxford, Royaume-Uni ;
Cambridge, États-Unis ; Shanghai, Chine. Ipsen emploie environ
5 400 collaborateurs dans le monde. Ipsen est coté à Paris
(Euronext : IPN) et aux États-Unis à travers un programme
d’American Depositary Receipt (ADR : IPSEY) sponsorisé de niveau I.
Le site Internet d’Ipsen est ipsen.com.
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Ioana
PiscociuSenior Manager, Global Media Relations+33
6 69 09 12 96
Avertissement IPSENLes énoncés
prospectifs et objectifs contenus dans cette présentation sont
basés sur la stratégie de gestion, les opinions et les hypothèses
actuelles d’Ipsen. Ces projections et objectifs peuvent être
affectés par des risques connus ou non et des imprévus susceptibles
d’entraîner une divergence significative entre les résultats,
performances ou événements effectifs et ceux envisagés dans ce
communiqué. De tels risques et imprévus pourraient affecter la
capacité d’Ipsen à atteindre ses objectifs financiers, lesquels
reposent sur des hypothèses raisonnables quant aux conditions
macroéconomiques à venir formulées d’après les informations
disponibles à ce jour. L'utilisation des termes « croit », «
envisage » et « prévoit » ou d'expressions similaires a pour but
d'identifier des énoncés prospectifs, notamment les attentes
d’Ipsen quant à des événements futurs tels que les soumissions et
décisions réglementaires. De plus, les objectifs mentionnés dans ce
document sont établis sans tenir compte d’éventuelles opérations
futures de croissance externe qui pourraient venir modifier tous
ces paramètres. Ces objectifs sont notamment fondés sur des données
et hypothèses considérées comme raisonnables par Ipsen. Ils
prennent en compte des circonstances ou des faits susceptibles de
se produire à l’avenir, et non pas exclusivement des données
historiques. Les résultats réels pourraient s’avérer
substantiellement différents de ces objectifs compte tenu de la
matérialisation de certains risques ou incertitudes, notamment le
fait qu’un nouveau produit qui semblait prometteur au cours d’une
phase préparatoire de développement ou à la suite d’essais
cliniques puisse ne jamais être commercialisé ou ne pas atteindre
ses objectifs commerciaux, entre autres pour des raisons
réglementaires ou concurrentielles. Ipsen doit ou peut avoir à
faire face à la concurrence de produits génériques, qui pourrait se
traduire par des pertes de parts de marché. En outre, le processus
de recherche et de développement comprend plusieurs étapes et, lors
de chaque étape, le risque est important qu’Ipsen ne parvienne pas
à atteindre ses objectifs et en soit conduit à abandonner ses
efforts sur un produit dans lequel il a investi des sommes
considérables. Aussi, Ipsen ne peut être certain que des résultats
favorables obtenus lors des essais précliniques seront confirmés
ultérieurement lors des essais cliniques ou que les résultats de
ceux-ci seront suffisants pour démontrer le caractère sûr et
efficace du produit concerné. Il ne saurait être garanti qu'un
médicament recevra les homologations nécessaires ou qu'il rencontre
un succès commercial. Les résultats réels pourraient être
sensiblement différents de ceux annoncés dans les énoncés
prospectifs si les hypothèses sous-jacentes s'avèrent inexactes ou
si certains risques ou incertitudes se matérialisent. Les autres
risques et incertitudes comprennent, sans toutefois s'y limiter, la
situation générale du secteur et la concurrence ; les facteurs
économiques généraux, y compris les fluctuations des taux d'intérêt
et des taux de change ; l'incidence de la réglementation de
l'industrie pharmaceutique et de la législation en matière de santé
; les tendances mondiales vers une plus grande maîtrise des coûts
de santé ; les avancées technologiques, les nouveaux
médicaments et les brevets obtenus par la concurrence ; les
problèmes inhérents au développement de nouveaux médicaments,
notamment l'obtention d'une homologation ; la capacité d’Ipsen à
prévoir avec précision les futures conditions du marché ; les
difficultés ou délais de production ; l'instabilité financière de
l'économie internationale et le risque souverain ; la dépendance à
l'égard de l'efficacité des brevets d’Ipsen et d’autres protections
concernant les médicaments novateurs ; et le risque de litiges,
notamment des litiges en matière de brevets ou des recours
réglementaires. Ipsen dépend également de tierces parties pour le
développement et la commercialisation de ses médicaments, ce qui
peut donner lieu à des redevances substantielles ; en outre ces
partenaires pourraient agir de manière à nuire aux activités
d’Ipsen ainsi qu’à ses résultats financiers. Ipsen ne peut être
certain que ses partenaires tiendront leurs engagements. Ipsen
pourrait ne pas être en mesure de tirer avantage des accords
conclus. Une défaillance d’un de ses partenaires pourrait engendrer
une baisse imprévue de revenus pour Ipsen. De telles situations
pourraient avoir un impact négatif sur l’activité d’Ipsen, sa
situation financière ou ses résultats. Sous réserve des
dispositions légales en vigueur, Ipsen ne prend aucun engagement de
mettre à jour ou de réviser les énoncés prospectifs ou objectifs
visés dans le présent communiqué afin de refléter des changements
qui viendraient affecter les événements, situations, hypothèses ou
circonstances sur lesquels ces énoncés se fondent. L'activité
d’Ipsen est soumise à des facteurs de risques qui sont décrits dans
ses documents d'information enregistrés auprès de l'Autorité des
marchés financiers. Les risques et incertitudes présentés ne sont
pas les seuls auxquels Ipsen peut être confronté et le lecteur est
invité à prendre connaissance du Document d’enregistrement
universel 2022 du Groupe disponible sur son site web
www.ipsen.com.
Références
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progressiva (FOP) in France; an estimate based on record linkage of
two national databases. Orphnet J Rare Dis. 2017;12:123
- Lilijesthrom M, et al. Epidemiology of the global
fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) community. J Rare Dis
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- Kaplan FS et al. The medical management of fibrodysplasia
ossificans progressiva: current treatment considerations. Proc Intl
Clin Council FOP. 2019;1:1-111
- Pignolo RJ, Hsiao E, Al Mukaddam M et al. Reduction of New HO
in the Open-Label, Phase 3 MOVE Trial of Palovarotene for
Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP). J Bone Miner Res.
2022.
- Pignolo RJ, Baujat G, Brown M et al. The natural history of
fibrodysplasia ossificans progressiva: A prospective 36-month
study. Gen Med. 2022,ISSN
1098-3600,https://doi.org/10.1016/j.gim.2022.08.013.
- Government of Canada, Notice: Multiple Additions to the
Prescription Drug List (PDL). Viewed 30 November 2022,
<https://www.canada.ca/en/health-canada/services/drugs-health-products/drug-products/prescription-drug-list/notices-changes/multiple-additions-2022-01-24.html>.
- Ipsen CP_CHMP Palovarotene_26052023
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Ipsen (EU:IPN)
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