ABIONYX Pharma annonce que la Food and Drug Administration (FDA) a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) au CER-001 pour le traitement du déficit en LCAT, dans la dysfonction rénale et/ou la maladie ophtalmologique
29 Mars 2022 - 6:34PM
Business Wire
- L'obtention de la désignation de médicament orphelin fait
suite à l’obtention de résultats positifs dans deux cas
d'utilisation compassionnelle
- Les données publiées issues des cas d'utilisation
compassionnelle ont démontré pour la première fois que le
traitement par la bio-HDL peut réduire les dépôts lipidiques dans
les reins, ralentir le déclin de la fonction rénale tout en
éliminant le besoin de dialyse, remodeler de manière bénéfique les
lipoprotéines et atténuer la déficience visuelle due aux dépôts
lipidiques cornéens
- La désignation de médicament orphelin ouvre une nouvelle
stratégie pour le développement clinique de la bio-HDL dans les
maladies rénales et ophtalmologiques aux États-Unis
Regulatory News:
ABIONYX Pharma, (FR0012616852 – ABNX – éligible PEA PME)
(Paris:ABNX), société biotech de nouvelle génération dédiée à la
découverte et au développement de thérapies innovantes, annonce
aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a
accordé la désignation de médicament orphelin (ODD – Orphan Drug
Designation) à la Bio-HDL CER-001 pour le traitement du déficit en
lécithine-cholestérol acyltransférase (LCAT). Cette désignation
couvre à la fois le déficit partiel en LCAT, caractérisé par le
développement de la maladie des yeux de poissons (Fish-eye
Disease), et le déficit complet en LCAT, qui se manifeste par des
symptômes rénaux et des opacités cornéennes. L'évolution du déficit
en LCAT, pour lequel il n'existe aucun traitement approuvé, peut
conduire à terme à une insuffisance rénale nécessitant une dialyse
ou une transplantation rénale et/ou à une opacification cornéenne
complète nécessitant une transplantation.
L'Administration Européenne des Médicaments (EMA) a accordé le
statut ODD au CER-001 pour le traitement du déficit en LCAT en
juillet 2021. Des résultats cliniques positifs de CER-001 dans la
maladie provoquée par la déficience en LCAT ont d’ores et déjà été
publiés : une publication dans la revue Annals of Internal Medicine
de mars 2021 décrivait le cas d'une patiente qui était sur le point
de subir une dialyse en raison du déclin rapide de sa fonction
rénale. La patiente a pu éviter le recours à la dialyse pendant son
traitement par CER-001 et les dépôts lipidiques dans ses cornées,
qui provoquaient un flou visuel important, se sont estompés avec le
traitement. L'amélioration de la fonction visuelle de cette
patiente était toujours observée après un an de suivi. Un deuxième
cas a été décrit dans le Journal of Internal Medicine en novembre
2021 et a montré que CER-001 réduisait les dépôts lipidiques
glomérulaires et ralentissait le déclin de la fonction rénale du
patient. De plus, CER-001 a remodelé les lipoprotéines plasmatiques
de ce patient en réduisant le taux de LpX, de grands complexes
lipidiques anormaux connus pour leur toxicité rénale.
« Nous sommes heureux d'avoir reçu l'ODD aux Etats-Unis pour
CER-001, huit mois seulement après l'ODD en Europe et une semaine
après les premiers résultats cliniques positifs dans le traitement
de la COVID-19. Ces désignations ODD de la FDA soulignent la
pertinence de notre approche pour offrir une nouvelle option
thérapeutique aux patients souffrant d'un déficit en LCAT, pour
traiter à la fois la dysfonction rénale et la maladie ophtalmique
», commente Cyrille TUPIN, Directeur Général d'ABIONYX
Pharma. « Nous sommes impatients de présenter de nouveaux
résultats cliniques dans les mois à venir et d'apporter un
éclairage supplémentaire sur le potentiel de notre plateforme
thérapeutique de Bio-HDL dans les maladies rénales et les maladies
ophtalmologiques. L'ODD ouvre désormais la voie à ABIONYX Pharma
pour le lancement d’un nouveau développement clinique stratégique
de la bio-HDL dans les maladies rénales et les maladies
ophtalmologiques aux États-Unis. »
La désignation de médicament orphelin est accordée par la FDA à
un médicament ou à un produit biologique destiné à traiter une
maladie ou une affection rare, ce qui inclut généralement une
maladie ou une affection qui touche moins de 200 000 personnes aux
États-Unis. Soutenir le développement et l'évaluation de nouveaux
traitements pour les maladies rares est une priorité essentielle
pour la FDA. La désignation est accordée sur la base du mécanisme
d'action du médicament ou du produit biologique, en tenant compte
de la pathogenèse de la maladie ou de l'affection, de son évolution
et de son pronostic, ainsi que de la disponibilité des traitements
et/ou de la résistance aux traitements disponibles.
La désignation de médicament orphelin permet de bénéficier
d'incitations, notamment de crédits d'impôt pour les essais
cliniques qualifiés, d'une exemption des frais d'utilisation et
d'une exclusivité commerciale potentielle de sept ans après
l'approbation.
Prochain communiqué financier :
Résultats annuels, le 28 avril 2022
À propos du bio-HDL CER-001
CER-001 est le premier mimétique de bio-HDL de sa catégorie à
cibler directement un défaut métabolique sous-jacent clé du déficit
en LCAT. La bio-HDL CER-001 est l'un des biomédicaments les plus
avancés et constitue un nouveau traitement potentiel pour les
maladies rénales, la septicémie ou le COVID-19, mais aussi pour les
maladies ophtalmologiques impliquant des anomalies lipidiques. Ces
anomalies pourraient être modifiées par des agents pharmacologiques
qui augmentent les taux plasmatiques d'ApoA-I et de HDL, mais
surtout qui augmentent le nombre de HDL fonctionnelles. Les
propriétés anti-inflammatoires et/ou l'augmentation du transport
inverse du cholestérol (TCR) de CER-001 peuvent prévenir le déclin
de la fonction rénale et améliorer la vision des patients atteints
de LCAT. La Bio-HDL en tant que biomédicament s'est avérée
totalement sûre et elle est très bien tolérée comme l’attestent
plus de 600 patients impliqués dans toutes les études cliniques
précédentes.
A propos d’ABIONYX Pharma
ABIONYX Pharma est une société biotech de nouvelle génération
qui entend contribuer à la santé grâce à des thérapies innovantes
dans des indications sans traitement efficace ou existant, même les
plus rares. Grâce à ses partenaires chercheurs, médecins,
producteurs de biomédicaments et actionnaires, la société innove
quotidiennement pour proposer des médicaments pour le traitement
des maladies rénales et ophtalmologiques, ou de nouveaux vecteurs
HDL utilisés pour la délivrance ciblée de médicaments.
Consultez la
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