Les autorités réglementaires américaines (FDA) approuvent Bylvay®
pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients
atteints du syndrome d'Alagille
- Approbation de la deuxième
indication de Bylvay aux États-Unis, le syndrome d’Alagille (SAG),
maladie hépatique cholestatique rare, après le prurit lié à la
cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC)
en 2021
- Lancement commercial immédiat aux
États-Unis et disponibilité pour les patients éligibles
- Efficacité démontrée de Bylvay dans
l'amélioration du prurit dans le cadre de l'étude clinique
ASSERT : amélioration de certains troubles du sommeil et
réduction des acides biliaires – deux critères d’évaluation
secondaires – avec un faible taux de diarrhée médicamenteuse chez
les patients atteints du SAG
- Avis du Comité des médicaments à
usage humain (CHMP) attendu pour le deuxième trimestre 2023 et
décision finale de l'Agence européenne des médicaments (AEM) prévue
pour le second semestre 2023
PARIS, FRANCE, le
13 juin 2023
– Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY) a annoncé
aujourd'hui que la FDA avait approuvé Bylvay®
(odévixibat) pour le traitement du prurit cholestatique chez les
patients atteints du SAG, âgés de 12 mois et plus. Bylvay est un
inhibiteur non systémique du transport iléal des acides biliaires
(IBATi), administré une fois par jour, qui agit localement sur
l'intestin grêle et a une exposition systémique minimale. Bylvay a
été précédemment approuvé aux États-Unis en tant que traitement du
prurit cholestatique chez les patients atteints de PFIC ainsi que
pour le traitement de la PFIC en Europe, en 2021. Bylvay
est immédiatement disponible sur ordonnance pour les patients
éligibles atteints du SAG.
« L'annonce de ce jour concernant
l'approbation de Bylvay pour une deuxième indication permet aux
patients et aux médecins d'avoir accès à un nouveau traitement qui
a le potentiel d'améliorer le prurit ou démangeaisons intenses de
cette pénible maladie qui tend à toucher les jeunes enfants »,
a déclaré Howard Mayer, Vice-Président Exécutif et Directeur
de la Recherche et du Développement chez Ipsen. « Nous sommes
fiers d'avoir obtenu l'approbation de la FDA pour Bylvay comme
traitement du SAG aux États-Unis et nous nous engageons à le rendre
accessible pour de nombreux autres patients éligibles à travers le
monde. »
Les résultats positifs de l'étude de Phase III
ASSERT, présentés lors du congrès 2022 de l'American
Association for Study of Liver Diseases (AASLD), ont montré que
Bylvay apportait une amélioration durable cliniquement et
statistiquement significative du prurit, peu de temps après le
début du traitement. Plus de 90 % des patients ont rapporté
une évolution du prurit (≥ 1 point à tout moment pendant
24 semaines). L'incidence globale des effets indésirables
suite à la prise du traitement était similaire à celle du placebo.
Aucun patient n'a interrompu l'essai et 96 % des patients ont
intégrés l'étude d'extension ouverte.
« Les médecins ont besoin en urgence de
plus d'options pour traiter les patients atteints du SAG. Cette
approbation de la FDA témoigne de la solidité des résultats de
l'essai clinique de Phase III ASSERT », a déclaré
Nadia Ovchinsky, MD, responsable de la division de
gastroentérologie et d'hépatologie au sein de l'Hassenfeld
Children's Hospital à NYU Langone et chercheuse principale dans le
cadre de l'étude ASSERT. « L'essai ASSERT a montré que Bylvay
permettait de réduire le prurit associé au SAG, un symptôme
particulièrement courant chez cette population de patients et l'une
des principales indications de greffe de foie. »
Roberta Smith, Présidente de l'Alagille
Syndrome Alliance, a déclaré : « En tant que porte-parole
des familles touchées par le SAG, je me réjouis d'apprendre que les
médecins disposeront désormais d'un nouveau médicament pour traiter
le prurit, un symptôme particulièrement invalidant qui affecte de
nombreux patients souffrant de cette maladie. Je connais moi-même
personnellement le terrible impact que cette maladie rare peut
avoir sur un enfant. L'approbation de Bylvay par la FDA contribuera
à soulager le prurit chez davantage de patients. »
Ipsen a également soumis une demande
d'approbation de Bylvay auprès de l'AEM pour le traitement du SAG.
Le CHMP devrait rendre son avis au deuxième trimestre 2023.
