Communiqué de presse : Dupixent® : premier et seul médicament approuvé par la FDA pour le traitement de l’œsophagite à éosinophiles de l’enfant à partir de 12 mois

 

Dupixent® : premier et seul médicament approuvé par la FDA pour le traitement de l’œsophagite à éosinophiles de l’enfant à partir de 12 mois  

  • Approbation fondée sur les résultats de l’essai de phase III EoE KIDS ayant montré qu’une plus grande proportion d’enfants traités par Dupixent a présenté une rémission histologique (≤6 éosinophiles par champ de forte puissance) comparativement au placebo.
  • Extension d’indication pour le traitement d’une deuxième maladie du jeune enfant, ce qui témoigne de la volonté de Sanofi de fournir des solutions thérapeutiques aux jeunes patients présentant d’importants besoins médicaux non satisfaits.
  • L’œsophagite à éosinophiles est la cinquième indication modulée par une inflammation de type 2 sous-jacente qui est approuvée pour Dupixent aux États-Unis.

Paris et Tarrytown (New York). Le 25 janvier 2024. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Dupixent® (dupilumab) pour le traitement de l’œsophagite à éosinophiles de l’enfant âgé de 12 mois et plus, pesant au moins 15 kg. Dupixent est désormais le premier et le seul médicament approuvé aux États-Unis pour le traitement de cette catégorie de patients. Cette approbation prolonge celle que la FDA a délivrée en mai 2022 pour les patients de 12 ans et plus pesant au moins 40 kg. La FDA a accordé un examen prioritaire à Dupixent dans cette indication, un statut réservé aux médicaments qui ont le potentiel d’apporter des améliorations significatives, en termes d’efficacité ou de sécurité, au traitement de maladies graves.

L’œsophagite à éosinophiles est une maladie inflammatoire chronique portant une signature inflammatoire de type 2 qui altère le fonctionnement de l’œsophage. Cette maladie peut gravement compromettre la capacité des enfants à s’alimenter car elle peut provoquer des brûlures d’estomac, des vomissements, des douleurs abdominales, des troubles de déglutition et des refus alimentaires. Ces symptômes peuvent se répercuter négativement sur leur croissance et leur développement. Un traitement continu peut être nécessaire afin de réduire le risque de complications et de ralentir l’évolution de la maladie. Aux États-Unis, environ 21 000 enfants de moins de 12 ans sont actuellement traités pour une œsophagite à éosinophiles au moyen de médicaments non approuvés dans cette indication. La prévalence de cette maladie chez l’enfant est probablement plus élevée dans la mesure où ses symptômes sont souvent confondus avec ceux d’autres maladies, ce qui entraîne des retards de diagnostic.

Dr Naimish Patel

Responsable Monde, Développement, Immunologie et Inflammation, Sanofi« Les jeunes enfants atteints d’œsophagite à éosinophiles présentent des besoins médicaux non satisfaits importants. Malgré les traitements existants, 40 % des enfants de moins de 12 ans aux États-Unis continuent de présenter les symptômes de cette maladie1,2,3,4,5. L’approbation d’aujourd’hui pour cette classe d’âge souligne notre volonté de proposer des solutions thérapeutiques aux jeunes patients présentant des besoins médicaux non satisfaits, en plus de leur redonner espoir, sachant qu’ils sont à un âge où les difficultés alimentaires et le maintien du poids peuvent se répercuter directement sur leurs apports nutritionnels et leur développement. »

L’approbation de la FDA repose sur les données de l’essai de phase III EoE KIDS, en deux parties (Partie A et Partie B), qui a évalué l’efficacité et la sécurité de Dupixent dans le traitement de l’œsophagite à éosinophiles de l’enfant âgé de 12 mois à 11 ans. À la semaine 16, 66 % des enfants ayant reçu la dose la plus élevée de Dupixent, à des doses déterminées en fonction du poids (n=32), ont présenté une rémission histologique (soit un nombre d’éosinophiles dans l’épithélium de l’œsophage inférieur ou égal à 6 par champ de forte puissance) – ce qui correspondait au critère d’évaluation primaire –, contre 3 % des enfants traités par placebo (n=29). Les rémissions histologiques se sont maintenues jusqu’à la semaine 52 pour 17 des 32 (53%) enfants traités par Dupixent dans les parties A et B de l’essai. À la semaine 52, 8 des 15 (53%) enfants passés du placebo à Dupixent dans la partie B ont également présenté une rémission histologique. En outre, une diminution plus importante de la proportion de jours avec manifestation d’un signe d’œsophagite à éosinophiles ou plus, sur la base des réponses au questionnaire PESQ-C (version pédiatrique du questionnaire sur les signes et symptômes de l’œsophagite à éosinophiles administré par les aidants), a été observée à la semaine 16 parmi les enfants traités par Dupixent, comparativement à ceux traités par placebo.  

