- Daten belegen anhaltenden klinischen Nutzen
nach siebenjähriger Behandlung mit LIVMARLI bei Patienten mit
Alagille-Syndrom
- Langfristige Erweiterungsdaten aus den
LIVMARLI PFIC-Studien zeigen Verbesserungen bei wichtigen
Lebermarkern und Wachstum
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) gab heute bekannt,
dass Daten aus neuen Analysen zur Langzeitbehandlung mit LIVMARLI
auf dem Jahreskongress der European Association for the Study of
the Liver (EASL) vom 5. bis 8. Juni 2024 in Mailand, Italien,
vorgestellt wurden. Präsentationen von Studien, die LIVMARLI®
(Maralixibat) als orale L�sung bei Patienten mit Alagille-Syndrom
(ALGS) und progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase
(PFIC) untersucht haben:
THU-094: Der klinische Nutzen von Maralixibat für Patienten
mit Alagille-Syndrom ist über 7 Jahre der Behandlung hinweg
dauerhaft: Daten aus der MERGE-Studie Präsentiert von Doug
Mogul, MD, PhD – Mirum Pharmaceuticals, Inc., Foster City, CA, USA
Es wurde eine Analyse der ALGS-Studien vorgestellt, in denen
LIVMARLI über einen Zeitraum von bis zu sieben Jahren getestet
wurde, um die Dauerhaftigkeit des Ansprechens auf LIVMARLI bei
verschiedenen klinischen- und Laborergebnissen zu belegen. Die
Daten zeigten, dass fast alle Patienten, die LIVMARLI sieben Jahre
lang einnahmen, davon profitierten, einschließlich einer klinisch
bedeutsamen Verringerung des Pruritus und der Gallensäuren im Serum
sowie einer Verbesserung der K�rpergr�ße.
Sehen Sie sich die vollständige Präsentation an.
THU-129: Maralixibat verbessert das Wachstum bei Patienten
mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase: Daten aus
den MARCH/MARCH-ON-Studien Präsentiert von Professor Richard J.
Thompson, MD, PhD – King's College, London, UK Diese Analyse
berichtet über die langfristigen Auswirkungen von LIVMARLI auf die
Verbesserung des Wachstums bei einer Vielzahl von PFIC-Typen bei 60
Patienten aus der All-PFIC-Kohorte der klinischen
MARCH/MARCH-ON-Studien. Die mit LIVMARLI behandelten Patienten aus
der All-PFIC-Kohorte wiesen eine statistisch signifikante
Verbesserung der z-Scores für K�rpergr�ße und Gewicht auf, die über
82 Wochen der Behandlung anhielt.
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THU-158: Verbesserungen des Gallensäurespiegels im Serum sind
mit Verbesserungen der wichtigsten Marker für die Lebergesundheit
nach der Behandlung mit Maralixibat bei Kindern mit progressiver
familiärer intrahepatischer Cholestase assoziiert: Daten aus den
MARCH/MARCH-ON-Studien Präsentiert von Lorenzo D'Antiga, MD –
Papa Giovanni XXIII Krankenhaus, Bergamo, Italien Ziel dieser
Analyse war es, Zusammenhänge zwischen Verbesserungen der
Serumgallensäure (sBA) und wichtigen Leberparametern,
einschließlich Bilirubin, zu bewerten. Diese Daten zeigten, dass
die Verringerung von sBA nach der Behandlung mit LIVMARLI mit der
Verringerung von Bilirubin, einem wichtigen Marker für
Lebererkrankungen, korreliert. Diese Ergebnisse deuten auf das
Potenzial von LIVMARLI hin, krankheitsmodifizierende Wirkungen und
Verbesserungen der Lebergesundheit bei Patienten mit PFIC zu
erzielen.
Sehen Sie sich die vollständige Präsentation an.
Über die orale L�sung LIVMARLI® (Maralixibat)
Die orale L�sung LIVMARLI® (Maralixibat) ist ein einmal täglich
oral zu verabreichender Inhibitor des ilealen
Gallensäuretransporters (IBAT), der von der US-amerikanischen
Aufsichtsbeh�rde FDA für die Behandlung von cholestatischem
Pruritus bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) ab einem Alter
von drei Monaten und die Behandlung der progressiven familiären
intrahepatischen Cholestase (PFIC) ab einem Alter von fünf Jahren
zugelassen ist.
LIVMARLI ist auch der einzige zugelassene IBAT-Inhibitor, der
von der Europäischen Kommission für die Behandlung von
cholestatischem Pruritus bei Patienten mit ALGS ab einem Alter von
zwei Monaten und von Health Canada für die Behandlung von
cholestatischem Pruritus bei ALGS zugelassen ist. Weitere
Informationen für Einwohner der USA unter LIVMARLI.com.
