Le médicament Iqirvo® (élafibranor) d’Ipsen est approuvé dans
l’Union européenne comme premier nouveau traitement contre la
cholangite biliaire primitive depuis près d’une décennie
- La
Commission européenne accorde une autorisation de mise sur le
marché conditionnelle à
Iqirvo®
(élafibranor), nouveau traitement premier de sa classe
thérapeutique contre la cholangite biliaire primitive (CBP), une
maladie rare du foie.
-
L’approbation fait suite à l’avis positif rendu par le
CHMP sur la base des données de l’essai de Phase III ELATIVE, qui
ont démontré une efficacité significative par rapport au placebo
ainsi qu’un profil de tolérance acceptable.
- Cette
nouvelle approbation européenne conforte l’engagement d’Ipsen à
mettre au point des traitements innovants pour les personnes
atteintes de maladies cholestatiques rares du
foie.
Paris (France), le 20 septembre
2024 – Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY) a
annoncé aujourd’hui que la Commission européenne a approuvé sous
condition Iqirvo® (élafibranor) 80 mg comprimés pour le
traitement de la cholangite biliaire primitive (CBP) en association
avec l’acide ursodésoxycholique (AUDC) chez l’adulte présentant une
réponse inadéquate à l’AUDC, ou en monothérapie chez les patients
intolérants à l’AUDC. Administré par voie orale une fois par jour,
Iqirvo est un agoniste des récepteurs activés par les
proliférateurs de peroxysomes (PPAR), premier de sa classe
thérapeutique, qui produit un effet sur les PPARα et PPARδ,
considérés comme des régulateurs clés de l’acide biliaire, de
l’inflammation et de la fibrose.
« Nous sommes ravis qu’Iqirvo soit approuvé
dans l’UE comme nouvelle option de traitement efficace pour les
personnes atteintes de CBP. Il s’agit d’une maladie rare
du foie touchant principalement les femmes, qui n’a fait l’objet
d’aucune innovation thérapeutique durant près de dix années.
Cela, alors même que près de la moitié des patients sont
intolérants ou ne répondent pas aux traitements actuels, » a
déclaré Sandra Silvestri, Chief Medical Officer d’Ipsen. « Nous
nous réjouissons de la possibilité de proposer une option de
traitement efficace à tous les patients atteints de CBP pouvant
présenter un risque de progression de la maladie et qui continuent
de souffrir de symptômes invalidants. »
L’approbation d’Iqirvo s’est basée sur les
données de l’essai de Phase III ELATIVE1, qui ont
démontré un bénéfice thérapeutique statistiquement significatif
avec une différence ajustée du placebo de 47 % (P < 0,001) entre
les patients sous Iqirvo 80 mg (51 %) et les patients sous placebo
(4 %) ayant eu une réponse biochimique. Une diminution plus
importante du score PBC Worst Itch-NRS sur la base de la
situation de référence a également été observée chez les patients
sous Iqirvo par rapport au placebo, mais celle-ci n’était pas
statistiquement significative. Le traitement par Iqirvo a été
associé à une amélioration du prurit (démangeaisons), comme en
témoigne la réduction plus importante constatée dans les scores
PBC-40 et 5-D par rapport au placebo. Le pourcentage de patients
présentant des événements indésirables, des événements indésirables
liés au traitement, des événements indésirables sévères ou graves
ou des événements indésirables conduisant à l'arrêt du traitement a
été similaire dans le groupe Iqirvo et le groupe placebo.
