- Sensorion reçoit l’autorisation d’initier une étude clinique
de Phase 1/2 avec le SENS-501 (OTOF-GT) en France en tant que
premier pays
- Le premier programme de thérapie génique de Sensorion,
SENS-501, vise à restaurer l'audition chez les patients présentant
des mutations du gène codant pour l’otoferline et souffrant d'une
perte auditive sévère à profonde. Il a été développé dans le cadre
d'un partenariat stratégique avec l'Institut Pasteur
- Audiogene, l'essai clinique de Phase 1/2 mené par Sensorion
vise à évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité du
SENS-501 chez les jeunes enfants
Regulatory News:
Sensorion (FR0012596468 – ALSEN), société de
biotechnologie pionnière au stade clinique, spécialisée dans le
développement de nouvelles thérapies pour restaurer, traiter et
prévenir les troubles de la perte auditive, annonce aujourd'hui
qu'elle a reçu l'approbation de sa demande d’initier un essai
clinique de Phase 1/2 (CTA) avec le SENS-501 (OTOF-GT) en France.
Sensorion reçoit également la conclusion concernant la partie I du
rapport d'évaluation en accord avec le règlement 536/2014, incluant
France, Italie et Allemagne, que la conduite de l'essai clinique
est acceptable.
L'essai clinique de Phase 1/2 (Audiogene) vise à évaluer la
sécurité, la tolérance et l'efficacité de l'injection
intra-cochléaire de SENS-501 pour le traitement du déficit auditif
lié à OTOF chez des enfants âgés de 6 à 31 mois au moment du
traitement de thérapie génique. En ciblant les premières années de
vie, période pendant laquelle la plasticité du système auditif
central est optimale, l’espoir d’acquérir la parole et un langage
considérés normaux est fortement accru chez ces jeunes enfants
atteints d’une perte auditive pré-linguale. Audiogene évaluera
également la sécurité clinique, les performances et la facilité
d'utilisation du système d'administration du produit en cours de
développement en partenariat avec EVEON. L'étude consistera en deux
cohortes de deux doses suivies d'une cohorte d'expansion à la dose
sélectionnée. L’objectif principal de la phase d’escalade de dose
est la sécurité tandis que la mesure des potentiels évoqués
auditifs (PEA) est retenue comme objectif principal d’efficacité
pour la phase d’expansion de dose. L'approbation de mener l’étude
clinique fait suite à des études précliniques approfondies portant
sur l'innocuité et l'efficacité de SENS-501 et à la production
réussie d’un lot de produit de thérapie génique SENS-501 pour
l'essai clinique. Sensorion communiquera à propos du premier
patient au cours du second semestre 2024.
Nawal Ouzren, Directrice Générale de Sensorion, a
commenté : « L'obtention de l'autorisation de démarrer l'essai
clinique de Phase 1/2 pour SENS-501 marque une étape importante
pour Sensorion et confirme notre position parmi les entreprises
leaders dans le domaine émergent des thérapies géniques pour la
perte auditive. La perte auditive causée par les mutations du gène
codant pour l'otoferline est un trouble complexe et représente un
important besoin médical non satisfait puisqu’il n'existe aucun
traitement curatif approuvé pour les enfants atteints de cette
surdité congénitale. Nous nous réjouissons de continuer à
travailler avec les soignants, les autorités réglementaires et les
groupes de patients pour répondre aux besoins médicaux non
satisfaits dans le domaine de l'audition ».
Professeur Natalie Loundon, M.D., Ph.D., Directrice du
Centre de Recherche en Audiologie pédiatrique, Chirurgien tête et
cou et ORL (oto-rhino-laryngologie) pédiatrique à l’Hôpital Necker
Enfants Malades, AP-HP, à Paris, en France, Investigatrice
coordinatrice de l’étude clinique Audiogene a commenté : «
SENS-501 représente un espoir pour de nombreux enfants nés avec une
surdité liée à un défaut du gène de l'otoferline et pour lesquels
il n'existe aujourd'hui aucun traitement curatif. L'administration
d'une thérapie par injection unique à de très jeunes enfants
nécessite un plateau technique hospitalier de pointe et une équipe
de soignants familiarisés avec la manipulation des thérapies
géniques. Conformément à notre philosophie qui consiste à soutenir
l'innovation partout où les besoins médicaux des enfants ne sont
pas satisfaits, nous sommes ravis de participer depuis le départ à
cet essai clinique pionnier ».
