- Positive CHMP-Stellungnahme auf der Grundlage der
Phase-3-Studie MARCH mit statistisch hochsignifikanter
(p<0,0001) Verringerung des Juckreizes durch LIVMARLI gegenüber
Placebo bei allen untersuchten PFIC-Typen
- Laut CHMP besteht ein erheblicher klinischer Nutzen von
LIVMARLI bei PFIC im Vergleich zur zugelassenen Therapie
- Außerdem erhielt LIVMARLI eine positive COMP-Stellungnahme, die
eine Verlängerung des Orphan-Drug-Status für PFIC empfiehlt
- Nach den Stellungnahmen des CHMP und des COMP wird eine
Entscheidung der Europäischen Kommission im dritten Quartal 2024
erwartet
Wie Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) heute mitteilte,
hat der europäische Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) eine
positive Stellungnahme zu LIVMARLI® (Maralixibat) als orale L�sung
zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen
Cholestase (PFIC) bei Patienten ab drei Monaten abgegeben hat.
Ferner stellte der Ausschuss fest, dass LIVMARLI bei PFIC einen
signifikanten klinischen Nutzen aufgrund einer verbesserten
Wirksamkeit und einen wichtigen Beitrag zur Patientenversorgung im
Vergleich zu der bereits zugelassenen Behandlung für PFIC bietet.
Eine positive CHMP-Stellungnahme ist eine wissenschaftliche
Empfehlung an die Europäische Kommission, eine Marktzulassung für
Europa zu erteilen.
Darüber hinaus hat der Ausschuss für Arzneimittel für seltene
Leiden (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) empfohlen,
den Status als Arzneimittel für seltene Leiden für LIVMARLI bei
PFIC aufrechtzuerhalten. Die Bestätigung der CHMP- und
COMP-Stellungnahmen durch die Europäische Kommission wird für das
dritte Quartal 2024 erwartet.
„Die beiden positiven Stellungnahmen vom CHMP und vom COMP
erkennen das Potenzial von LIVMARLI für die Behandlung von
Patienten mit PFIC in Europa an und betonen die überzeugenden
Langzeitdaten, die in der umfangreichsten PFIC-Studie zu einem
breiten Spektrum genetischer Typen erfasst wurden“, erklärt Chris
Peetz, Chief Executive Officer bei Mirum. „Wir sind hocherfreut,
dass nach der Zulassung durch die Europäische Kommission eine
Behandlungsoption verfügbar sein wird, die wichtige Leberwerte bei
PFIC-Patienten ab einem Alter von drei Monaten deutlich
verbessert.“
CHMP und COMP stützen ihre Stellungnahmen auf die Daten der
Phase-3-Studie MARCH, der gr�ßten randomisierten PFIC-Studie, an
der 93 Patienten mit verschiedenen genetischen PFIC-Typen
teilnahmen, darunter PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4, PFIC6 und nicht
identifizierter Mutationsstatus.
LIVMARLI ist derzeit in Europa für die Behandlung von
cholestatischem Pruritus bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS)
im Alter von zwei Monaten und älter zugelassen. In den USA ist
LIVMARLI für die Behandlung von cholestatischem Pruritus bei
Patienten mit ALGS im Alter von drei Monaten und älter sowie für
cholestatischen Pruritus bei Patienten mit PFIC im Alter von fünf
Jahren und älter zugelassen. Eine Marktzulassung für LIVMARLI wurde
auch für andere Regionen der Welt erteilt. Um eine h�her
konzentrierte Formulierung von LIVMARLI einzuführen, die in der
MARCH-Studie verwendet wurde, hat Mirum einen ergänzenden Antrag
auf Zulassung eines neuen Arzneimittels (sNDA) eingereicht. Mit
diesem Schritt will Mirum die Zulassung für jüngere Patienten mit
PFIC in den USA zu einem späteren Zeitpunkt dieses Jahres
erweitern.
Über die progressive familiäre intrahepatische
Cholestase
Die progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC) ist
eine seltene genetische St�rung, die eine fortschreitende
Lebererkrankung verursacht, die in der Regel zu Leberversagen
führt. Bei Menschen mit PFIC besteht eine eingeschränkte Fähigkeit
der Leberzellen, Gallensäure auszuscheiden. Die daraus
resultierende Ansammlung von Gallensäule führt bei den Betroffenen
zu Lebererkrankungen. Die Anzeichen und Symptome von PFIC beginnen
oft bereits im Kindesalter. Die Patienten leiden unter starkem
Juckreiz, Gelbsucht, Wachstumsverz�gerung (Gedeihst�rung) und einem
fortschreitenden Verlust der Leberfunktion (Leberversagen).
Schätzungen zufolge ist eine von 50.000 bis 100.000 Geburten in den
USA und Europa von dieser Krankheit betroffen. Mehr als sechs
PFIC-Typen konnten genetisch identifiziert werden, die alle auf
ähnliche Weise durch einen gest�rten Gallenfluss und eine
fortschreitende Lebererkrankung gekennzeichnet sind.