« Le fait que nous disposions d’un
nouveau traitement efficace et bien toléré pour nos patients
atteints de cette maladie constitue une avancée encourageante dans
le traitement et le contrôle de la CBP, » a déclaré le Dr
Marco Carbone, professeur de gastroentérologie à l’Université de
Milan-Bicocca et spécialiste en hépatologie, Centre de
transplantation hépatique Niguarda, Milan. « La CBP est une
maladie hépatique évolutive qui peut entraîner une insuffisance
hépatique et, dans certains cas, nécessiter une greffe du
foie. C’est pourquoi ce nouveau médicament ayant démontré
son potentiel dans le contrôle de la progression de la maladie et
la diminution des démangeaisons, lesquelles peuvent fortement
détériorer la qualité de vie des patients, est une nouvelle
réjouissante pour les médecins et leurs patients. »
« La CBP est une maladie très personnelle,
qui affecte chaque patient différemment. Certaines
personnes présentent plus de symptômes, avec une fatigue extrême ou
des démangeaisons sévères. Pour d’autres, aucun symptôme
n’est observé, mais les niveaux de biomarqueurs sont faibles, ce
qui suggère que la maladie n’est pas contrôlée. Ce constat
signifie qu’une approche individualisée de la prise en charge et du
traitement est nécessaire pour chaque patient, » a déclaré
Sindee Weinbaum, représentante de la European Liver Patients’
Association. « Les patients doivent avoir la possibilité
de collaborer avec leurs médecins et d’échanger avec eux de façon
constructive sur ce dont ils ont personnellement besoin pour gérer
la CBP avec laquelle ils vivent quotidiennement. La mise à
disposition d’une nouvelle option thérapeutique pour les nombreuses
personnes atteintes d’une CBP non contrôlée est en cela une très
grande nouvelle. »
FIN
À propos de la cholangite biliaire
primitive (CBP)
La CBP est une maladie hépatique cholestatique auto-immune rare qui
affecte la femme dans 90 % des cas. Une accumulation de bile
et de toxines (cholestase) et une inflammation chronique provoquent
une fibrose irréversible (cicatrices) du foie et la destruction des
canaux biliaires. Cette maladie chronique peut s'aggraver en
l'absence de traitement efficace, conduisant à une transplantation
hépatique et dans certains cas, à un décès prématuré. La CBP a un
impact sur la vie quotidienne des patients du fait de ses symptômes
invalidants dont les plus courants sont le prurit et la
fatigue.
À propos d’Iqirvo
(élafibranor)
Administré oralement une fois par jour, Iqirvo (prononcer
EYE-KER-VO) est un agoniste des récepteurs activés par les
proliférateurs de peroxysomes (PPAR), qui produit un effet sur les
PPARα et PPARδ. L’activation des PPARα et δ a pour effet de
diminuer la toxicité de la bile et d’améliorer la cholestase en
modulant la synthèse, la détoxification et les transporteurs des
acides biliaires. L’activation des PPARα et δ a également des
effets anti-inflammatoires en agissant sur différentes voies.
Iqirvo a la capacité de réduire les taux d’alcaline phosphatase et
de bilirubine chez l’adulte atteint de CBP. Iqirvo devrait donc
avoir pour bénéfice clinique, notamment, de retarder le
développement de la fibrose du foie, la cirrhose, la
transplantation hépatique et la mort 1.En 2019, le
médicament a obtenu la désignation « Breakthrough
Therapy » de la Food and Drug Administration aux États-Unis
chez les adultes atteints de CBP et présentant une réponse
inadéquate à l’acide ursodésoxycholique (AUDC), le traitement de
première ligne existant pour la CBP. Iqirvo a obtenu l’approbation
des autorités de santé aux États-Unis via une procédure accélérée
en juin 2024, puis l’approbation conditionnelle des autorités de
l’UE en septembre 2024, pour le traitement de la cholangite
biliaire primitive (CBP) en association avec l’acide
ursodésoxycholique (AUDC) chez l’adulte présentant une réponse
inadéquate à l’AUDC, ou en monothérapie chez les patients
intolérants à l’AUDC. Ces approbations dépendent des résultats d’un
examen approfondi du bénéfice clinique. D’autres processus
réglementaires sont en cours, notamment auprès de l’Agence de
réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) au
Royaume-Uni. Iqirvo (élafibranor) a été développé par GENFIT. Ipsen
a obtenu auprès de GENFIT, dans le cadre d’un accord de licence,
les droits exclusifs mondiaux de l’élafibranor (à l’exception de la
Chine, de Hong Kong, de Taïwan et de Macao) en 2021.
