Ipsen présentera de nouvelles données sur Bylvay® (odévixibat) lors
du congrès annuel ESPGHAN, attestant de son engagement à faire
progresser le traitement des maladies cholestatiques rares
- Six abstracts seront présentés pour
démontrer l'efficacité et la tolérabilité du médicament
expérimental Bylvay dans certaines maladies cholestatiques.
- De nouvelles données mettent en
lumière les bénéfices constants de Bylvay en tant que médicament
expérimental dans le syndrome d'Alagille et en tant que médicament
approuvé dans la cholestase intrahépatique familiale progressive
(PFIC), avec des preuves d’améliorations rapides, soutenues et
significatives du prurit et du sommeil, ainsi qu’une diminution des
taux d’acides biliaires sériques (ABS).
- D’autres données apportent des
preuves de modification de l’évolution de la maladie avec une
survie à plus long terme du foie natif chez les patients atteints
de PFIC.
PARIS, FRANCE, le 17 mai 2023 –
Ipsen (Euronext : IPN : ADR : IPSEY) annonce
aujourd'hui que de nouvelles données issues de son portefeuille
croissant dans les maladies rares seront présentées lors du 55e
congrès annuel de la European Society for Paediatric
Gastroenterology, Hepatology and Nutritions (ESPGHAN), qui se
tiendra à Vienne, en Autriche du 17 au 20 mai 2023. Les six
présentations de données, comprenant quatre présentations orales,
un poster et un e-poster, démontrent de manière cohérente
l'efficacité et la tolérabilité du médicament Bylvay® (odévixibat)
comme traitement potentiel des patients atteints du syndrome
d'Alagille (SAG), une maladie cholestatique, et comme traitement
des patients atteints de cholestase intrahépatique familiale
progressive (PFIC).
« Ces données constituent de nouvelles
preuves étayant l'impact potentiel de Bylvay sur les personnes
atteintes de maladies cholestatiques, telles que le SAG et la PFIC,
pour lesquelles nous avons obtenu des améliorations significatives
du prurit et du sommeil, ainsi qu'une diminution des taux d'ABS.
Dans la PFIC, une survie prolongée du foie natif suggère que ce
traitement a le potentiel de modifier l'évolution de la
maladie, » a déclaré le Dr Howard Mayer, Vice-Président
exécutif, Directeur de la Recherche et du Développement chez
Ipsen.
Les principales données d'étude sur Bylvay qui
seront présentées lors du 55e congrès annuel ESPGHAN sont les
suivantes :
- Données supplémentaires issues des
études ASSERT de Phase III et ASSERT-EXT révélant que Bylvay a
permis une diminution rapide, soutenue et hautement significative
du prurit, une baisse des taux d'ABS, ainsi qu'une amélioration du
sommeil chez les patients atteints du syndrome d'Alagille.
- Résultats d'étude de l'utilisation
de Bylvay chez des patients atteints de la PFIC qui conservent leur
foie natif jusqu'à trois ans – données supplémentaires des études
PEDFIC 1 et PEDFIC 2.
- Découvertes à l'issue d'une étude
comprenant des données du monde réel sur la diarrhée et divers
problèmes de qualité de vie que rencontrent les patients PFIC1
après une greffe de foie ainsi que l'impact de l'utilisation de
Bylvay.
Suivez Ipsen sur Twitter via @IpsenGroup pour
connaître les actualités du Congrès ESPGHAN en utilisant le hashtag
#ESPGHAN23.