Über die orale L�sung LIVMARLI® (Maralixibat)
Die orale L�sung LIVMARLI® (Maralixibat) ist ein einmal täglich
oral zu verabreichender Inhibitor des ilealen
Gallensäuretransporters (IBAT), der von der US-amerikanischen
Aufsichtsbeh�rde FDA für die Behandlung von cholestatischem
Pruritus bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) ab einem Alter
von drei Monaten und die Behandlung der progressiven familiären
intrahepatischen Cholestase (PFIC) ab einem Alter von fünf Jahren
zugelassen ist.
LIVMARLI ist auch der einzige zugelassene IBAT-Inhibitor, der
von der Europäischen Kommission für die Behandlung von
cholestatischem Pruritus bei Patienten mit ALGS ab einem Alter von
zwei Monaten und von Health Canada für die Behandlung von
cholestatischem Pruritus bei ALGS zugelassen ist. Weitere
Informationen für Einwohner der USA unter LIVMARLI.com.
LIVMARLI hat den Breakthrough Therapy-Status für die
Indikationen ALGS und PFIC Typ 2 sowie den Orphan-Drug-Status für
ALGS und PFIC erhalten. Um mehr über die laufenden klinischen
Studien mit LIVMARLI zu erfahren, besuchen Sie den Bereich über
klinische Studien auf der Website von Mirum.
WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONEN
Anwendungsbeschränkung: LIVMARLI ist nicht zur Anwendung
bei PFIC-Typ-2-Patienten bestimmt, die einen schweren Defekt des
Proteins der Gallensalzexportpumpe (BSEP) aufweisen.
LIVMARLI kann Nebenwirkungen verursachen, darunter:
Leberschäden. Veränderungen bei bestimmten Lebertests
sind häufig bei Patienten mit Alagille-Syndrom und PFIC zu
beobachten. Während der Behandlung k�nnen sich die Leberwerte
verschlechtern. Diese Veränderungen k�nnen ein Zeichen für eine
Schädigung der Leber sein. Bei PFIC kann dies schwerwiegend Folgen
haben oder zu einer Lebertransplantation oder zum Tod führen. Ihr
behandelnder Arzt bzw. Ihre behandelnde Ärztin sollte vor Beginn
und während der Behandlung Bluttests und k�rperliche Untersuchungen
durchführen, um Ihre Leberfunktion zu überwachen. Informieren Sie
Ihren Arzt bzw. Ihre Ärztin umgehend bei Anzeichen oder Symptomen
von Leberproblemen, beispielsweise Übelkeit oder Erbrechen,
Gelbfärbung der Haut oder des weißen Bereichs des Auges, dunkler
oder brauner Urin, Schmerzen auf der rechten Seite des Magens
(Bauch), Blähungen in der Magengegend, Appetitlosigkeit oder
Blutungen oder Blutergüsse, die leichter als sonst entstehen.
Magen-Darm-Beschwerden. LIVMARLI kann
Magen-Darm-Beschwerden wie Durchfall oder Magenschmerzen
verursachen. Ihr behandelnder Arzt bzw. Ihre behandelnde Ärztin
kann Ihnen anraten, auf neue oder sich verschlimmernde
Magenprobleme wie Magenschmerzen, Durchfall, Blut im Stuhl oder
Erbrechen zu achten. Informieren Sie Ihren Arzt oder Ihre Ärztin
sofort, wenn bei Ihnen eines dieser Symptome häufiger oder stärker
als sonst auftritt.
Ein Mangel an fettl�slichen Vitaminen (FSV), der durch
niedrige Werte bestimmter im K�rperfett gespeicherter Vitamine
(Vitamin A, D, E und K) hervorgerufen wird, tritt bei Patienten mit
Alagille-Syndrom und PFIC häufig auf, kann sich jedoch im
Behandlungsverlauf verschlechtern. Ihr behandelnder Arzt bzw. Ihre
behandelnde Ärztin sollte vor Beginn und während der Behandlung
Bluttests durchführen und kann auf Knochenbrüche und Blutungen
achten, die als häufige Nebenwirkungen berichtet wurden.
Verschreibungsinformationen – USA Zusammenfassung der Merkmale
des Arzneimittels – EU Product Monograph – Kanada
Über Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Mirum Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches
Unternehmen mit dem Ziel, neue Behandlungsoptionen für seltene
Krankheiten bei Kindern und Erwachsenen zu entwickeln. Mirum hat
drei zugelassene Medikamente: LIVMARLI® (Maralixibat) orale L�sung,
CHOLBAM® (Cholsäure) Kapseln und CHENODAL® (Chenodiol)
Tabletten.
LIVMARLI, ein IBAT-Inhibitor, ist für die Behandlung von zwei
seltenen Lebererkrankungen bei Kindern und Erwachsenen zugelassen.