Dr George D. Yancopoulos, Ph.D.

Co-président du Conseil, Président et Directeur scientifique, Regeneron

« Les jeunes enfants atteints d’œsophagite à éosinophiles sont des patients particulièrement vulnérables, car cette maladie invalidante et évolutive menace leur capacité à s’alimenter. Jusqu’à présent, il n’existait aucune option thérapeutique spécialement indiquée pour le traitement de cette maladie, ce qui obligeait de nombreux patients à prendre des médicaments non approuvés dans cette indication et ne permettait pas de s’attaquer aux causes profondes de leur maladie. Avec cette approbation, Dupixent devient le premier et le seul médicament indiqué pour le traitement de l’œsophagite à éosinophiles des patients âgés de 12 mois et plus, pesant au moins 15 kg. En ciblant l’inflammation de type 2 qui contribue à cette maladie, ce médicament, issu de nos propres laboratoires, a le potentiel de transformer la prise en charge de référence des enfants, comme il l’a fait pour les adultes et les adolescents. »

Le profil de sécurité de Dupixent observé jusqu’à la semaine 16 chez les enfants âgés de 12 mois à 11 ans pesant au moins 15 kg a été généralement comparable au profil de sécurité de Dupixent observé chez les adultes et les adolescents de 12 ans et plus. Les événements indésirables les plus fréquemment observés (≥2 %) chez les patients traités ont été les réactions au site d’injection, les infections des voies respiratoires supérieures, les arthralgies (articulations douloureuses) et les infections par le virus de l’herpès. Dans le cadre de la Partie B de l’étude, un cas d’infection helminthique a été rapporté dans le groupe Dupixent.

À propos de l’essai de Dupixent pour le traitement de l’œsophagite à éosinophiles du jeune enfant L’essai de phase III, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, a évalué l’efficacité et la sécurité de Dupixent dans le traitement de l’œsophagite à éosinophiles (confirmée par des mesures histologiques, endoscopiques et rapportées par les patients ou leurs aidants) de l’enfant âgé de 12 mois à 11 ans, pesant au moins 15 kg. À l’inclusion, 97 % de ces patients présentaient au moins une autre maladie inflammatoire de type 2, comme une allergie alimentaire, de l’asthme ou une dermatite atopique.

Soixante-et-un patients ont été inclus dans la partie A de l’essai, correspondant à une période de traitement de 16 semaines en double aveugle, contrôlée par placebo, ayant pour but d’évaluer la sécurité et l’efficacité de Dupixent à des doses déterminées en fonction du poids. Le critère d’évaluation primaire était la rémission histologique de la maladie, définie par un nombre maximal d’éosinophiles dans l’épithélium de l’œsophage inférieur ou égal à 6 éosinophiles (eos) par champs de forte puissance (hpf). Les variations dans les symptômes rapportés par les aidants (proportion de jours avec manifestation d’un signe d’œsophagite ou plus [par exemple, douleurs d’estomac, vomissements, refus de s’alimenter]) ont été évaluées au moyen du questionnaire PESQ-C. 

La partie B de l’étude était une période de traitement actif de 36 semaines (n=47) dans le cadre de laquelle les enfants éligibles du groupe Dupixent de la Partie A ont continué de recevoir la même dose de Dupixent, tandis que les enfants du groupe placebo de la Partie A ont été passés sous Dupixent.

À propos de DupixentDupixent, qui a été inventé à l’aide de la technologie exclusive VelocImmune® de Regeneron, est un anticorps monoclonal entièrement humain qui inhibe la signalisation de l’interleukine 4 (IL-4) et de l’interleukine 13 (IL-13), sans effet immunosuppresseur. Le programme de développement de Dupixent, qui a permis de démontrer un bénéfice clinique significatif et d’obtenir une diminution de l’inflammation de type 2, a établi que les interleukines 4 et 13 sont des facteurs clés de l’inflammation de type 2 qui joue un rôle majeur dans de multiples maladies connexes, souvent présentes simultanément. Ces maladies englobent les indications déjà approuvées de Dupixent comme la dermatite atopique, l’asthme, la polypose nasosinusienne, le prurigo nodulaire et l’œsophagite à éosinophiles. 

