-Environ 200 personnes présentant
certaines mutations rares de la FK sont désormais admissibles à
recevoir TRIKAFTAMD-
TORONTO, le 15 juill. 2024 /CNW/ - Vertex
Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) a annoncé
aujourd'hui que Santé Canada a accordé une autorisation de
mise sur le marché pour l'utilisation élargie de
PrTRIKAFTAMD
(éléxacaftor/tézacaftor/ivacaftor et ivacaftor) pour le traitement
de la fibrose kystique (FK) chez les patients âgés de 2 ans et
plus porteurs d'une mutation du gène du régulateur de la
perméabilité transmembranaire de la fibrose kystique (cystic
fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR) qui
répond au traitement selon des données cliniques et/ou in
vitro. Veuillez noter que TRIKAFTAMD a déjà été
approuvé par Santé Canada chez les personnes atteintes de FK
âgées de 2 ans et plus qui présentent au moins une mutation
F508del et est désormais approuvé pour 152 mutations
supplémentaires.
« Cette approbation élargie de TRIKAFTA pour les patients
présentant une mutation réactive témoigne de l'engagement de nos
scientifiques à mettre au point des médicaments pour toutes les
personnes atteintes de FK » a déclaré Michael Siauw,
directeur général de Vertex Pharmaceuticals (Canada) Incorporated. « Nous restons
dévoués à la communauté de la FK et nous sommes ravis de l'espoir
que cette approbation apporte aux patients atteints de FK
nouvellement admissibles et aux familles à travers le
pays. »
« L'approbation de TRIKAFTA pour certaines mutations
non-F508del est un moment transformateur pour la prise en
charge de la FK au Canada » a déclaré Elizabeth Tullis,
M. D., directrice de la clinique de FK pour adultes de
l'hôpital Saint Michael, Unity Health Toronto, et professeure
de médecine à l'Université de Toronto. « De nombreux patients qui
n'étaient pas précédemment admissibles aux modulateurs du CFTR
pourront désormais bénéficier d'un traitement qui cible la cause
sous-jacente de leur maladie pour la première fois. »
La mise à jour de l'étiquette est fondée sur des données
provenant de plusieurs sources, y compris une étude à
répartition aléatoire et à double insu de 24 semaines
contrôlée par placebo chez des patients âgés de 6 ans et plus
qui présentaient au moins une mutation non-F508del
admissible visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de
TRIKAFTAMD. L'étude a satisfait à son critère
d'évaluation principal; TRIKAFTAMD était généralement
bien toléré et les données sur l'innocuité étaient semblables à
celles observées dans les études précédentes. De plus, les données
cliniques publiées et les données in vitro solides
appuyaient l'indication élargie.
La liste complète des mutations indiquées pour TRIKAFTA se
trouve dans la monographie de produit approuvée par
Santé Canada.
À propos de la fibrose kystique
La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique rare qui
raccourcit la vie et touche plus de 92 000 personnes à
l'échelle mondiale. La FK est une maladie progressive
multiviscérale qui affecte les poumons, le foie, le pancréas, le
tractus gastro-intestinal, les sinus, les glandes sudoripares et le
système reproducteur. La FK est causée par une protéine CFTR
défectueuse et/ou manquante résultant de certaines mutations du
gène CFTR. Les enfants doivent hériter de deux gènes
CFTR défectueux -- un de chaque parent -- pour être atteints
de FK, et ces mutations peuvent être identifiées par un test
génétique. Bien qu'il existe de nombreux types différents de
mutations du gène CFTR qui peuvent causer la maladie, la
grande majorité des personnes atteintes de la FK présentent au
moins une mutation du gène F508del. Les mutations du gène
CFTR entraînent la FK en provoquant une déficience de la
protéine CFTR ou en entraînant un manque ou une absence de protéine
CFTR à la surface des cellules. La fonction défectueuse et/ou
l'absence de protéine CFTR entraînent une mauvaise circulation du
sel et de l'eau dans et hors des cellules de plusieurs organes.
Dans les poumons, cela mène à l'accumulation de mucus anormalement
épais et collant, à des infections pulmonaires chroniques et à des
lésions pulmonaires progressives qui mènent ultimement à la mort de
nombreux patients. L'âge médian du décès est dans la trentaine,
mais avec le traitement, la survie prévue s'améliore.
Aujourd'hui, les médicaments Vertex contre la FK traitent plus
de 65 000 personnes atteintes de FK dans 60 pays sur
six continents. Cela représente 2/3 des personnes diagnostiquées
atteintes de FK admissibles au traitement par modulateur du gène
CFTR.