Présentations
Orale (Abstract
328) : Efficacy and Safety of Odevixibat in Patients
with Alagille Syndrome: Top-line Results from Assert, A Phase 3,
Double-blind, Randomized, Placebo-controlled
StudyIntervenante : Dr Nadia
Ovchinsky, Professeure de pédiatrie, Hassenfeld Children's Hospital
à NYU Langone, NYU Grossman School of
MedicineSession : Plenary
Session: Highest Scoring AbstractsDate et
heure : 18/05 | 11h45-13h15
| Hall A
Orale (Abstract
361) : Efficacy and Safety of Odevixibat in Patients
with Alagille Syndrome: Interim Results from The Open-label, Phase
3 Assert-EXT Study Intervenante
: Dr Nadia Ovchinsky, Professeure de pédiatrie,
Hassenfeld Children's Hospital à NYU Langone, NYU Grossman School
of MedicineSession :
Parallel Session Hepatology – Abstract Session 02Date
et heure : 19/05 |
12h-13h | Hall G
Orale (Abstract
369) : Native Liver Survival in Odevixibat Serum Bile
Acid Responders: Data from the PEDFIC Studies in Patients with
Progressive Familial Intrahepatic
CholestasisIntervenant :
Prof. Richard J. Thompson, Hépatologie moléculaire, Institute of
Liver Studies, King’s College
London Session : Plenary
Session: Highest Scoring AbstractsDate et
heure : 19/05 |
8h30-10h | Hall A
Orale (Abstract
179) : Odevixibat Treatment Induces Biliary Bile Acid
Secretion in Responsive Patients with Bile Export Pump Deficiency
(PFIC2)Intervenant : Dr. Mark Nomden,
Service de Chirurgie pédiatrique, Service de Pédiatrie, Université
de Groningue, University Medical Center Groningen, Groningue,
Pays-BasIntitulé de la
présentation : Parallel Session: Hepatology –
Abstract Session 02Date et heure : 19/05 |
12h-13h | Hall G
Poster (Abstract 579) : Odevixibat
Treatment in a Patient with Undefined Cholestasis and No Unified
Genetic Diagnosis: A Case
ReportIntervenant : Dr.
Tassos Grammatikopoulos, Institute of Liver Studies, King’s College
LondonSession :Paper Poster
ViewingDate et heure : Poster affiché
pendant les heures d'ouverture de l'exposition sur place
E-Poster (Abstract 805) : Odevixibat
Therapy After Liver Transplantation in Patients with FIC1-Deficient
Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis and Severe Diarrhea:
A Retrospective Case Series Presenter: Dr.
Georg-Friedrich Vogel, Department of Paediatrics I and Institute of
Cell Biology, Medical University of
Innsbruck Session : E-Poster
Presentations: HEP - TransplantationDate et
heure : 20/05 | 11h50-12h40 | E-Poster Station
1
À propos des études de Phase
III PEDFIC et ASSERTLes essais
PEDFIC représentent les plus grands essais jamais réalisés chez des
enfants atteints de cholestase intrahépatique familiale progressive
(PFIC), un trouble génétique rare qui provoque une maladie
hépatique progressive et potentiellement mortelle. PEDFIC 1
est un essai de Phase III randomisé, en double aveugle, versus
placebo, visant à évaluer l’efficacité et la tolérance de Bylvay
dans la réduction du prurit et des ABS chez les enfants atteints de
PFIC. PEDFIC 2 est une étude d’extension ouverte à long terme
de Phase III. Les patients atteints de PFIC présentent un débit
biliaire altéré (ou cholestase). L’accumulation de bile qui en
résulte dans les cellules du foie provoque une maladie du foie et
des symptômes hépatiques, tels que d'intenses démangeaisons, un
sommeil de mauvaise qualité, un retard de croissance et une moindre
qualité de vie. Les parents et les aidants au sens plus large
subissent eux aussi les effets néfastes de la maladie :
l'étude internationale PICTURE menée en 2022 a révélé que la PFIC
affecte la qualité de vie, les relations et les perspectives de
carrière des aidants.
ASSERT est une étude interventionnelle
prospective de référence menée sur 32 sites en Amérique du Nord, en
Europe, au Moyen-Orient et en Asie-Pacifique. L'essai randomisé, en
double aveugle, versus placebo a été conçu pour évaluer le profil
de tolérance et l'efficacité de 120 µg/kg/jour de Bylvay pendant 24
semaines pour soulager le prurit chez les patients atteints du SAG.
Les critères d’évaluation secondaires ont quant à eux pour but
d’évaluer les taux d’ABS ainsi que la sécurité et la tolérance.
Dans le cadre de l’essai, des patients âgés de 0 à 17 ans avec
un diagnostic de SAG génétiquement confirmé ont été recrutés. Dans
l'analyse principale, l'étude a atteint le critère d'évaluation
principal avec une réduction statistiquement significative du
prurit telle que mesurée par le score de grattage PRUCISION
Observer-Reported Outcome (échelle de 0 à 4 points), en partant du
début de la période d'étude jusqu'au mois 6 (semaines 21 à 24), par
rapport au groupe placebo (p=0,002). Plus de 90 % des patients ont
rapporté une évolution du prurit au cours de l'étude, définie comme
une baisse d'au moins 1 point sur l'échelle à tout moment. L'étude
a également atteint le critère d'évaluation secondaire clé avec une
réduction statistiquement significative de la concentration sérique
d'acides biliaires entre le début de la période d'étude et la
moyenne des semaines 20 et 24 (par rapport au groupe placebo, p =
0,001). Des améliorations statistiquement significatives de
plusieurs paramètres liés au sommeil ont été observées dès les
semaines 1 à 4 par rapport aux patients sous placebo, avec une
amélioration continue jusqu’à la semaine 24. Aucun patient n'a
interrompu l'essai. Bylvay a été bien toléré, avec une incidence
globale d'effets indésirables similaire à celle du placebo et une
faible incidence de diarrhée liée au médicament (11,4 % contre 5,9
% pour le placebo).