À propos d’ELATIVE
ELATIVE était un essai clinique de Phase III multicentrique,
randomisé, en double aveugle, contre placebo (NCT04526665). ELATIVE
évaluait l’efficacité et la sécurité de l’élafibranor 80 mg
administré une fois par jour par rapport à un placebo chez les
patients atteints de cholangite biliaire primaire (CBP) présentant
une réponse inadéquate ou une intolérance à l’acide
ursodésoxycholique (AUDC), le traitement de première ligne existant
pour la CBP. Dans le cadre de l'essai, 161 patients ont été
randomisés 2:1 pour recevoir l’élafibranor 80 mg une fois par jour
ou un placebo. Les patients présentant une réponse inadéquate à
l'AUDC ont continué de recevoir de l'AUDC en association avec
l’élafibranor ou un placebo, tandis que les patients ne pouvant
tolérer l'AUDC n’ont reçu qu'élafibranor ou un placebo. Les
patients ont poursuivi le traitement qui leur avait été attribué
après la semaine 52 jusqu’à ce que tous les participants aient
terminé leur traitement ou pendant 104 semaines maximum. L’étude
d’extension à long terme ouverte d’ELATIVE se poursuit. Les
patients participants atteints de CBP peuvent recevoir
l’élafibranor pendant une durée maximale de cinq ans. Dans l'étude,
le critère d’évaluation composite, à savoir la réponse biochimique
au traitement, est définie par un taux d’alcaline phosphatase (ALP)
< 1,67 x la limite supérieure de la valeur normale (Upper Limit
of Normal – ULN), une diminution du taux d’ALP ≥ 15 % et un
taux de bilirubine totale (TB) ≤ ULN à 52 semaines. L'ALP et la
bilirubine constituent d'importants facteurs de prédiction de la
progression de la CBP. Leur diminution peut indiquer une réduction
des lésions cholestatiques et une amélioration de la fonction
hépatique. Les résultats complets de l’étude ELATIVE de 52 semaines
ont été publiés dans la revue New England Journal of Medicine
(NEJM).
Les informations de sécurité importantes ainsi
que les recommandations d’utilisation d’Iqirvo seront détaillées
dans le résumé des caractéristiques du produit (RCP), publié dans
le rapport public d'évaluation européen (EPAR) et disponible dans
toutes les langues officielles de l’UE. La version complète du RCP
sera accessible sur le site : Iqirvo, INN-elafibranor
(europa.eu)
À propos d’Ipsen
Nous sommes un groupe biopharmaceutique mondial
focalisé sur la mise au point de médicaments innovants pour les
patients dans trois domaines thérapeutiques : l'Oncologie, les
Maladies Rares et les Neurosciences.
Notre portefeuille de produits en R&D
s'appuie sur l'innovation externe et sur près de 100 ans
d'expérience de développement au sein de hubs mondiaux aux
États-Unis, en France et au Royaume-Uni. Nos équipes, présentes
dans plus de 40 pays, et nos partenariats à travers le monde
nous permettent de proposer nos médicaments aux patients dans plus
de 100 pays.
Ipsen est coté à Paris (Euronext : IPN) et aux
Etats-Unis à travers un programme d’American Depositary
Receipt (ADR : IPSEY) sponsorisé de niveau I. Pour plus
d'informations, consultez ipsen.com
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Avertissements et/ou déclarations
prospectives
Les déclarations prospectives et les objectifs contenus dans ce
communiqué sont basés sur la stratégie et les hypothèses actuelles
de la Direction d’Ipsen. Ces déclarations et objectifs dépendent de
risques et d’incertitudes connus ou non qui peuvent entraîner une
divergence significative entre les résultats, performances ou
événements effectifs et ceux envisagés dans ce communiqué De tels
risques et imprévus pourraient affecter la capacité d’Ipsen à
atteindre ses objectifs financiers, lesquels reposent sur des
hypothèses raisonnables quant aux conditions macroéconomiques à
venir formulées d’après les informations disponibles à ce jour.