Le programme de développement de la thérapie génique AAV à
double vecteur SENS-501 (OTOF-GT) de Sensorion vise à restaurer
l'audition chez les patients présentant des mutations du gène
codant pour l’otoferline (OTOF) et souffrant d'une perte auditive
neurosensorielle prélinguale non syndromique sévère à profonde. Le
programme principal de thérapie génique de Sensorion a été
développé dans le cadre de sa collaboration axée sur la génétique
de l'audition avec l'Institut Pasteur, qui a débuté en 2019.
L'équipe de l’unité Génétique et Physiologie de l'Audition de
l'Institut Pasteur, dirigée par le Professeur Christine Petit, MD,
PhD, a développé une expertise mondialement reconnue au cours des
25 dernières années dans la physiologie moléculaire et la
physiopathologie du système auditif. Des avancées récentes, menées
aux côtés de Saaid Safieddine, PhD, ont conduit au développement du
produit de thérapie génique SENS-501.
Christine Petit, Professeur à l'Institut Pasteur, Paris, et
Professeur émérite au Collège de France, Lauréate du Prix Kavli en
2018, a ajouté : « Ce feu vert règlementaire à l’inclusion de
patients en France dans un des premiers essais mondiaux visant à
évaluer une thérapie génique dans le domaine de l’audition,
représente une réussite majeure pour les équipes de l’Institut de
l’Audition (centre de l’Institut Pasteur) et une étape cruciale
dans notre collaboration stratégique avec Sensorion. Le programme
SENS-501, qui vise à corriger la déficience d’un gène responsable
d’une surdité congénitale pour restaurer l’audition, s’appuie sur
des recherches pionnières très solides qui ont permis d’identifier
le rôle de l’otoferline et les processus pathogènes provoqués par
la déficience en otoferline. Son succès ouvrira la voie à d’autres
innovations thérapeutiques potentielles, fondées sur la thérapie
génique, dans de nombreuses formes de surdité et pour des milliers
de patients ».
L'otoferline est une protéine exprimée dans les cellules ciliées
internes présentes dans la cochlée. Elle est essentielle à
l'audition en assurant la transmission des signaux acoustiques aux
nerfs auditifs. La perte auditive liée à l'otoferline représente
jusqu'à 8 % de tous les cas de perte auditive congénitale, touchant
environ 20 000 personnes par an aux États-Unis et en Europe1.
SENS-501 a déjà reçu la désignation de médicament orphelin auprès
de la Food and Drug Administration (FDA)2 américaine et de l'Agence
européenne des médicaments (EMA)3, ainsi que la désignation de
maladie pédiatrique rare de la FDA au quatrième trimestre 2022.
Sensorion a présenté des données précliniques en faveur d’un
potentiel de sécurité et d’efficacité de la thérapie génique de
l'otoferline délivrée par un double vecteur AAV. L'administration
de SENS-501 dans un modèle de souris DFNB9 (OTOF-KO) a montré une
expression de novo à long terme de l'otoferline dans les cellules
ciliées internes et une restauration des potentiels évoqués
auditifs (PEA). Sensorion a également développé une procédure
chirurgicale optimale, basée sur la chirurgie de l'implantation
cochléaire, ainsi qu’un système d'administration chez les primates
non humains (PNH), qui ont démontré un taux de transduction
efficace des cellules ciliées internes cibles chez les PNH. Le
système d’administration a été développé en partenariat avec EVEON,
société qui conçoit et fabrique des dispositifs médicaux sur mesure
pour la préparation et l'administration de médicaments.
Denis Le Squer, directeur général de la Fondation Pour
l‘Audition, a ajouté : « L’initiation de l’étude clinique
Audiogene est une avancée majeure pour les enfants sourds atteints
de mutations du gène OTOF et leurs parents, elle est également
porteuse d’espoir pour les personnes atteintes de surdité
génétique. Nous sommes très fiers que notre soutien de longue date
à l’innovation française, notamment représentée par Sensorion, aux
équipes du Professeur Petit, à l’Institut de l’Audition, centre de
l’Institut Pasteur, et au Professeur Loundon, au centre de
Recherche en Audiologie Pédiatrique, Hôpital Necker Enfants
Malades, se traduise aujourd’hui par un essai clinique ».
Cette thérapie génique pour des patients souffrant de déficience
en otoferline a été développée dans le cadre du RHU AUDINNOVE, un
consortium composé de l’Hôpital Necker Enfants Malades, de
l’Institut Pasteur, de la Fondation pour l’Audition et de
Sensorion. Ce projet est en partie financé par l’Agence Nationale
de la Recherche française au titre du programme d’investissements
d’avenir portant la référence ANR-18-RHUS-0007.