Die Marktzulassung umfasst die Behandlung von cholestatischem
Pruritus bei Patienten mit Alagille-Syndrom in den USA (drei Monate
und älter), in Europa (zwei Monate und älter) und in anderen
Regionen der Welt. In den USA ist LIVMARLI auch für die Behandlung
von cholestatischem Pruritus bei PFIC-Patienten ab fünf Jahren
zugelassen. CHOLBAM ist von der FDA für die Behandlung von
St�rungen der Gallensäuresynthese aufgrund von Defiziten einzelner
Enzyme und für die begleitende Behandlung von peroxisomalen
St�rungen bei Patienten mit Anzeichen oder Symptomen einer
Lebererkrankung zugelassen. CHENODAL hat von der FDA die
Anerkennung der medizinischen Notwendigkeit für die Behandlung von
Patienten mit zerebrotendin�ser Xanthomatose (CTX) erhalten.
Zur Pipeline von Mirum, die sich in der Spätphase der
Entwicklung befindet, geh�ren zwei Prüfpräparate zur Behandlung von
schwächenden Lebererkrankungen. Volixibat, ein IBAT-Inhibitor, wird
in zwei potenziellen Zulassungsstudien geprüft, darunter die
Phase-2b-Studie VISTAS für primär sklerosierende Cholangitis und
die Phase-2b-Studie VANTAGE für primär biliäre Cholangitis.
Außerdem wurde CHENODAL in einer klinischen Phase-3-Studie
(RESTORE) zur Behandlung von Patienten mit CTX geprüft, deren
positive Ergebnisse im Jahr 2023 berichtet wurden.
Um mehr über Mirum zu erfahren, besuchen Sie mirumpharma.com.
Folgen Sie Mirum auf Facebook, LinkedIn, Instagram und Twitter
(X).
Zukunftsgerichtete Aussagen
Aussagen in dieser Mitteilung, die keine historischen Tatsachen
betreffen, sind „zukunftsgerichtete Aussagen“ im Sinne des
US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform Act von
1995. Zu diesen zukunftsgerichteten Aussagen geh�ren unter anderem
Aussagen über die potenziellen Vorteile von LIVMARLI und die
vermutete Überlegenheit gegenüber anderen Produkten, den bei der
Europäischen Kommission anhängigen Zulassungsantrag und geplante
Zulassungsanträge in anderen Ländern. Da solche Aussagen Risiken
und Unwägbarkeiten unterliegen, k�nnen die tatsächlichen Ergebnisse
erheblich von denen abweichen, die in solchen zukunftsgerichteten
Aussagen explizit oder implizit enthalten sind. Zukunftsgerichtete
Aussagen sind mitunter an W�rtern wie „werden“, „k�nnten“,
„würden“, „potenziell“ und ähnlichen Ausdrücken zu erkennen. Diese
zukunftsgerichteten Aussagen stützen sich auf die derzeitigen
Erwartungen von Mirum und beinhalten Annahmen, die m�glicherweise
nie eintreten oder sich als falsch erweisen. Die tatsächlichen
Ergebnisse k�nnen aufgrund verschiedener Risiken und Unwägbarkeiten
erheblich von den in solchen zukunftsgerichteten Aussagen genannten
Ergebnissen abweichen. Dazu geh�ren unter anderem Risiken und
Unwägbarkeiten im Zusammenhang mit der allgemeinen
Geschäftstätigkeit von Mirum, den Auswirkungen der
COVID-19-Pandemie und anderen Risiken, die in den von Mirum bei der
Securities and Exchange Commission eingereichten Unterlagen
aufgeführt sind. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen
zukunftsgerichteten Aussagen besitzen lediglich an dem Tag
Gültigkeit, an dem sie ver�ffentlicht werden, und beruhen auf den
Annahmen und Einschätzungen des Managements an diesem Tag. Mirum
verpflichtet sich nicht zu einer Aktualisierung der
zukunftsgerichteten Aussagen, um Ereignisse oder Umstände zu
berücksichtigen, die nach dem Datum der Aussagen eintreten, sofern
dies nicht gesetzlich vorgeschrieben ist. Eine weitere Beschreibung
der Risiken und Unwägbarkeiten kann dem Annual Report von Mirum auf
Form 10-K für das am 31. Dezember 2023 endende Geschäftsjahr und
den nachfolgenden Berichten auf Form 10-Q, einschließlich der
Abschnitte mit der Überschrift „Risk Factors“, sowie in den
nachfolgenden Berichten auf Form 8-K, die bei der U.S. Securities
and Exchange Commission eingereicht wurden und unter www.sec.gov
abrufbar sind.
Die Ausgangssprache, in der der Originaltext ver�ffentlicht
wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen
werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die
Sprachversion, die im Original ver�ffentlicht wurde, ist
rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen
Sprachversion der Ver�ffentlichung ab.
Originalversion auf businesswire.com
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Medienkontakt: Erin Murphy media@mirumpharma.com
Investorenkontakt: Andrew McKibben investors@mirumpharma.com
Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ:MIRM)
Graphique Historique de l'Action
De Mai 2024 à Juin 2024
Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ:MIRM)
Graphique Historique de l'Action
De Juin 2023 à Juin 2024