Quant à l'AEM, elle a prévu d'annoncer sa décision réglementaire
finale au second semestre 2023. Bylvay bénéficie d'une
exclusivité orpheline pour le traitement de la PFIC et a obtenu le
statut de médicament orphelin pour le traitement du SAG et de
l'atrésie des voies biliaires (AVB) aux États-Unis et en Europe.
Bylvay a déjà été approuvé pour le traitement du prurit, quel que
soit le type de PFIC, chez les patients âgés de trois mois et
plus aux États-Unis et chez les patients âgés de six mois et plus
en Europe. Bylvay est par ailleurs en phase de développement avancé
pour une troisième indication, l'AVB, une maladie hépatique
cholestatique rare chez l'enfant, dans le cadre de l'essai de Phase
III BOLD.
FIN
À propos de Bylvay®
(odévixibat)
Bylvay est un puissant inhibiteur non systémique
du transport iléal des acides biliaires, administré une fois par
jour, qui agit localement sur l'intestin grêle et a une exposition
systémique minimale. Il est approuvé aux États-Unis – où il
bénéficie d’une exclusivité orpheline – pour le traitement du
prurit chez les patients âgés de trois mois et plus atteints
de cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC). Bylvay a
été lancé pour la première fois en tant qu'option de traitement
pour les patients atteints de PFIC aux États-Unis en 2021, où
il est soutenu par un programme visant à faciliter l’accès au
traitement et à accompagner les patients. Bylvay est également
approuvé au sein de l’Union européenne pour le traitement de la
PFIC chez les patients âgés de six mois et plus. Le médicament
a été lancé dans plus de neuf pays et a obtenu un
remboursement par les services publics sur plusieurs marchés
majeurs, dont l’Allemagne, l’Italie, le Royaume-Uni, la France et
la Belgique.
Voir les informations relatives à la
prescription aux États-Unis : ici (Ipsen.com).Voir les
informations relatives à la prescription au sein de l’Union
européenne : ici (europa.eu)
Informations de sécurité
importantes
- PFIC : Les effets indésirables
les plus courants sont la diarrhée, les tests anormaux de la
fonction hépatique, les vomissements, les douleurs abdominales et
une carence en vitamines liposolubles.
- SAG : Les effets indésirables
les plus courants sont la diarrhée, les douleurs abdominales,
l'hématome et la perte de poids.
- Tests anormaux de la fonction
hépatique : Les patients doivent effectuer des tests de la
fonction hépatique de base et surveiller les résultats tout au long
du traitement. En cas d'anomalie, il peut être nécessaire de
réduire la dose ou d'interrompre le traitement jusqu'à nouvel
ordre. En cas de tests anormaux persistants ou récurrents de la
fonction hépatique, il faudra envisager l'arrêt définitif du
traitement.
- Diarrhée : Traiter la
déshydratation. En cas de diarrhée persistante, il peut être
nécessaire d'interrompre le traitement de façon temporaire ou
définitive.
- Carence en vitamines
liposolubles : Le patient doit obtenir des niveaux de
vitamines de base et les surveiller tout au long du traitement.
Prendre des compléments en cas de carence confirmée. Si la carence
en vitamines liposolubles persiste ou s'aggrave malgré les
compléments, interrompre définitivement le traitement.
À propos du syndrome
d'AlagilleLe SAG est une maladie
génétique héréditaire rare qui peut affecter plusieurs systèmes
d’organes dans l’organisme, y compris le foie, le cœur, le
squelette, les yeux et les reins. Des lésions hépatiques peuvent
résulter d’un nombre de voies biliaires inférieur à la normale ou
de voies biliaires rétrécies ou malformées, ce qui entraîne une
accumulation d’acides biliaires toxiques, qui à leur tour peuvent
provoquer des cicatrices et une maladie hépatique progressive.1
Environ 95 % des patients atteints de la maladie présentent
une cholestase chronique, généralement au cours des premiers mois
de leur vie, et jusqu’à 88 % présentent également un prurit
sévère et intraitable.2,3 L’incidence mondiale estimée du SAG est
de 3 cas sur 100 000 naissances.4 Aux États-Unis, on
estime actuellement à 1 300 le nombre de patients susceptibles
de recevoir un traitement IBATi.