À propos de
Bylvay
(odévixibat)Bylvay
(odévixibat) est un puissant inhibiteur non systémique du transport
iléal des acides biliaires (IBATi). Le médicament a une exposition
systémique minimale et agit localement sur l'intestin grêle. Il est
approuvé aux États-Unis – où il bénéficie d’une exclusivité
orpheline – pour le traitement du prurit chez les patients âgés de
trois mois et plus atteints de tous les types de PFIC. Bylvay
a été lancé pour la première fois en tant qu'option de traitement
pour les patients atteints de PFIC aux États-Unis en 2021, où il
est soutenu par un programme visant à faciliter l’accès au
traitement et à accompagner les patients. Bylvay est également
approuvé au sein de l’Union européenne pour le traitement de la
PFIC chez les patients âgés de six mois et plus. Le médicament
a été lancé dans plus de neuf pays et a obtenu un
remboursement par les services publics sur plusieurs marchés
majeurs, dont l’Allemagne, l’Italie, le Royaume-Uni, la France et
la Belgique.
Voir les informations relatives à la
prescription au sein de l’Union européenne ici :
Bylvay,
INN-odevixibat
(europa.eu)Voir les informations relatives à la
prescription aux États-Unis : ici
(fda.gov).
IpsenIpsen est une société
biopharmaceutique mondiale de taille moyenne focalisée sur la mise
au point de médicaments innovants en Oncologie, dans les Maladies
Rares et en Neurosciences. Avec un chiffre d’affaires Groupe de 3,0
milliards d’euros pour l’exercice 2022, Ipsen vend des médicaments
dans plus de 100 pays. Outre sa stratégie d’innovation externe, les
efforts d’Ipsen en matière de R&D sont focalisés sur ses
plateformes technologiques différenciées et innovantes situées au
cœur de clusters mondiaux de la recherche biotechnologique ou en
sciences de la vie : Paris-Saclay, France ; Oxford, Royaume-Uni ;
Cambridge, États-Unis ; Shanghai, Chine. Ipsen emploie environ
5 400 collaborateurs dans le monde. Ipsen est coté à Paris
(Euronext : IPN) et aux États-Unis à travers un programme
d’American Depositary Receipt (ADR : IPSEY) sponsorisé de niveau I.
Le site Internet d’Ipsen est ipsen.com.
Le 3 mars 2023, Ipsen a finalisé l'acquisition
d'Albireo Pharma Inc, une entreprise innovante de premier plan dans
le domaine des modulateurs d’acides biliaires pour le traitement
des maladies hépatiques rares, et titulaire de l'autorisation de
mise sur le marché de Bylvay.