Au sujet de
PrTRIKAFTAMD (éléxacaftor/tézacaftor/ivacaftor
et ivacaftor)
Chez les personnes présentant certains types de mutations dans
le gène CFTR, la protéine CFTR n'est pas traitée ou repliée
normalement dans la cellule, ce qui peut empêcher la protéine CFTR
d'atteindre la surface de la cellule et de fonctionner
correctement. TRIKAFTAMD
(éléxacaftor/tézacaftor/ivacaftor et ivacaftor) est un médicament
oral conçu pour augmenter la quantité et la fonction de la protéine
CFTR à la surface de la cellule. L'éléxacaftor et le tézacaftor
agissent ensemble pour augmenter la quantité de protéine mature à
la surface de la cellule. L'ivacaftor, connu sous le nom de
potentialisateur de CFTR, est conçu pour faciliter la capacité des
protéines CFTR à transporter le sel et l'eau à travers la membrane
cellulaire. Les actions combinées de l'éléxacaftor, du tézacaftor
et de l'ivacaftor aident à hydrater et à éliminer le mucus des
voies respiratoires.
TRIKAFTAMD (éléxacaftor/tézacaftor/ivacaftor et
ivacaftor) est un médicament délivré sur ordonnance indiqué pour le
traitement de la fibrose kystique (FK) chez les patients âgés de
2 ans et plus qui présentent au moins une copie de la mutation
F508del ou une autre mutation répondant à
TRIKAFTAMD dans le gène CFTR. Les patients
doivent consulter leur médecin pour savoir s'ils présentent une
mutation du gène de la FK indiquée. On ignore si le
TRIKAFTAMD est sûr et efficace chez les enfants de moins
de 2 ans.
À propos de Vertex
Vertex est une société mondiale de biotechnologie qui investit
dans l'innovation scientifique afin de créer des médicaments
transformateurs pour les personnes atteintes de maladies graves. La
société a approuvé des médicaments pour traiter les causes
sous-jacentes de plusieurs maladies génétiques chroniques qui
raccourcissent la vie (la fibrose kystique, l'anémie falciforme et
la bêta-thalassémie dépendante des transfusions) et continue de
faire progresser les programmes cliniques et de recherche sur ces
maladies. Vertex dispose également d'une solide gamme de
traitements expérimentaux de plusieurs modalités pour d'autres
maladies graves où elle possède une connaissance approfondie de la
biologie humaine causale, y compris la douleur aiguë et
neuropathique, la néphropathie médiée par l'APOL1, la néphropathie
à immunoglobulines A (IgA), la maladie rénale polykystique
autosomique dominante, le diabète de type 1, la dystrophie
myotonique de type 1 et le déficit d'alpha-1 antitrypsine.
Vertex a été fondée en 1989. Son siège social mondial est à
Boston et son siège social
international est à Londres. De plus, la société possède des
centres de recherche et développement et des bureaux commerciaux en
Amérique du Nord, en Europe, en
Australie, en Amérique latine et au Moyen-Orient. Vertex est
constamment reconnue comme l'un des meilleurs lieux de travail du
secteur, y compris 14 années consécutives sur la liste des
meilleurs employeurs du magazine Science et l'une des
100 meilleures entreprises pour laquelle travailler de
Fortune. Pour obtenir les dernières actualités sur l'entreprise et
pour en apprendre davantage sur l'histoire de Vertex, rendez-vous
sur www.vrtx.ca ou suivez-nous sur LinkedIn, YouTube et
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(VRTX-GEN)
Remarque spéciale concernant les déclarations
prospectives
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives
comme défini dans la Loi de sur la
réforme des litiges relatifs aux valeurs mobilières privées
(Private Securities Litigation Reform Act) de 1995, telle que
modifiée, y compris, sans s'y limiter, les déclarations faites par
Michael Siauw et Elizabeth Tullis M.D. dans ce communiqué
de presse, et des déclarations concernant le nombre de personnes
présentant certaines mutations rares de la FK qui devraient être
admissibles à recevoir le TRIKAFTA au Canada. Bien que Vertex estime que les
déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse
sont exactes, ces déclarations prospectives représentent les
opinions de la société uniquement à la date de ce communiqué de
presse et il existe un certain nombre de risques et d'incertitudes
qui pourraient faire en sorte que les événements ou les résultats
réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par
ces déclarations prospectives. Ces risques et ces incertitudes
comprennent, entre autres, que les données des programmes de
développement de la société peuvent ne pas soutenir
l'enregistrement ou le développement ultérieur de ses composés pour
des raisons de sécurité, d'efficacité ou d'autres raisons, et
d'autres risques énumérés sous la rubrique « Facteurs de
risque » dans le dernier rapport annuel de Vertex et les
rapports trimestriels ultérieurs déposés auprès de la Securities
and Exchange Commission à l'adresse www.sec.gov et disponibles
sur le site Web de la société à l'adresse www.vrtx.com. Vous ne
devez pas vous fier indûment à ces déclarations ni aux données
scientifiques présentées. Vertex décline toute obligation de mettre
à jour les renseignements contenus dans ce communiqué de presse à
mesure que de nouveaux renseignements deviennent disponibles.
(VRTX-GEN)
SOURCE Vertex Pharmaceuticals (Canada) Inc.