À propos de l'essai clinique de Phase
III ASSERTASSERT est un essai en double aveugle,
randomisé, versus placebo, visant à évaluer l'innocuité et
l'efficacité de Bylvay à raison de 120 µg/kg/jour pendant
24 semaines pour soulager le prurit chez les patients atteints
du SAG avec 32 sites en Amérique du Nord, en Europe, au
Moyen-Orient et en Asie-Pacifique. Dans le cadre de l’essai, des
patients âgés de 0 à 17 ans avec un diagnostic de SAG
génétiquement confirmé ont été recrutés. Dans l'analyse principale,
l'étude a atteint le critère d'évaluation principal avec une
amélioration statistiquement significative du prurit telle que
mesurée par le score de grattage « PRUCISION Observer-Reported
Outcome » (échelle de 0 à 4 points), en partant du début
de la période d'étude jusqu'au mois 6 (semaines 21 à 24), par
rapport au groupe placebo (p=0,002). Plus de 90 % des patients
ont rapporté une évolution du prurit (≥ 1 point à tout moment
pendant 24 semaines). L'étude a également atteint le critère
d'évaluation secondaire clé avec une réduction statistiquement
significative de la concentration sérique d'acides biliaires entre
le début de la période d'étude et la moyenne des semaines 20
et 24 (par rapport au groupe placebo, p = 0,001). Des améliorations
statistiquement significatives de plusieurs paramètres liés au
sommeil ont été observées dès les semaines 1 à 4 par rapport
aux patients sous placebo, avec une amélioration continue jusqu’à
la semaine 24. Dans le cadre de l'étude, aucune interruption
de traitement n'a été enregistrée chez les patients et 96 %
des patients ont été transférés vers l'étude d'extension ouverte.
Bylvay affiche une incidence globale d'effets indésirables
similaire à celle du placebo et une faible incidence de diarrhée
liée au médicament (11,4 % contre 5,9 % pour le placebo).
IpsenIpsen est une société
biopharmaceutique mondiale de taille moyenne focalisée sur la mise
au point de médicaments innovants en Oncologie, dans les Maladies
Rares et en Neurosciences. Avec un chiffre d’affaires Groupe de 3,0
milliards d’euros pour l’exercice 2022, Ipsen vend des médicaments
dans plus de 100 pays. Outre sa stratégie d’innovation externe, les
efforts d’Ipsen en matière de R&D sont focalisés sur ses
plateformes technologiques différenciées et innovantes situées au
cœur de clusters mondiaux de la recherche biotechnologique ou en
sciences de la vie : Paris-Saclay, France ; Oxford, Royaume-Uni ;
Cambridge, États-Unis ; Shanghai, Chine. Ipsen emploie environ
5 400 collaborateurs dans le monde. Ipsen est coté à Paris
(Euronext : IPN) et aux États-Unis à travers un programme
d’American Depositary Receipt (ADR : IPSEY) sponsorisé de niveau I.
Le site Internet d’Ipsen est ipsen.com.
Pour plus
d’informations :
Contacts
Investisseurs
Craig MarksVice President,
Investor Relations+44 (0)7584 349 193
Nicolas BoglerInvestor Relations Manager+33 6
52 19 98 92
Médias
Anna GibbinsGlobal Head of
Franchise Communications, Rare Disease+44 (0)7717801900
Amy WolfVP, Head of Corporate
Brand Strategy & Communications+41 79 576 07 23
Ioana PiscociuSenior Manager,
Global Media Relations+33 6 69 09 12 96
Avertissement IPSENLes énoncés
prospectifs et objectifs contenus dans cette présentation sont
basés sur la stratégie de gestion, les opinions et les hypothèses
actuelles d’Ipsen. Ces projections et objectifs peuvent être
affectés par des risques connus ou non et des imprévus susceptibles
d’entraîner une divergence significative entre les résultats,
performances ou événements effectifs et ceux envisagés dans ce
communiqué. De tels risques et imprévus pourraient affecter la
capacité d’Ipsen à atteindre ses objectifs financiers, lesquels
reposent sur des hypothèses raisonnables quant aux conditions
macroéconomiques à venir formulées d’après les informations
disponibles à ce jour. L'utilisation des termes « croit », «
envisage » et « prévoit » ou d'expressions similaires a pour but
d'identifier des énoncés prospectifs, notamment les attentes
d’Ipsen quant à des événements futurs tels que les soumissions et
décisions réglementaires. De plus, les objectifs mentionnés dans ce
document sont établis sans tenir compte d’éventuelles opérations
futures de croissance externe qui pourraient venir modifier tous
ces paramètres. Ces objectifs sont notamment fondés sur des données
et hypothèses considérées comme raisonnables par Ipsen. Ils
prennent en compte des circonstances ou des faits susceptibles de
se produire à l’avenir, et non pas exclusivement des données
