- Avis favorable du CHMP basé sur l’étude MARCH de phase 3 avec
une réduction hautement statistiquement pertinente (p<0,0001) de
la sévérité du prurit de LIVMARLI par rapport au placebo dans tous
les types de CIFP étudiés.
- L'évaluation du CHMP a conclu que LIVMARLI dans CIFP apporte un
bénéfice clinique significatif par rapport au traitement approuvé
existant.
- De plus, LIVMARLI a reçu un avis favorable du COMP recommandant
le maintien de la désignation de médicament orphelin pour la
CIFP.
- À la suite des avis du CHMP et du COMP, une décision de la
Commission européenne est attendue au troisième trimestre
2024.
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : MIRM) annonce aujourd'hui
que le comité européen sur les médicaments destinés aux humains
(CHMP) a adopté un avis favorable pour la solution orale LIVMARLI®
(maralixibat) pour le traitement de la cholestase intrahépatique
familiale progressive (CIFP) chez les patients âgés de trois mois
et plus. Le CHMP a également conclu que LIVMARLI dans le traitement
de la CIFP apporte un bénéfice clinique significatif sur la base
d’une efficacité améliorée et d’une contribution majeure aux soins
des patients par rapport au traitement approuvé existant pour la
CIFP. L'avis favorable du CHMP est la recommandation scientifique à
la Commission européenne pour l'autorisation de mise sur le marché
en Europe.
En outre, le comité des médicaments orphelins (COMP) a également
recommandé le maintien de la désignation de médicament orphelin
pour LIVMARLI dans le traitement de la CIFP. L’approbation par la
Commission européenne des avis du CHMP et du COMP est attendue pour
le troisième trimestre 2024.
« Les avis favorables du CHMP et du COMP reconnaissent le
potentiel de LIVMARLI dans le traitement des patients atteints de
CIFP en Europe, soulignant les données probantes à long terme
collectées dans la plus grande étude sur la CIFP sur un large
éventail de types génétiques », déclare Chris Peetz, CEO, Mirum. «
En outre, nous sommes ravis que, en cas d'approbation par la
Commission européenne, la communauté CIFP dispose d’une option de
traitement dont il a été démontré qu’elle améliore sensiblement les
paramètres clés de la santé du foie à partir de l’âge de trois
mois. »
Les avis du CHMP et du COMP sont basés sur les données de
l’étude MARCH de phase 3, le plus grand essai randomisé mené dans
le cadre de la CIFP, avec 93 patients dans un ensemble de types
génétiques de CIFP, y compris CIFP1, CIFP2, CIFP3, CIFP4, CIFP6, et
le statut mutationnel non identifié.
LIVMARLI est actuellement approuvé en Europe pour le traitement
du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome
d'Alagille (SAG) âgés de deux mois et plus. Aux États-Unis,
LIVMARLI est approuvé pour le traitement du prurit cholestatique
chez les patients atteints de SAG âgés de trois mois et plus et
pour le prurit cholestatique chez les patients atteints de CIFP
âgés de cinq ans et plus. LIVMARLI est également approuvé dans
d'autres régions du monde. Mirum a soumis une demande
supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) pour introduire une
formulation à concentration plus élevée de LIVMARLI, utilisée au
cours de l'étude MARCH, afin de permettre l'extension du profil
d'emploi pour les patients plus jeunes atteints de CIFP aux
États-Unis plus tard cette année.
À propos de la cholestase intrahépatique familiale
progressive
La cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP) est
une maladie génétique rare qui provoque une maladie hépatique
progressive conduisant généralement à une insuffisance hépatique.
Chez les personnes atteintes de CIFP, les cellules hépatiques sont
moins capables de sécréter la bile. L'accumulation de bile qui en
résulte provoque une maladie du foie chez les personnes touchées.
Les signes et les symptômes de CIFP commencent généralement dans la
petite enfance. Les patients souffrent de démangeaisons sévères,
d'ictère, d'incapacité à croître au rythme attendu (retard de
croissance staturo-pondérale) et d'une incapacité croissante du
foie à fonctionner (insuffisance hépatique). On estime que la
maladie affecte une naissance sur 50 000 à 100 000 naissances aux
États-Unis et en Europe. Plus de six types de CIFP ont été
génétiquement identifiés, tous caractérisés de la même manière par
une altération du flux biliaire et une maladie hépatique
progressive.