LIVMARLI wurde vom CHMP in Europa für die Behandlung von PFIC
bei Patienten im Alter von drei Monaten und älter positiv
beurteilt. Eine Entscheidung der Europäischen Kommission wird für
das dritte Quartal 2024 erwartet.
LIVMARLI hat den Breakthrough Therapy-Status für die
Indikationen ALGS und PFIC Typ 2 sowie den Orphan-Drug-Status für
ALGS und PFIC erhalten. Um mehr über die laufenden klinischen
Studien mit LIVMARLI zu erfahren, besuchen Sie den Bereich über
klinische Studien auf der Website von Mirum.
WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONEN
Anwendungsbeschränkung : LIVMARLI ist nicht zur Anwendung
bei PFIC-Typ-2-Patienten bestimmt, die einen schweren Defekt des
Proteins der Gallensalzexportpumpe (BSEP) aufweisen.
LIVMARLI kann Nebenwirkungen verursachen, darunter:
Leberschäden . Veränderungen bei bestimmten Lebertests
sind häufig bei Patienten mit Alagille-Syndrom und PFIC zu
beobachten. Während der Behandlung k�nnen sich die Leberwerte
verschlechtern. Diese Veränderungen k�nnen ein Zeichen für eine
Schädigung der Leber sein. Bei PFIC kann dies schwerwiegend Folgen
haben oder zu einer Lebertransplantation oder zum Tod führen. Ihr
behandelnder Arzt bzw. Ihre behandelnde Ärztin sollte vor Beginn
und während der Behandlung Bluttests und k�rperliche Untersuchungen
durchführen, um Ihre Leberfunktion zu überwachen. Informieren Sie
Ihren Arzt bzw. Ihre Ärztin umgehend bei Anzeichen oder Symptomen
von Leberproblemen, beispielsweise Übelkeit oder Erbrechen,
Gelbfärbung der Haut oder des weißen Bereichs des Auges, dunkler
oder brauner Urin, Schmerzen auf der rechten Seite des Magens
(Bauch), Blähungen in der Magengegend, Appetitlosigkeit oder
Blutungen oder Blutergüsse, die leichter als sonst entstehen.
Magen-Darm-Beschwerden . LIVMARLI kann
Magen-Darm-Beschwerden wie Durchfall oder Magenschmerzen
verursachen. Ihr behandelnder Arzt bzw. Ihre behandelnde Ärztin
kann Ihnen anraten, auf neue oder sich verschlimmernde
Magenprobleme wie Magenschmerzen, Durchfall, Blut im Stuhl oder
Erbrechen zu achten. Informieren Sie Ihren Arzt oder Ihre Ärztin
sofort, wenn bei Ihnen eines dieser Symptome häufiger oder stärker
als sonst auftritt.
Ein Mangel an fettl�slichen Vitaminen (FSV) , der durch
niedrige Werte bestimmter im K�rperfett gespeicherter Vitamine
(Vitamin A, D, E und K) hervorgerufen wird, tritt bei Patienten mit
Alagille-Syndrom und PFIC häufig auf, kann sich jedoch im
Behandlungsverlauf verschlechtern. Ihr behandelnder Arzt bzw. Ihre
behandelnde Ärztin sollte vor Beginn und während der Behandlung
Bluttests durchführen und kann auf Knochenbrüche und Blutungen
achten, die als häufige Nebenwirkungen berichtet wurden.
US-Verschreibungsinformationen EU SmPC Kanadische
Produktmonographie
Über Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Mirum Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches
Unternehmen, das sich zum Ziel gesetzt hat, die Behandlung von
seltenen Krankheiten bei Kindern und Erwachsenen zu verbessern.
Mirum hat drei zugelassene Medikamente: LIVMARLI® (Maralixibat)
orale L�sung, CHOLBAM® (Cholic Acid) Kapseln und CHENODAL®
(Chenodiol) Tabletten.
LIVMARLI, ein IBAT-Inhibitor, ist für die Behandlung von zwei
seltenen Lebererkrankungen bei Kindern und Erwachsenen zugelassen.
Es ist für die Behandlung von cholestatischem Pruritus bei
Patienten mit Alagille-Syndrom in den USA (drei Monate und älter),
in Europa (zwei Monate und älter) und in anderen Regionen weltweit
zugelassen. In den USA ist es auch für cholestatischen Pruritus bei
PFIC-Patienten ab fünf Jahren zugelassen. LIVMARLI wurde vom CHMP
in Europa für die Behandlung von PFIC bei Patienten im Alter von
drei Monaten und älter positiv beurteilt. Eine Entscheidung der
Europäischen Kommission wird für das dritte Quartal 2024 erwartet.