L'utilisation des termes « croit »,
« envisage » et « prévoit » ou d'expressions
similaires a pour but d'identifier des énoncés prospectifs,
notamment les attentes d’Ipsen quant à des événements futurs tels
que les soumissions et décisions réglementaires. De plus, les
objectifs mentionnés dans ce document sont établis sans tenir
compte d’éventuelles opérations futures de croissance externe qui
pourraient venir modifier tous ces paramètres. Ces prévisions sont
notamment fondées sur des données et hypothèses considérées comme
raisonnables par Ipsen, et dépendent de circonstances ou de faits
susceptibles de se produire à l’avenir et dont certains échappent
au contrôle du Groupe, et non pas exclusivement de données
historiques. Les résultats réels pourraient s’avérer
substantiellement différents de ces objectifs compte tenu de la
matérialisation de certains risques ou incertitudes, et notamment
qu’un nouveau médicament peut paraître prometteur au cours d’une
phase préparatoire de développement ou après des essais cliniques,
mais n’être jamais commercialisé ou ne pas atteindre ses objectifs
commerciaux, notamment pour des raisons réglementaires ou
concurrentielles. Ipsen doit ou peut avoir à faire face à la
concurrence de produits génériques, qui pourrait se traduire par
des pertes de parts de marché. En outre, le processus de recherche
et développement comprend plusieurs étapes et, lors de chaque
étape, le risque est important qu’Ipsen ne parvienne pas à
atteindre ses objectifs et qu’il soit conduit à renoncer à
poursuivre ses efforts sur un médicament dans lequel il a investi
des sommes significatives. Aussi, Ipsen ne peut être certain que
des résultats favorables obtenus lors des essais précliniques
seront confirmés ultérieurement lors des essais cliniques ou que
les résultats des essais cliniques seront suffisants pour démontrer
le caractère sûr et efficace du médicament concerné. Il ne saurait
être garanti qu’un médicament recevra les approbations
réglementaires nécessaires ou qu’il atteindra ses objectifs
commerciaux. Les résultats réels pourraient être sensiblement
différents de ceux annoncés dans les déclarations prévisionnelles
si les hypothèses sous-jacentes s'avèrent inexactes ou si certains
risques ou incertitudes se matérialisent. Les autres risques et
incertitudes comprennent, sans toutefois s'y limiter, la situation
générale du secteur et la concurrence ; les facteurs
économiques généraux, y compris les fluctuations des taux d'intérêt
et des taux de change ; l'incidence de la réglementation de
l'industrie pharmaceutique et de la législation en matière de
santé ; les tendances mondiales vers une plus grande maîtrise
des coûts de santé ; les avancées technologiques, les nouveaux
médicaments et les brevets obtenus par la concurrence ; les
problèmes inhérents au développement de nouveaux médicaments,
notamment l'obtention d'une homologation ; la capacité d’Ipsen
à prévoir avec précision les futures conditions du marché ;
les difficultés ou délais de production ; l'instabilité
financière de l'économie internationale et le risque
souverain ; la dépendance à l'égard de l'efficacité des
brevets d’Ipsen et d’autres protections concernant les médicaments
novateurs ; et le risque de litiges, notamment des litiges en
matière de brevets ou des recours réglementaires. Ipsen dépend
également de tierces parties pour le développement et la
commercialisation de ses médicaments, ce qui peut donner lieu à des
redevances substantielles ; en outre ces partenaires
pourraient agir de manière à nuire aux activités d’Ipsen ainsi qu’à
ses résultats financiers. Ipsen ne peut être certain que ses
partenaires tiendront leurs engagements. À ce titre, le Groupe
pourrait ne pas être en mesure de bénéficier de ces accords. Une
défaillance d’un de ses partenaires pourrait engendrer une baisse
imprévue de revenus pour Ipsen. De telles situations pourraient
avoir un impact négatif sur l’activité d’Ipsen, sa situation
financière ou ses résultats. Sous réserve des dispositions légales
en vigueur, Ipsen ne prend aucun engagement de mettre à jour ou de
réviser les énoncés prospectifs ou objectifs visés dans le présent
communiqué afin de refléter des changements qui viendraient
affecter les événements, situations, hypothèses ou circonstances
sur lesquels ces énoncés se fondent. L’activité d’Ipsen est soumise
à des facteurs de risques qui sont décrits dans ses documents
d’information enregistrés auprès de l’Autorité des Marchés
Financiers. Les risques et incertitudes présentés ne sont pas les
seuls auxquels le Groupe doit faire face et le lecteur est invité à
prendre connaissance de la dernière édition du Document
d’enregistrement universel d’Ipsen, disponible sur ipsen.com.
Références
- Kowdley. K.V, et al. Efficacy and
Safety of Elafibranor in Primary Biliary Cholangitis. NEJM. 2023.
DOI: 10.1056/NEJMoa2306185
- Ipsen_CP_Iqirvo approval_20092024
Ipsen (EU:IPN)
Graphique Historique de l'Action
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