Sanofi : Le rilzabrutinib obtient la désignation de médicament orphelin au Japon pour la maladie liée aux IgG4
Par La RédactionPublié le 02/03/2026 à 07h08(Boursier.com) — Le ministère de
la Santé, du Travail et des Affaires sociales (Ministry of Health, Labor
and Welfare, MHLW) au Japon a accordé la désignation de médicament
orphelin au rilzabrutinib, un nouvel inhibiteur de la tyrosine kinase de
Bruton (BTK) covalent, oral et réversible, pour la maladie liée aux
IgG4. Il existe encore un besoin médical non satisfait et des options de
traitement limitées au Japon p...
Sanofi : Le rilzabrutinib obtient la désignation de médicament orphelin au Japon pour la maladie liée aux IgG4
Par La RédactionPublié le 02/03/2026 à 07h08(Boursier.com) — Le ministère de
la Santé, du Travail et des Affaires sociales (Ministry of Health, Labor
and Welfare, MHLW) au Japon a accordé la désignation de médicament
orphelin au rilzabrutinib, un nouvel inhibiteur de la tyrosine kinase de
Bruton (BTK) covalent, oral et réversible, pour la maladie liée aux
IgG4. Il existe encore un besoin médical non satisfait et des options de
traitement limitées au Japon pour la maladie liée aux IgG4. Rare et
progressive, cette affection chronique à médiation immunitaire voit le
système immunitaire attaquer divers tissus et organes, ce qui les
endommage sévèrement. Le ministère de la Santé japonais accorde la
désignation de médicament orphelin aux médicaments qui traitent des
maladies ou affections rares et dont les besoins médicaux ne sont pas
satisfaits.Le rilzabrutinib dans le traitement de la maladie liée
aux IgG4 a été évalué dans une étude de phase 2 (identifiant de l'étude
clinique : NCT04520451) et les résultats ont été présentés lors de
l'édition 2025 du Congrès organisé par l'Alliance européenne des
associations de rhumatologie (European Alliance of Associations for
Rheumatology, EULAR). Chez les patients atteints de maladie liée aux
IgG4, un traitement par rilzabrutinib pendant 52 semaines a entraîné une
réduction des poussées de la maladie et d'autres marqueurs de la
maladie, minimisant ainsi le besoin de traitement par glucocorticoïdes.
Le profil de sécurité d'emploi du rilzabrutinib dans l'étude était
cohérent avec celui des études précédentes dans d'autres indications,
sans nouveau signal de sécurité d'emploi observé. Les événements
indésirables apparus sous traitement signalés par sup. à 10 % des
patients comprennent la diarrhée, la COVID-19, les étourdissements, la
sécheresse buccale et les nausées. Actuellement, le rilzabrutinib dans
la maladie liée aux IgG4 est évalué dans l'étude de phase 3 RILIEF
(identifiant de l'étude clinique : NCT07190196).Le
rilzabrutinib est en cours d'étude sur plusieurs maladies à médiation
immunitaire rares. En 2025, il a été approuvé pour la thrombocytopénie
immunitaire (TPI) aux États-Unis, dans l'UE et aux Émirats arabes unis.
Par ailleurs, le rilzabrutinib fait actuellement l'objet d'un examen
réglementaire dans le cadre du traitement de la TPI au Japon. Le
rilzabrutinib a reçu plusieurs désignations accélérées d'autorités
réglementaires de plusieurs pays pour la TPI, la maladie liée aux IgG4,
l'anémie hémolytique auto-immune chaude (AHAIc) et la drépanocytose. En
dehors des indications de TPI approuvées aux États-Unis, dans l'UE et
aux Émirats arabes unis, ces utilisations du rilzabrutinib sont
expérimentales et n'ont été évaluées par aucune autorité réglementaire.À propos du rilzabrutinibLe
rilzabrutinib (Wayrilz là où il est approuvé) est un nouvel inhibiteur
covalent réversible de la BTK, administré par voie orale, qui pourrait
constituer un nouveau médicament efficace pour plusieurs maladies rares à
médiation immunitaire ou inflammatoires, en agissant pour rétablir
l'équilibre immunitaire via une modulation multi-immunitaire. La BTK,
exprimée dans les cellules B, les macrophages et d'autres cellules
immunitaires innées, joue un rôle essentiel dans les différents
processus pathologiques à médiation immunitaire et les voies
inflammatoires. Grâce à l'application de la technologie TAILORED
COVALENCY®, le rilzabrutinib peut inhiber la cible BTK de façon
sélective. Le rilzabrutinib est maintenant approuvé pour le traitement
de la thrombocytopénie immunitaire (TPI) aux États-Unis, dans l'UE et
aux Émirats arabes unis. L'examen réglementaire pour le traitement de la
TPI est actuellement en cours au Japon.Cotation Consultez les cours des valeurs du CAC 40À propos de la IgG4-RDLa
maladie liée aux IgG4 est une maladie rare, chronique, progressive,
récurrente, à médiation immunitaire, qui peut se manifester dans presque
tous les organes et entraîner des lésions organiques et des
dysfonctionnements irréversibles, parfois mortels. Les personnes
atteintes de maladie liée aux IgG4 présentent des poussées de la
maladie, caractérisées par des périodes d'exacerbation des symptômes. En
raison de sa rareté et des difficultés diagnostiques, la prévalence
mondiale de la maladie liée aux IgG4 est inconnue.
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