À propos de la solution orale LIVMARLI® (maralixibat)
La solution orale LIVMARLI® (maralixibat) est un inhibiteur du
transporteur iléal des acides biliaires (IBAT) administré par voie
orale, une fois par jour, approuvé par la Food and Drug
Administration des États-Unis pour le traitement du prurit
cholestatique chez les patients atteints du syndrome d’Alagille
(SAG) âgés de trois mois et plus, et les patients atteints de
cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP) âgés de cinq
ans et plus.
LIVMARLI est également le seul inhibiteur de l'IBAT approuvé par
la Commission européenne pour le traitement du prurit cholestatique
chez les patients atteints de SAG âgés de deux mois et plus, et par
Santé Canada pour le traitement du prurit cholestatique dans le
traitement du SAG. Pour plus d'informations pour les résidents des
États-Unis, veuillez visiter LIVMARLI.com.
LIVMARLI a reçu la désignation Breakthrough Therapy pour le SAG
et la CIFP de type 2 et la désignation orpheline pour le SAG et la
CIFP. Pour en savoir plus sur les essais cliniques en cours sur
LIVMARLI, veuillez consulter la section des essais cliniques de
Mirum sur le site web de la société.
INFORMATIONS DE SÉCURITÉ IMPORTANTES
Limite d'utilisation : LIVMARLI ne doit pas être utilisé
chez des patients atteints de CIFP de type 2 qui présentent une
anomalie grave de la protéine de la pompe d’exportation du sel
biliaire (BSEP).
Le LIVMARLI peut provoquer des effets secondaires,
notamment:
Lésion au foie. Les modifications de certains tests
hépatiques sont fréquentes chez les patients atteints du syndrome
d’Alagille et de la CIFP, mais peuvent s’aggraver pendant le
traitement. Ces changements peuvent être le signe d’une lésion au
foie. Dans le cas de la CIFP, cela peut être grave et conduire à
une transplantation du foie ou à la mort. Votre professionnel de la
santé doit effectuer des analyses de sang et des examens physiques
avant le début et au cours du traitement afin de vérifier votre
fonction hépatique. Informez immédiatement votre professionnel de
la santé si vous présentez des signes ou des symptômes de problèmes
hépatiques, notamment des nausées ou des vomissements, un
jaunissement de la peau ou du blanc de l’œil, des urines foncées ou
brunes, des douleurs sur le côté droit de l’estomac (abdomen), des
ballonnements dans la région de l’estomac, une perte d’appétit, des
saignements ou des ecchymoses qui apparaissent plus facilement que
d’habitude.
Problèmes gastriques et intestinaux (gastro-intestinaux).
LIVMARLI peut causer des problèmes gastriques et intestinaux, y
compris de la diarrhée et des douleurs à l’estomac. Votre
professionnel de la santé pourrait vous conseiller de surveiller
l’apparition ou l’aggravation de problèmes gastro-intestinaux, y
compris des douleurs à l’estomac, de la diarrhée, du sang dans vos
selles ou des vomissements. Informez immédiatement votre
professionnel de la santé si ces symptômes sont plus fréquents ou
plus graves que d’habitude.
Une affection appelée carence en vitamines liposolubles
causée par de faibles niveaux de certaines vitamines (vitamines A,
D, E et K) stockées dans les graisses corporelles est fréquente
chez les patients atteints du syndrome d’Alagille et de la CIFP,
mais elle peut s’aggraver pendant le traitement. Votre
professionnel de la santé doit effectuer des analyses de sang avant
et pendant le traitement et peut surveiller les fractures osseuses
et les saignements qui ont été signalés comme étant des effets
secondaires courants.
Renseignements posologiques pour les États-Unis Résumé des
caractéristiques du produit pour l'UE Monographie canadienne
À propos de Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Mirum Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique
qui se consacre à la transformation du traitement des maladies
rares affectant les enfants et les adultes. Mirum a trois
médicaments approuvés : la solution orale LIVMARLI® (maralixibat),
les capsules CHOLBAM® (acide cholique) et les comprimés CHENODAL®
(chénodiol).