historiques. Les résultats réels pourraient s’avérer
substantiellement différents de ces objectifs compte tenu de la
matérialisation de certains risques ou incertitudes, notamment le
fait qu’un nouveau produit qui semblait prometteur au cours d’une
phase préparatoire de développement ou à la suite d’essais
cliniques puisse ne jamais être commercialisé ou ne pas atteindre
ses objectifs commerciaux, entre autres pour des raisons
réglementaires ou concurrentielles. Ipsen doit ou peut avoir à
faire face à la concurrence de produits génériques, qui pourrait se
traduire par des pertes de parts de marché. En outre, le processus
de recherche et de développement comprend plusieurs étapes et, lors
de chaque étape, le risque est important qu’Ipsen ne parvienne pas
à atteindre ses objectifs et en soit conduit à abandonner ses
efforts sur un produit dans lequel il a investi des sommes
considérables. Aussi, Ipsen ne peut être certain que des résultats
favorables obtenus lors des essais précliniques seront confirmés
ultérieurement lors des essais cliniques ou que les résultats de
ceux-ci seront suffisants pour démontrer le caractère sûr et
efficace du produit concerné. Il ne saurait être garanti qu'un
médicament recevra les homologations nécessaires ou qu'il rencontre
un succès commercial. Les résultats réels pourraient être
sensiblement différents de ceux annoncés dans les énoncés
prospectifs si les hypothèses sous-jacentes s'avèrent inexactes ou
si certains risques ou incertitudes se matérialisent. Les autres
risques et incertitudes comprennent, sans toutefois s'y limiter, la
situation générale du secteur et la concurrence ; les facteurs
économiques généraux, y compris les fluctuations des taux d'intérêt
et des taux de change ; l'incidence de la réglementation de
l'industrie pharmaceutique et de la législation en matière de santé
; les tendances mondiales vers une plus grande maîtrise des coûts
de santé ; les avancées technologiques, les nouveaux
médicaments et les brevets obtenus par la concurrence ; les
problèmes inhérents au développement de nouveaux médicaments,
notamment l'obtention d'une homologation ; la capacité d’Ipsen à
prévoir avec précision les futures conditions du marché ; les
difficultés ou délais de production ; l'instabilité financière
de l'économie internationale et le risque souverain ; la dépendance
à l'égard de l'efficacité des brevets d’Ipsen et d’autres
protections concernant les médicaments novateurs ; et le risque de
litiges, notamment des litiges en matière de brevets ou des recours
réglementaires. Ipsen dépend également de tierces parties pour le
développement et la commercialisation de ses médicaments, ce qui
peut donner lieu à des redevances substantielles ; en outre ces
partenaires pourraient agir de manière à nuire aux activités
d’Ipsen ainsi qu’à ses résultats financiers. Ipsen ne peut être
certain que ses partenaires tiendront leurs engagements. Ipsen
pourrait ne pas être en mesure de tirer avantage des accords
conclus. Une défaillance d’un de ses partenaires pourrait engendrer
une baisse imprévue de revenus pour Ipsen. De telles situations
pourraient avoir un impact négatif sur l’activité d’Ipsen, sa
situation financière ou ses résultats. Sous réserve des
dispositions légales en vigueur, Ipsen ne prend aucun engagement de
mettre à jour ou de réviser les énoncés prospectifs ou objectifs
visés dans le présent communiqué afin de refléter des changements
qui viendraient affecter les événements, situations, hypothèses ou
circonstances sur lesquels ces énoncés se fondent. L'activité
d’Ipsen est soumise à des facteurs de risques qui sont décrits dans
ses documents d'information enregistrés auprès de l'Autorité des
marchés financiers. Les risques et incertitudes présentés ne sont
pas les seuls auxquels Ipsen peut être confronté et le lecteur est
invité à prendre connaissance du Document d’enregistrement
universel 2022 du Groupe disponible sur son site web
www.ipsen.com.
- U.S. Department of Health and Human Services. Alagille
syndrome- about the disease. Genetic and rare diseases information
center.
https://rare-diseases.info.nih.gov/diseases/804/alagille-syndrome
- Singh S P.Euroasian J Hepatogastroenterol.
2018;8(2):140-147
- Feldman A G. Neoreviews 2013;14 (2): e63–e73
- Leonard L. European Journal of Human Genetics. 2014;
22:435
- Ipsen CP_FDA Bylvay_13062023
Ipsen (EU:IPN)
Graphique Historique de l'Action
De Juin 2024 à Juil 2024
Ipsen (EU:IPN)
Graphique Historique de l'Action
De Juil 2023 à Juil 2024