À propos de Sensorion Sensorion est une société de
biotechnologie pionnière au stade clinique dédiée au développement
de thérapies innovantes pour restaurer, traiter et prévenir les
troubles de l’audition, un important besoin médical non-satisfait.
Sensorion a développé une plateforme unique de R&D pour
approfondir sa compréhension de la physiopathologie et de
l’étiologie des maladies de l’oreille interne, lui permettant de
sélectionner les meilleures cibles thérapeutiques et mécanismes
d’action appropriés à ses candidats médicaments. Sensorion
développe dans le cadre de la mise en place d’une large
collaboration stratégique ciblant la génétique de l’audition avec
l’Institut Pasteur, deux programmes de thérapie génique visant à
corriger les formes monogéniques héréditaires de surdité. SENS-501
(OTOF-GT) vise la surdité causée par des mutations du gène codant
pour l’otoferline et GJB2-GT cible la perte auditive liée à des
mutations du gène GJB2, afin de potentiellement traiter
d’importants segments de perte auditive chez les adultes et les
enfants. La société travaille également sur l’identification de
biomarqueurs afin d’améliorer le diagnostic de ces maladies peu ou
mal soignées. Le portefeuille de Sensorion comprend également des
programmes de petite molécule au stade clinique pour le traitement
et la prévention des troubles de l’audition. Son portefeuille de
produits en phase clinique comprend un produit de Phase 2 : le
SENS-401 (Arazasetron) qui progresse dans une étude clinique de
Preuve de Concept dans l’ototoxicité induite par le cisplatine
(CIO), et dans une étude en partenariat avec Cochlear Limited, chez
des patients devant recevoir un implant cochléaire. Une étude de
Phase 2 du SENS-401 dans la perte auditive neurosensorielle
soudaine (SSNHL) a également été finalisée en janvier 2022.
www.sensorion.com
Label: SENSORION ISIN: FR0012596468 Mnemonic:
ALSEN
Avertissement Ce communiqué de presse contient certaines
déclarations prospectives concernant Sensorion et ses activités.
Ces déclarations prospectives sont basées sur des hypothèses que
Sensorion considère comme raisonnables. Cependant, il ne peut y
avoir aucune assurance que ces déclarations prospectives seront
vérifiées, ces déclarations étant soumises à de nombreux risques, y
compris les risques énoncés dans le rapport financier annuel 2022
publié le 30 mars 2023 et disponible sur notre site internet et à
l'évolution des conditions économiques, des marchés financiers et
des marchés sur lesquels Sensorion opère. Les déclarations
prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont également
soumises à des risques qui ne sont pas encore connus de Sensorion
ou qui ne sont pas actuellement considérés comme importants par
Sensorion. La survenance de tout ou partie de ces risques pourrait
conduire à ce que les résultats réels, les conditions financières,
les performances ou les réalisations de Sensorion soient
matériellement différents de ces déclarations prospectives. Ce
communiqué de presse et les informations qu'il contient ne
constituent pas une offre de vente ou de souscription, ou une
sollicitation d'une offre d'achat ou de souscription, des actions
de Sensorion dans un quelconque pays. La communication de ce
communiqué dans certains pays peut constituer une violation des
lois et réglementations locales. Tout destinataire du présent
communiqué doit s'informer de ces éventuelles restrictions locales
et s'y conformer.
________________________________ 1 Rodríguez-Ballesteros M,
Reynoso R, Olarte M, Villamar M, Morera C, Santarelli R, Arslan E,
Medá C, Curet C, V�lter C, Sainz-Quevedo M, Castorina P, Ambrosetti
U, Berrettini S, Frei K, Tedín S, Smith J, Cruz Tapia M, Cavallé L,
Gelvez N, Primignani P, Gómez-Rosas E, Martín M, Moreno-Pelayo MA,
Tamayo M, Moreno-Barral J, Moreno F, del Castillo I. A multicenter
study on the prevalence and spectrum of mutations in the otoferlin
gene (OTOF) in subjects with nonsyndromic hearing impairment and
auditory neuropathy. Hum Mutat. 2008 Jun;29(6):823-31. doi:
10.1002/humu.20708. PMID: 18381613. 2 FDA Orphan Drug Designations
and Approvals
https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/listResult.cfm
3 EU Community Register of orphan medicinal products
https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/o2698.htm
Consultez la
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Relations Investisseurs Noémie Djokovic, Chargée des
Relations Investisseurs et de la Communication
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Communication Pierre-Louis Germain / Bruno Arabian
+33(0)664799751/+33(0)687884726 plgermain@ulysse-communication.com
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Sensorion (EU:ALSEN)
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