LIVMARLI, un inhibiteur de l’IBAT, est approuvé pour le
traitement de deux maladies hépatiques rares touchant les enfants
et les adultes. Il est approuvé pour le traitement du prurit
cholestatique chez les patients atteints du syndrome d’Alagille aux
États-Unis (trois mois et plus), en Europe (deux mois et plus) et
dans d’autres régions du monde. Il est également approuvé aux
États-Unis pour le prurit cholestatique chez les patients atteints
de CIFP âgés de cinq ans et plus. CHOLBAM est approuvé par la FDA
pour le traitement des troubles de la synthèse des acides biliaires
dus à des déficiences enzymatiques simples et pour le traitement
d’appoint des troubles peroxysomaux chez les patients qui
présentent des signes ou des symptômes de maladie hépatique. La FDA
a reconnu la nécessité médicale de CHENODAL pour le traitement des
patients atteints de xanthomatose cérébrotendineuse (XCT).
Le projet de Mirum en phase avancée de développement comprend
deux traitements expérimentaux pour des maladies hépatiques
débilitantes. Le volixibat, un inhibiteur de l’IBAT, est évalué
dans le cadre de deux études visant une homologation potentielle, y
compris l’essai clinique VISTAS de phase 2b pour la cholangite
sclérosante primitive et l’essai clinique VANTAGE de phase 2b pour
la cholangite biliaire primitive. Enfin, CHENODAL a été évalué dans
le cadre d’un essai clinique de phase 3, RESTORE, pour traiter les
patients atteints de CTX avec des résultats positifs rapportés en
2023.
Pour en savoir plus sur Mirum, visitez mirumpharma.com et suivez
Mirum sur Facebook, LinkedIn, Instagram et Twitter (X).
Énoncés prospectifs
Les déclarations contenues dans ce communiqué de presse
concernant des sujets qui ne sont pas des faits historiques sont
des énoncés prospectifs au sens du Private Securities Litigation
Reform Act de 1995. Ces énoncés prospectifs comprennent des énoncés
concernant, entre autres, les avantages potentiels de LIVMARLI et
la supériorité perçue par rapport à d’autres produits, la demande
d’autorisation de mise sur le marché en cours auprès de la
Commission européenne et les soumissions réglementaires prévues
dans d’autres pays. Ces énoncés étant soumis à des risques et à des
incertitudes, les résultats réels peuvent différer matériellement
de ceux exprimés ou sous-entendus dans ces énoncés. Des mots comme
« sera », « pourrait », « potentiel » et autres expressions
similaires ont pour but d’identifier les énoncés prospectifs. Ces
énoncés prospectifs sont fondés sur les attentes actuelles de Mirum
et impliquent des hypothèses qui peuvent s’avérer incorrectes ou ne
jamais se matérialiser. Les résultats réels peuvent différer
sensiblement de ceux anticipés dans ces énoncés prospectifs en
raison de divers risques et incertitudes, qui incluent, sans s’y
limiter, les risques et incertitudes associés aux activités de
Mirum en général, l'impact de la pandémie de COVID-19, et les
autres risques décrits dans les rapports déposés par Mirum auprès
de la Securities and Exchange Commission. Tous les énoncés
prospectifs contenus dans ce communiqué de presse ne sont valables
qu’à la date à laquelle ils ont été faits et sont basés sur les
hypothèses et les estimations de la direction à cette date. Mirum
décline toute obligation de mettre à jour ces énoncés en vue de
refléter les événements se produisant ou les circonstances
survenant après la date à laquelle ils ont été faits, sauf si la
loi l’exige. Une description plus détaillée des risques et des
incertitudes figure dans le rapport annuel de Mirum sur le
formulaire 10-K pour l’exercice clos le 31 décembre 2023 et dans
ses rapports ultérieurs sur le formulaire 10-Q, y compris dans les
sections intitulées « Risk Factors », ainsi que dans ses rapports
ultérieurs sur le formulaire 8-K, qui sont tous déposés auprès de
la Securities and Exchange Commission des États-Unis et disponibles
à l’adresse www.sec.gov .
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune
manière être considéré comme officiel. La seule version du
communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue
d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte
source, qui fera jurisprudence.
Consultez la
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Contact avec les médias : Erin Murphy media@mirumpharma.com
Contact avec les investisseurs : Andrew McKibben
investors@mirumphama.com
Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ:MIRM)
Graphique Historique de l'Action
De Nov 2024 à Déc 2024
Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ:MIRM)
Graphique Historique de l'Action
De Déc 2023 à Déc 2024