CHOLBAM ist von der FDA für die Behandlung von St�rungen der
Gallensäuresynthese aufgrund von Defiziten einzelner Enzyme und zur
ergänzenden Behandlung von peroxisomalen St�rungen bei Patienten
mit Anzeichen oder Symptomen einer Lebererkrankung zugelassen.
CHENODAL hat von der FDA die Anerkennung der medizinischen
Notwendigkeit für die Behandlung von Patienten mit
zerebrotendin�ser Xanthomatose (CTX) erhalten.
Die Spätphasen-Pipeline von Mirum umfasst zwei Prüfpräparate für
schwächende Lebererkrankungen. Volixibat, ein IBAT-Inhibitor, wird
in zwei potenziellen Zulassungsstudien untersucht, darunter die
Phase 2b VISTAS-Studie für primäre sklerosierende Cholangitis und
die Phase 2b VANTAGE-Studie für primäre biliäre Cholangitis.
Schließlich wurde CHENODAL in einer klinischen Phase-3-Studie,
RESTORE, zur Behandlung von Patienten mit CTX untersucht, deren
positive Ergebnisse für 2023 gemeldet werden.
Um mehr über Mirum zu erfahren, besuchen Sie mirumpharma.com und
folgen Sie Mirum auf Facebook, LinkedIn, Instagram und Twitter
(X).
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen in
Bezug auf die geplante Teilnahme des Unternehmens an einer
wissenschaftlichen Konferenz, einschließlich des Titels und der
Zusammenfassung der Datenpräsentation, die eine Er�rterung der
klinischen und Forschungsdaten des Unternehmens in Bezug auf das
Wachstum der Patienten während der Behandlung mit LIVMARLI, die
Zuverlässigkeit der Langzeitdaten und das therapeutische Potenzial
und/oder die kommerzielle Rentabilität von LIVMARLI in
verschiedenen Indikationen von Lebererkrankungen und in
Patientenpopulationen, die nur untersucht werden, beinhalten kann.
Da solche Aussagen Risiken und Ungewissheiten unterliegen, k�nnen
die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von denen abweichen, die in
solchen zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückt oder impliziert
werden. W�rter wie „werden“, „Ziel“, „Potenzial“ und ähnliche
Ausdrücke sollen zukunftsgerichtete Aussagen kennzeichnen. Die
Richtigkeit solcher Aussagen unterliegt einer Reihe von Risiken,
Ungewissheiten und Annahmen, zu denen unter anderem die folgenden
Faktoren geh�ren: die mit der Forschung und Entwicklung verbundenen
Ungewissheiten; die mit der Geschäfts- und Finanzplanung
verbundenen Ungewissheiten, einschließlich, aber nicht beschränkt
auf Risiken im Zusammenhang mit dem Geschäft und den Aussichten von
Mirum, ungünstige Entwicklungen in den von uns fokussierten Märkten
oder ungünstige Entwicklungen im US-amerikanischen oder globalen
regulatorischen Umfeld oder in der Wirtschaft im Allgemeinen; die
anhaltenden Auswirkungen von COVID-19 auf unser Geschäft, unseren
Betrieb und unsere Finanzergebnisse; und Entwicklungen im
Wettbewerb. Andere Faktoren, die zu einer solchen Abweichung führen
k�nnten, sind in den Berichten des Unternehmens an die SEC
beschrieben. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen
zukunftsgerichteten Aussagen beziehen sich auf das Datum, an dem
sie gemacht wurden, und basieren auf den Annahmen und Schätzungen
des Managements zu diesem Zeitpunkt. Mirum übernimmt keine
Verpflichtung, solche Aussagen zu aktualisieren, um sie an
Ereignisse oder Umstände anzupassen, die nach dem Datum, an dem sie
gemacht wurden, eingetreten sind, es sei denn, dies ist gesetzlich
vorgeschrieben.
Die Ausgangssprache, in der der Originaltext ver�ffentlicht
wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen
werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die
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Medienkontakt: Erin Murphy media@mirumpharma.com
Investorenkontakt: Andrew McKibben investors@mirumphama.com
Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ:MIRM)
Graphique Historique de l'Action
De Nov 2024 à Déc 2024
Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ:MIRM)
Graphique Historique de l'Action
De Déc 2023 à Déc 2024