Dupixent a été approuvé dans plusieurs pays pour le traitement de la dermatite atopique, de l’asthme, de la polypose nasosinusienne, de l’œsophagite à éosinophiles ou du prurigo nodulaire de certaines catégories de patients de différentes tranches d’âge. Dupixent est actuellement approuvé dans une ou plusieurs de ces indications dans plus de 60 pays, dont ceux de l’Union européenne, les États-Unis et le Japon. Plus de 800 000 patients dans le monde ont déjà été traités par ce médicament.

Programme de développement du dupilumabLe dupilumab est développé conjointement par Sanofi et Regeneron dans le cadre d’un accord de collaboration global. À ce jour, il a été étudié chez plus de 10 000 patients dans le cadre de 60 essais cliniques consacrés au traitement de diverses maladies chroniques associées en partie à une inflammation de type 2. 

En plus de ses indications déjà approuvées, Regeneron et Sanofi étudient le dupilumab pour le traitement de plusieurs maladies associées à une inflammation de type 2 ou à une signature allergique dans le cadre d’essais de phase III, comme le prurit chronique idiopathique, la bronchopneumopathie chronique obstructive avec signature inflammatoire de type 2 et la pemphigoïde bulleuse. Ces indications potentielles du dupilumab sont à l’étude ; aucun organisme de réglementation n’a encore pleinement évalué les profils de sécurité et d’efficacité du dupilumab pour le traitement de ces maladies.

À propos de SanofiNous sommes une entreprise mondiale de santé, innovante et animée par une vocation : poursuivre les miracles de la science pour améliorer la vie des gens. Nos équipes, présentes dans une centaine de pays, s’emploient à transformer la pratique de la médecine pour rendre possible l'impossible. Nous apportons des solutions thérapeutiques qui peuvent changer la vie des patients et des vaccins qui protègent des millions de personnes dans le monde, guidés par l’ambition d’un développement durable et notre responsabilité sociétale.Sanofi est cotée sur EURONEXT : SAN et NASDAQ : SNY.

À propos de Regeneron Regeneron est une grande société de biotechnologie qui invente et commercialise des médicaments aptes à transformer la vie des personnes atteintes de maladies graves. Fondée il y a près de 35 ans et dirigée par des médecins-chercheurs, la capacité unique de l’entreprise à transformer ses recherches scientifiques en médicaments a donné lieu au développement de nombreux médicaments, qui ont été approuvés par la FDA, et de plusieurs produits-candidats, pratiquement tous issus de ses activités de recherche interne. Ses médicaments et son portefeuille de développement sont conçus pour le soulagement de la douleur et pour aider les patients souffrant de maladies oculaires, de maladies allergiques et inflammatoires, de cancer, de maladies cardiovasculaires et métaboliques, de maladies hématologiques et infectieuses et de maladies rares.Regeneron accélère et améliore le processus de développement traditionnel des médicaments grâce à VelociSuite®, une suite unique de technologies dont fait partie VelocImmune®, qui fait appel à une souris humanisée unique pour le développement optimal d’anticorps entièrement humains et d’anticorps bispécifiques, ainsi qu’à des initiatives ambitieuses comme le Regeneron Genetics Center®, l’un des plus grands centres de séquençage génétique du monde.Pour plus d’informations sur Regeneron, voir le site www.Regeneron.com ou suivre Regeneron sur LinkedIn.

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Une description plus complète de ces risques, ainsi que d’autres risques importants, figure dans les documents déposés par Regeneron auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis, en particulier son Form 10-K pour l’exercice clos le 31 décembre 2022 et son Form 10-Q pour le trimestre clos le 30 juin 2023. Toutes les déclarations prospectives sont fondées sur les convictions et le jugement actuels de la direction et le lecteur est prié de ne pas se fier aux déclarations prospectives formulées par Regeneron. Regeneron n’assume aucune obligation de mise à jour (publique ou autre) des déclarations prospectives, y compris, notamment, des projections ou des prévisions financières, que ce soit à la suite de nouvelles informations, d’événements futurs ou autrement.

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