Pour plus
d’informations :
Contacts
Investisseurs
Craig MarksVice President,
Investor Relations+44 (0)7584 349 193
Nicolas BoglerInvestor Relations Manager+33 6
52 19 98 92
Médias
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Franchise Communications, Rare Disease +44 (0)7717801900
Amy WolfVP, Head of Corporate
Brand Strategy & Communications+41 79 576 07 23
Ioana
PiscociuSenior Manager, Global Media Relations+33
6 69 09 12 96
Avertissement IPSEN
Les énoncés prospectifs et objectifs contenus
dans cette présentation sont basés sur la stratégie de gestion, les
opinions et les hypothèses actuelles d’Ipsen. Ces projections et
objectifs peuvent être affectés par des risques connus ou non et
des imprévus susceptibles d’entraîner une divergence significative
entre les résultats, performances ou événements effectifs et ceux
envisagés dans ce communiqué. De tels risques et imprévus
pourraient affecter la capacité d’Ipsen à atteindre ses objectifs
financiers, lesquels reposent sur des hypothèses raisonnables quant
aux conditions macroéconomiques à venir formulées d’après les
informations disponibles à ce jour. L'utilisation des termes «
croit », « envisage » et « prévoit » ou d'expressions similaires a
pour but d'identifier des énoncés prospectifs, notamment les
attentes d’Ipsen quant à des événements futurs tels que les
soumissions et décisions réglementaires. De plus, les objectifs
mentionnés dans ce document sont établis sans tenir compte
d’éventuelles opérations futures de croissance externe qui
pourraient venir modifier tous ces paramètres. Ces objectifs sont
notamment fondés sur des données et hypothèses considérées comme
raisonnables par Ipsen. Ils prennent en compte des circonstances ou
des faits susceptibles de se produire à l’avenir, et non pas
exclusivement des données historiques. Les résultats réels
pourraient s’avérer substantiellement différents de ces objectifs
compte tenu de la matérialisation de certains risques ou
incertitudes, notamment le fait qu’un nouveau produit qui semblait
prometteur au cours d’une phase préparatoire de développement ou à
la suite d’essais cliniques puisse ne jamais être commercialisé ou
ne pas atteindre ses objectifs commerciaux, entre autres pour des
raisons réglementaires ou concurrentielles. Ipsen doit ou peut
avoir à faire face à la concurrence de produits génériques, qui
pourrait se traduire par des pertes de parts de marché. En outre,
le processus de recherche et de développement comprend plusieurs
étapes et, lors de chaque étape, le risque est important qu’Ipsen
ne parvienne pas à atteindre ses objectifs et en soit conduit à
abandonner ses efforts sur un produit dans lequel il a investi des
sommes considérables. Aussi, Ipsen ne peut être certain que des
résultats favorables obtenus lors des essais précliniques seront
confirmés ultérieurement lors des essais cliniques ou que les
résultats de ceux-ci seront suffisants pour démontrer le caractère
sûr et efficace du produit concerné. Il ne saurait être garanti
qu'un médicament recevra les homologations nécessaires ou qu'il
rencontre un succès commercial. Les résultats réels pourraient être
sensiblement différents de ceux annoncés dans les énoncés
prospectifs si les hypothèses sous-jacentes s'avèrent inexactes ou
si certains risques ou incertitudes se matérialisent. Les autres
risques et incertitudes comprennent, sans toutefois s'y limiter, la
situation générale du secteur et la concurrence ; les facteurs
économiques généraux, y compris les fluctuations des taux d'intérêt
et des taux de change ; l'incidence de la réglementation de
l'industrie pharmaceutique et de la législation en matière de santé
; les tendances mondiales vers une plus grande maîtrise des coûts
de santé ; les avancées technologiques, les nouveaux
médicaments et les brevets obtenus par la concurrence ; les
problèmes inhérents au développement de nouveaux médicaments,
notamment l'obtention d'une homologation ; la capacité d’Ipsen à
prévoir avec précision les futures conditions du marché ; les
difficultés ou délais de production ; l'instabilité financière de
l'économie internationale et le risque souverain ; la dépendance à
l'égard de l'efficacité des brevets d’Ipsen et d’autres protections
concernant les médicaments novateurs ; et le risque de litiges,
notamment des litiges en matière de brevets ou des recours
réglementaires. Ipsen dépend également de tierces parties pour le
développement et la commercialisation de ses médicaments, ce qui
peut donner lieu à des redevances substantielles ; en outre ces
partenaires pourraient agir de manière à nuire aux activités
d’Ipsen ainsi qu’à ses résultats financiers. Ipsen ne peut être
certain que ses partenaires tiendront leurs engagements. Ipsen
pourrait ne pas être en mesure de tirer avantage des accords
conclus. Une défaillance d’un de ses partenaires pourrait engendrer
une baisse imprévue de revenus pour Ipsen. De telles situations
pourraient avoir un impact négatif sur l’activité d’Ipsen, sa
situation financière ou ses résultats. Sous réserve des
dispositions légales en vigueur, Ipsen ne prend aucun engagement de
mettre à jour ou de réviser les énoncés prospectifs ou objectifs
visés dans le présent communiqué afin de refléter des changements
qui viendraient affecter les événements, situations, hypothèses ou
circonstances sur lesquels ces énoncés se fondent. L'activité
d’Ipsen est soumise à des facteurs de risques qui sont décrits dans
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pas les seuls auxquels Ipsen peut être confronté et le lecteur est
invité à prendre connaissance du Document d’enregistrement
universel 2022 du Groupe disponible sur son site web
www.ipsen.com.
- Ipsen congres ESPGHAN 052023
Ipsen (EU:IPN)
Graphique Historique de l'Action
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De Juil 2023 à Juil 2024